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Terapias avanzadas en enfermedades raras
- Source :
- Arbor: Ciencia, Pensamiento y Cultura, Vol 194, Iss 789, Pp a467-a467 (2018)
- Publication Year :
- 2018
- Publisher :
- Consejo Superior de Investigaciones Científicas, 2018.
-
Abstract
- Las terapias avanzadas comprenden un grupo de medicamentos biológicos basados en la terapia génica, la terapia celular y la ingeniería de tejidos. En este artículo se presentan algunos conceptos básicos, se describen las estrategias más prometedoras y se detallan los resultados de diferentes ensayos clínicos para un grupo significativo de enfermedades, especialmente las enfermedades hereditarias monogénicas. Se hace un mayor hincapié en la terapia génica ex vivo en enfermedades del sistema hematopoyético, al ser el grupo de enfermedades pioneras que además han orientado la investigación en el campo. Destacamos también algunos ejemplos de éxito de terapia génica in vivo y señalamos la contribución de la terapia celular y de la ingeniería de tejidos al grupo de enfermedades raras de la piel. Pretendemos con ello dar una visión de la situación de las terapias avanzadas en enfermedades raras y señalamos algunas de las vías de futuro orientadas al desarrollo de tratamientos más eficaces y seguros.
- Subjects :
- 0301 basic medicine
Cultural Studies
terapia génica
terapia celular
enfermedades raras
Sociology and Political Science
business.industry
General Arts and Humanities
Genetic enhancement
Significant group
Bioinformatics
General Works
Clinical trial
03 medical and health sciences
030104 developmental biology
Ex vivo gene therapy
Human use
Medicine
ingeniería de tejidos
business
Subjects
Details
- Language :
- English
- ISSN :
- 02101963
- Volume :
- 194
- Issue :
- 789
- Database :
- OpenAIRE
- Journal :
- Arbor: Ciencia, Pensamiento y Cultura
- Accession number :
- edsair.doi.dedup.....0cd3a5f6eb49ba80dd08731549de8296