Preclinical platform of retinoblastoma xenografts recapitulating human disease and molecular markers of dissemination

Translational research in retinoblastoma – a pediatric tumor that originates during the development of the retina – would be improved by the creation of new patient-derived models. Using tumor samples from enucleated eyes we established a new battery of preclinical models that grow in vitro in serum-free medium and in vivo in immunodeficient mice. To examine whether the new xenografts recapitulate human disease and disseminate from the retina to the central nervous system, we evaluated their histology and the presence of molecular markers of dissemination that are used in the clinical setting to detect extraocular metastases. We evaluated GD2 synthase and CRX as such markers and generated a Taqman real-time quantitative PCR method to measure CRX mRNA for rapid, sensitive and specific quantification of local and metastatic tumor burden. This approach was able to detect 1 human retinoblastoma cell in 100.000 mouse brain cells. Our research adds novel preclinical tools for the discovery of new retinoblastoma treatments for clinical translation. Fil: Pascual Pasto, Guillem. Fundacio Sant Joan de Deu; España. Hospital Sant Joan de Deu Barcelona; España Fil: Olaciregui, Nagore G.. Fundacio Sant Joan de Deu; España. Hospital Sant Joan de Deu Barcelona; España Fil: Vila Ubach, Monica. Fundacio Sant Joan de Deu; España. Hospital Sant Joan de Deu Barcelona; España Fil: Paco, Sonia. Fundacio Sant Joan de Deu; España. Hospital Sant Joan de Deu Barcelona; España Fil: Monterrubio, Carles. Fundacio Sant Joan de Deu; España. Hospital Sant Joan de Deu Barcelona; España Fil: Rodriguez, Eva. Fundacio Sant Joan de Deu; España. Hospital Sant Joan de Deu Barcelona; España Fil: Winter, Ursula Andrea. Consejo Nacional de Investigaciones Científicas y Técnicas; Argentina. Hospital Sant Joan de Deu Barcelona; España. Gobierno de la Ciudad de Buenos Aires. Hospital de Pediatría "Juan P. Garrahan"; Argentina Fil: Batalla Vilacis, Mireia. Fundacio Sant Joan de Deu; España Fil: Catala, Jaume. Hospital Sant Joan de Deu Barcelona; España Fil: Salvador, Hector. Fundacio Sant Joan de Deu; España. Hospital Sant Joan de Deu Barcelona; España Fil: Parareda, Andreu. Fundacio Sant Joan de Deu; España. Hospital Sant Joan de Deu Barcelona; España Fil: Schaiquevich, Paula Susana. Consejo Nacional de Investigaciones Científicas y Técnicas; Argentina. Gobierno de la Ciudad de Buenos Aires. Hospital de Pediatría "Juan P. Garrahan"; Argentina Fil: Suñol, Mariona. Hospital Sant Joan de Deu Barcelona; España Fil: Mora, Jaume. Fundacio Sant Joan de Deu; España. Hospital Sant Joan de Deu Barcelona; España Fil: Lavarino, Cinzia. Fundacio Sant Joan de Deu; España. Hospital Sant Joan de Deu Barcelona; España Fil: de Torres, Carmen. Fundacio Sant Joan de Deu; España. Hospital Sant Joan de Deu Barcelona; España Fil: Chantada, Guillermo Luis. Consejo Nacional de Investigaciones Científicas y Técnicas; Argentina. Fundacio Sant Joan de Deu; España. Hospital Sant Joan de Deu Barcelona; España. Gobierno de la Ciudad de Buenos Aires. Hospital de Pediatría "Juan P. Garrahan"; Argentina Fil: Carcaboso, Angel M.. Fundacio Sant Joan de Deu; España. Hospital Sant Joan de Deu Barcelona; España