Target product profile: aerosolized surfactant for neonatal respiratory Distress/Profil de produit cible: surfactant en aerosol pour la detresse respiratoire neonatal/ Perfil de producto especifico: sustancia tensioactiva en aerosol para la dificultad respiratoria neonatal

Treatment with surfactant has been found to improve the survival rate of neonates with respiratory distress syndrome, particularly preterm infants. However, surfactant is usually administered by endotracheal intubation and generally only in level-3 neonatal intensive care units. Recent improvements in aerosolization technology have raised the possibility that aerosolized surfactant could now be given in wider range of settings, including resource-poor settings. Consequently, the World Health Organization has developed a target product profile for product developers that describes the optimal and minimal characteristics of an aerosolized surfactant for treating neonates with respiratory distress syndrome in low- and middle-income countries. Development of the target product profile involved a scoping review of systematic reviews and target product profiles of aerosolized surfactant, the constitution of an international expert advisory group, consultations with medical professionals from a wide range of countries and a public consultation. The resulting target product profile specifies that the surfactant and its associated aerosolization device should ideally, among other characteristics: (i) be at least as safe and effective as current intratracheal surfactant; (ii) produce a rapid clinical improvement; (iii) be easy to transport and use (e.g. by nurses in level-2 health-care facilities in low- and middle-income countries); (iv) be affordable for low- and middle-income countries; and (v) be stable when stored in hot and humid conditions. In addition, the aerosolization device should be capable of daily use for many years. The introduction of an effective aerosolized surfactant globally could substantially reduce neonatal mortality due to respiratory distress syndrome. Le traitement par surfactant permet d'ameliorer le taux de survie des nouveau-nes souffrant d'un syndrome de detresse respiratoire, en particulier les nourrissons prematures. Pourtant, ce surfactant est generalement administre par intubation endotracheale et, la plupart du temps, uniquement dans les unites de soins intensifs neonatals de niveau 3. Les recents progres realises dans le domaine des technologies d'aerosolisation laissent entrevoir la possibilite d'administrer dorenavant un surfactant en aerosol dans d'autres cadres, y compris dans des lieux ou les ressources sont limitees. L'Organisation mondiale de la Sante a donc developpe un profil de produit cible a l'attention des laboratoires, qui detaille les caracteristiques minimales et optimales d'un surfactant en aerosol destine a la prise en charge des nouveau-nes souffrant d'un syndrome de detresse respiratoire dans les pays a revenu faible et intermediaire. Ce document est le fruit d'une analyse exploratoire de revues systematiques et de profils de surfactants en aerosol; un groupe consultatif d'experts internationaux a ete constitue, des professionnels de la sante originaires de nombreux pays ont ete sollicites, et une consultation publique a ete organisee. Le profil de produit cible qui en resulte precise que le surfactant et son dispositif d'aerosolisation doivent idealement presenter une serie de caracteristiques, notamment: (i) etre au moins aussi surs et efficaces que le surfactant intratracheal actuel; (ii) entrainer une amelioration clinique rapide; (iii) etre faciles a transporter et a utiliser (par exemple par le personnel infirmier de niveau 2, au sein d'etablissements de sante dans des pays a revenu faible et intermediaire); (iv) etre abordables pour les pays a revenu faible et intermediaire; et enfin, (v) demeurer stables quand ils sont stockes dans un environnement chaud et humide. En outre, le dispositif d'aerosolisation doit pouvoir etre employe au quotidien pendant plusieurs annees. Le lancement d'un surfactant en aerosol a l'echelle mondiale pourrait reduire considerablement la mortalite neonatale due au syndrome de detresse respiratoire. Se ha observado que el tratamiento con sustancias tensioactivas mejora la tasa de supervivencia de los neonatos con sindrome de dificultad respiratoria, especialmente los prematuros. Sin embargo, la sustancia tensioactiva suele administrarse mediante intubacion endotraqueal y, por lo general, solo en unidades de cuidados intensivos neonatales de nivel 3. Las mejoras recientes en la tecnologia de aerosolizacion han planteado la posibilidad de que la sustancia tensioactiva en aerosol se pueda administrar ahora en mas entornos, incluidos los de escasos recursos. En consecuencia, la Organizacion Mundial de la Salud ha desarrollado un perfil de producto especifico para los desarrolladores de productos que describe las caracteristicas optimas y minimas de una sustancia tensioactiva en aerosol para el tratamiento de neonatos con sindrome de dificultad respiratoria en paises de ingresos bajos y medios. El desarrollo del perfil de producto especifico implico una revision del alcance de las revisiones sistematicas y los perfiles de producto especificos de la sustancia tensioactiva en aerosol, la constitucion de un grupo asesor internacional de expertos, consultas con profesionales medicos de diversos paises y una consulta publica. El perfil de producto especifico obtenido indica que lo ideal seria que la sustancia tensioactiva y su dispositivo de aerosolizacion asociado tuvieran, entre otras, las siguientes caracteristicas: (i) ser al menos tan seguros y eficaces como la sustancia tensioactiva intratraqueal actual; (ii) producir una mejora clinica rapida; (iii) ser faciles de transportar y utilizar (p. ej. por el personal de enfermeria de los centros sanitarios de nivel 2 de los paises de ingresos bajos y medios); (iv) ser asequibles para los paises de ingresos bajos y medios; y (v) ser estables cuando se almacenan en condiciones de calor y humedad. Ademas, el dispositivo de aerosolizacion se deberia poder utilizar a diario durante muchos anos. La introduccion de una sustancia tensioactiva en aerosol eficaz a nivel mundial podria reducir de manera sustancial la mortalidad neonatal causada por el sindrome de dificultad respiratoria.
Introduction Respiratory distress syndrome causes approximately 15% of all neonatal deaths globally. [1,2] The administration of antenatal corticosteroids and early initiation of continuous positive airway pressure both have a substantial [...]