[A prospective study of the efficacy and safety of maintenance therapy with recombinant human thrombopoietin in patients with primary immune thrombocytopenia: a multicenter study]

目的 评价重组人血小板生成素（rhTPO）减量维持治疗对于原发免疫性血小板减少症（ITP）的有效性和安全性。 方法 ITP患者接受连续2周的rhTPO治疗（300 U·kg−1·d−1），PLT ≥ 50×109/L者进入维持治疗。入组者初始给予隔日用药方案，根据血小板计数调整rhTPO给药间隔，维持PLT（30~100）×109/L，维持治疗共12周。 结果 在91例rhTPO治疗有效的患者中，14例退出研究（12例依从性欠佳，2例经研究者决定换用其他治疗方案）。77例患者完成研究，其中38例在12周维持治疗中始终维持治疗有效（PLT≥30×109/L）。在维持治疗第4、8、12周时，治疗有效率分别为92.6%（63/68）、82.7%（43/52）、85.0%（34/40）。所有接受治疗患者的中位血小板计数波动于（70~124）×109/L。rhTPO相关不良反应发生率为7.7%，均为轻度。 结论 延长给药间隔的减低剂量rhTPO维持治疗可使绝大多数ITP患者的血小板计数维持于安全水平，但给药间隔差异较大，需进行个体化调整。