Transplante de células-tronco hematopoéticas em doenças reumáticas. Parte 2: experiência brasileira e perspectivas futuras Hematopoietic stem cell transplantation for rheumatic diseases. Part 2: brazilian experience and future prospectives

Nesta revisão, discutem-se os resultados dos transplantes de células-tronco hematopoéticas (TCTH) para doenças reumáticas graves e refratárias à terapia convencional realizados no Brasil. São analisados os resultados preliminares obtidos no Brasil com o TCTH autólogo em casos esporádicos (N=3) e no protocolo cooperativo iniciado em 2001 (N=18). Neste protocolo, dentre os 8 casos de nefrite lúpica, houve 3 remissões sustentadas, 3 óbitos, 1 falha de mobilização e 1 seguimento ainda muito curto; entre os 7 de esclerose sistêmica, houve 3 remissões após o TCTH e 2 após mobilização, um óbito pós-mobilização das CTH e outro após a primeira dose do condicionamento, este último em uma superposição com LES; em dois pacientes com vasculite, houve uma remissão em arterite de Takayasu e outra em doença de Behçet; uma paciente com artrite inflamatória juvenil foi incluída muito recentemente no protocolo. O seguimento dos pacientes sobreviventes variou de 0 a 48 meses, com uma mediana de 29 meses. Conclui-se com uma discussão do custo-benefício do TCTH em face das novas formas de imunossupressão disponíveis e das perspectivas futuras em países desenvolvidos, onde se iniciaram recentemente estudos prospectivos randomizados comparando o transplante com a melhor terapia medicamentosa disponível, e no Brasil, onde o custo do transplante é muito inferior ao das novas terapias biológicas.In this review, we discuss the results of hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) for severe and refractory rheumatic diseases performed in Brazil. We analyze preliminary results obtained in Brazil with autologous HSCT in anecdotal cases (N = 3) and in the cooperative protocol initiated in 2001 (N = 18). In 8 lupus nephritis patients there were 3 sustained remissions, 3 deaths, 1 mobilisation failure and 1 short follow-up; in 7 systemic sclerosis patients there were 3 sustained remissions after transplantation and 2 after mobilisation, 1 death before mobilisation and another after the first dose of the conditioning in an overlapping syndrome of SLE and SSc, and between 2 patients with vasculitis there was 1 sustained remission in Takayasu's arteritis and another in Behçet's disease. One patient with juvenile idiopathic arthritis was included in the protocol very recently. The follow-up of the patients varied from 0 to 48 months with a median of 29 months. We conclude the study with a discussion of future prospectives in developed countries, where randomized trials comparing transplantation with the best pharmacological therapy available have started recently, and in Brazil, where several adaptations of existing protocols are required and the cost of transplantation is much lower than that of new biological therapies.