Markttoegang in Europa voor geneesmiddelen en medische hulpmiddelen: gebrek aan bewijs en mogelijke oplossingen : Synthése

43 p. ill., Om een Europese marktvergunning te krijgen, moet voor elk nieuw geneesmiddel de kwaliteit, veiligheid en werkzaamheid worden aangetoond. Voor “hoog-risico” medische hulpmiddelen (bijvoorbeeld implantaten) zijn de eisen minder streng. Voor de ziekteverzekering, de artsen en de patiënten telt vooral de waarde van het nieuwe product in vergelijking met de bestaande behandeling. Dergelijke vergelijkende studies met patiëntrelevante eindpunten zijn echter niet noodzakelijk voor een markttoelating. De belangrijkste aanbeveling van het Federaal Kenniscentrum voor de Gezondheidszorg (KCE) is dat bedrijven die geneesmiddelen of medische hulpmiddelen op de markt brengen, hun klinische studies niet alleen afstemmen op de huidige vereisten voor Europese markttoegang, maar meteen ook vergelijkende gegevens verzamelen zodat ook aan de informatienoden van de nationale zorgbetalers, clinici en patiënten wordt voldaan. Deze studie komt op het juiste moment, gezien de recente evoluties in het regelgevend kader van de Europese Unie. SYNTHESE 2 -- 1. INLEIDING, DOEL EN METHODOLOGIE 4 -- 1.1. MARKTTOEGANG IS EUROPEES GEREGULEERD TERWIJL DE TERUGBETALING DOOR DE -- LIDSTATEN WORDT VASTGELEGD. 4 -- 1.1.1. Geneesmiddelen 5 -- 1.1.2. Medische hulpmiddelen 6 -- 1.1.3. Evolutie in de Europese regelgeving 7 -- 1.2. INITIATIEVEN DIE DE EVIDENCE GAP HEBBEN VERGROOT EN INITIATIEVEN OM DE EVIDENCE GAP TE VERKLEINEN 7 -- 1.3. DOEL VAN DEZE STUDIE EN ONDERZOEKSVRAGEN 8 -- 1.4. METHODOLOGIE 8 -- 2. ETHISCHE EN JURIDISCHE OVERWEGINGEN 11 -- 2.1. ETHISCHE NORMEN ROND HET LEVEREN VAN BEWIJS EN ROND TRANSPARANTIE 11 -- 2.2. EUROPESE WETGEVING INZAKE GENEESMIDDELEN 12 -- 2.2.1. Vereisten wat betreft bewijs 12 -- 2.2.2. Procedure voor de toelating van klinische studies 12 -- 2.2.3. Transparantievereisten 12 -- 2.3. EUROPESE WETGEVING INZAKE MEDISCHE HULPMIDDELEN 13 -- 2.3.1. Vereisten wat betreft bewijs 13 -- 2.3.2. Toelatingsprocedure voor klinisch onderzoek 13 -- 2.3.3. Transparantievereisten 14 -- 2.4. EUROPESE EVALUATIE VAN GEZONDHEIDSTECHNOLOGIE 14 -- 3. ANALYSE VAN DE RIZIV-DOSSIERS 14 -- 3.1.1. Resultaten voor de 18 beoordelingsdossiers voor geneesmiddelen. 16 -- 3.1.2. Resultaten voor de 18 beoordelingsdossiers voor medische hulpmiddelen 16 -- 4. LITERATUURSTUDIE 16 -- 4.1. GENEESMIDDELEN 16 -- 4.2. MEDISCHE HULPMIDDELEN 17 -- 5. DISCUSSIE EN MOGELIJKE OPLOSSINGEN 18 -- 5.1. DE SCHEIDING TUSSEN REGELGEVENDE INSTANTIES EN HTA-INSTANTIES, MEER SAMENWERKING NOODZAKELIJK 19 -- 5.1.1. Vereisten wat betreft de onderzochte populatie 22 -- 5.1.2. Vereisten wat betreft de onderzochte interventie 22 -- 5.1.3. Vereisten wat betreft het gebruikte vergelijkend middel (de comparator) 22 -- 5.1.4. Vereisten wat betreft de uitkomsten (outcomes) 24 -- 5.1.5. Naar meer efficiënte klinische studies, beperkingen van observationele ‘real-world data’ 25 -- 5.1.6. Mag de bewijsdrempel voor medische hulpmiddelen lager liggen? 26 -- 5.2. TRANSPARANTIEVEREISTEN 27 -- 5.2.1. Voor geneesmiddelen 27 -- 5.2.2. Voor medische hulpmiddelen 27 -- 5.3. GEPUBLICEERDE BELEIDSAANBEVELINGEN 27 -- AANBEVELINGEN 31 -- REFERENTIES 37