Back to Search
Start Over
European consensus for starting and stopping enzyme replacement therapy in adult patients with Pompe disease: a 10-year experience
- Source :
- European Journal of Neurology, 24(6), 768-E31. Wiley-Blackwell Publishing Ltd, Nervno-Myšečnye Bolezni, Vol 8, Iss 4, Pp 19-34 (2019), Nervno-Myshechnye Bolezni, 8(4), 19-34. ABV-press Publishing house, European Journal of Neurology, Vol. 24, no. 6, p. 768-779; e29-e31 (2017), Neuromuscular Diseases, Vol. 8, no. 4, p. 19-34 (2018)
- Publication Year :
- 2019
- Publisher :
- Publishing House ABV Press, 2019.
-
Abstract
- Введение. Болезнь Помпе – редкое наследственное мышечное заболевание, для лечения которого с 2006 г. применяют ферментную заместительную терапию. В документе представлены последние рекомендации по началу и прекращению ферментной заместительной терапии у взрослых пациентов. Методы. В ходе Европейского консорциума по болезни Помпе эксперты из 11 европейских стран обсудили данные литературы об эффективности ферментной заместительной терапии у взрослых пациентов на основании оценки показателей прогноза клинического течения и качества жизни больных. В данной статье представлены результаты обсуждений 3 согласительных совещаний во время консорциума. Результаты. Специалисты пришли к соглашению относительно подтверждения диагноза болезни Помпе, сроков начала ферментной заместительной терапии, показаний и условий ее прекращения и применения во время беременности. Общее соглашение по перечисленным вопросам принято на основании мнения экспертов и подтверждено данными литературы. При проведении исследований в группах были получены данные о положительном эффекте ферментной заместительной терапии. Анализ проводили при оценке 586 взрослых пациентов из 1 клинического испытания и 43 наблюдательных исследований. Обратили внимание на индивидуальные различия в эффективности лечения, обнаруженные в отдельных сообщениях. В 11 наблюдательных исследованиях, включающих пациентов с тяжелой степенью поражения, также была доказана эффективность ферментной заместительной терапии. Исследования эффектов лечения у больных на доклинической стадии заболевания отсутствуют. Выводы. В ходе 1-го Европейского консорциума на основании международного экспертного мнения составлены рекомендации по началу и прекращению ферментной заместительной терапии у взрослых пациентов с болезнью Помпе. Ключевые слова: взрослые пациенты, алглюкозидаза альфа, ферментная заместительная терапия, руководство, болезнь Помпе, рекомендации по лечению
- Subjects :
- 0301 basic medicine
Pediatrics
alglucosidase alfa
алглюкозидаза альфа
adult patients
Disease
болезнь помпе
enzyme replacement therapy
guidelines
Pompe disease
treatment recommendations
Adult
Consensus
Drug Administration Schedule
Europe
Glycogen Storage Disease Type II
Humans
Practice Guidelines as Topic
Enzyme Replacement Therapy
Quality of Life
Neurology
Neurology (clinical)
0302 clinical medicine
Quality of life
взрослые пациенты
610 Medicine & health
Treatment recommendations
Adult patients
Alglucosidase alfa
Enzyme replacement therapy
Guidelines
ферментная заместительная терапия
руководство
medicine.drug
congenital, hereditary, and neonatal diseases and abnormalities
medicine.medical_specialty
Muscle disorder
03 medical and health sciences
medicine
RC346-429
Pregnancy
business.industry
nutritional and metabolic diseases
medicine.disease
Clinical trial
рекомендации по лечению
030104 developmental biology
Physical therapy
Observational study
Neurology. Diseases of the nervous system
business
030217 neurology & neurosurgery
Subjects
Details
- ISSN :
- 24130443, 22228721, and 13515101
- Volume :
- 8
- Database :
- OpenAIRE
- Journal :
- Neuromuscular Diseases
- Accession number :
- edsair.doi.dedup.....5f2cad42d1a157fe5c9e1a6d56e1003d