Mucoviscidose : le pronostic

Le pronostic de la mucoviscidose est conditionné par l’atteinte pulmonaire. Trois types de facteurs l’influencent: des facteurs liés à la qualité de la prise en charge, des facteurs génétiques et des facteurs d’environnement. Les premiers sont les plus importants. Une prise en charge spécialisée précoce est nécessaire mais des différences considérables de résultats cliniques peuvent exister entre les centres. Mieux comprendre ces différences permettrait une amélioration globale du niveau des soins. Sous un autre angle, les implications pronostiques de ces différences sont telles que l’accès des patients et/ou parents à ces données est aujourd’hui considéré aux USA comme un droit. Couplé à une prise en charge optimale immédiate, un dépistage néonatal de la mucoviscidose devrait être prochainement mis en place en Belgique et contribuer encore à l’amélioration du pronostic. L’étape décisive espérée est la découverte d’un traitement plus fondamental de l’atteinte respiratoire. Une approche pharmacologique taillée sur mesure en fonction des mutations de chaque patient est la voie la plus prometteuse. En voie d’enregistrement aux USA, le composé VX-770 ne concernerait que quelques patients en Belgique mais pourrait bien constituer le premier traitement efficace de ce type. En attendant, le maintien de la solidarité dont ont besoin ces patients reste crucial.