Les enjeux liés à l'accès au marché des médicaments orphelins en France, aux États-Unis et au Japon

Afin de stimuler le développement de médicaments destinés au traitement des maladies rares, un cadre réglementaire et des mesures d'incitations spécifiques ont été mis en place dans plusieurs régions du monde. En Europe, aux États-Unis et au Japon, ces mesures sont accessibles une fois le statut de « médicament orphelin » obtenu. Environ trente ans après l'introduction de la première loi relative aux médicaments orphelins, l'Orphan Drug Act aux États-Unis, nous étudions ici les mesures mises en place dans différents pays : assistance • protocolaire et scientifique, exclusivité commerciale, incitations financières. L'analyse démontrera qu'il est indiscutable que les différentes mesures mises en place dans les pays étudiés ont eu un effet bénéfique sur l'accès aux médicaments orphelins, tant sur l'accélération de la mise a disposition de nouvelles molécules sur le marché que sur l'acquisition de connaissances relatives à des maladies encore peu connues et l'amélioration de la qualité de vie des patients en l'absence d'alternative thérapeutique jusqu'alors. Néanmoins, bien que ces nouvelles molécules soient disponibles, elles n'en sont pas automatiquement accessibles, principalement du fait de leur prix très élevé. Le fait que les laboratoires pharmaceutiques se tournent de plus en plus vers des marchés de niche tels que celui des médicaments orphelins ou les thérapies ciblées, semble inévitable. Cependant, si l'on considère qu'une société a une quantité limitée de ressources et, par conséquent, doit décider comment répartir ces ressources, l'accès aux médicaments orphelins à un prix élevé confronte les payeurs et autorités de santé à des questions éthiques fondamentales.