Les médicaments innovants contre le cancer ont-ils toujours une réelle valeur ajoutée ? : – Synthèse

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Les progrès de la médecine ont permis de nombreuses avancées ; l'arrivée régulière sur le marché de nouveaux médicaments innovants contre le cancer est une bonne chose en soi. Hélas une grande partie de ces médicaments sont remboursés par l’assurance maladie belge sans preuves suffisantes d’un réel bénéfice pour les patients. Le KCE plaide pour un système plus transparent qui mette davantage l’accent sur la véritable valeur ajoutée pour le patient de chaque nouveau médicament. De cette manière, les moyens limités de l'assurance maladie pourront être utilisés de manière plus responsable et plus efficace.
1. INTRODUCTION 7 -- 1.1. LES MÉDICAMENTS CONTRE LE CANCER COÛTENT DE PLUS EN PLUS CHER 7 -- 1.2. LES BÉNÉFICES POUR LES PATIENTS SONT-ILS SUFFISAMMENT PROUVÉS ? 7 -- 1.3. L’OBLIGATION DE CONFIDENTIALITÉ REND LE SYSTÈME DE PLUS EN PLUS OPAQUE 8 -- 2. QUESTIONS ET MÉTHODES DE RECHERCHE 9 -- 2.1. QUESTIONS DE RECHERCHE 9 -- 2.2. COMMENT AVONS-NOUS PROCÉDÉ? 11 -- 2.2.1. Données observationnelles 11 -- 2.2.2. Analyse de la littérature 12 -- 3. ÉVOLUTION DE LA SURVIE GLOBALE ET DE L’IMPACT BUDGÉTAIRE DES MÉDICAMENTS INNOVANTS 13 -- 3.1. REMARQUES PRÉLIMINAIRES 13 -- 3.2. RÉSUMÉ DES RÉSULTATS 14 -- 4. LIMITATIONS DES DONNÉES OBSERVATIONNELLES 20 -- 5. RAPPORT COÛT-EFFICACITÉ 21 -- 6. PISTES POUR MIEUX ÉVALUER LA VALEUR AJOUTÉE DES MÉDICAMENTS INNOVANTS À L’AVENIR 23 -- 6.1. INCERTITUDES ISSUES DES ESSAIS CLINIQUES 23 -- 6.1.1. Les essais contrôlés randomisées restent le ‘gold standard’ 23 -- 6.1.2. La survie n’est pas le principal outcome 24 -- 6.1.3. Les comparateurs ne sont pas toujours adéquats 25 -- 6.1.4. Les résultats se mesurent par substitution 26 -- 6.1.5. La qualité de vie est la grande oubliée des essais cliniques 27 -- 6.2. INCERTITUDES LIÉES AUX MEA 30 -- 6.2.1. Les mécanismes de compensation des MEA et taxes payées par l’industrie pharmaceutique . 31 -- 6.2.2. L’industrie n’est pas encouragée à fournir les données probantes manquantes 32 -- 6.2.3. Les prix confidentiels génèrent un manque de transparence aux conséquences négatives 35 -- 7. QUELQUES AFFIRMATIONS SUPPLÉMENTAIRES QUI MÉRITENT D'ÊTRE NUANCÉES 36 -- 8. CONCLUSION 39