Bedeutung verschiedener Studientypen in der Nutzenbewertung: Ergebnisse aus Experteninterviews

Zusammenfassung Hintergrund Eine sorgfaltige Bewertung neuer Interventionen ist unabdingbar. Randomisierte kontrollierte Studien (randomised controlled trials, RCTs) und systematische Ubersichtsarbeiten von RCTs stellen in der vergleichenden Evaluation von Masnahmen und Interventionen die verlasslichste Evidenzbasis dar. Beobachtende Studiendesigns finden sich in der klassischen Evidenzhierarchie auf den unteren Ebenen. Angesichts politischer Bestrebungen, Innovationen schneller zur Verfugung zu stellen, wird die Nutzung von Ergebnissen aus nichtrandomisierten Studien fur Erstattungsentscheidungen diskutiert. Diese Studie geht der Frage nach dem Wert und der Umsetzbarkeit von RCTs und Beobachtungsstudien fur die Nutzenbewertung nach Einfuhrung einer Intervention in die Praxis nach. Methoden Expert*innen aus dem deutschsprachigen Raum wurden in Form qualitativer, semi-strukturierter Interviews befragt. Zu den Teilnehmenden gehorten Expert*innen aus den Bereichen Gesundheitsokonomie, Versorgungs- und Gesundheitsforschung, Gesundheitskommunikation, Ethik und Gesundheitspolitik. Die Interviews wurden von einer Wissenschaftlerin durchgefuhrt und anschliesend anhand eines deduktiven Ansatzes ausgewertet. Die wesentlichen Haupt- und Unterkategorien wurden herausgearbeitet. Ergebnisse Fur die Interviews wurden 26 Expert*innen eingeladen, 15 Personen sagten einem Interview zu. Die Dauer der individuellen Interviews variierte zwischen 35 und 80 Minuten. Die befragten Expert*innen hielten es fur moglich und notwendig RCTs durchzufuhren, wenn eine Intervention bereits in der Versorgung verfugbar ist, um nachzuweisen, dass diese besser wirkt als bestehende Alternativen. Expert*innen nannten als Rahmenbedingungen eine gute Studienplanung, methodologische Kenntnisse der Durchfuhrenden, Infrastruktur und Finanzierung. Die Expert*innen betonten, dass der Nutzen einer Intervention anhand von Beobachtungsstudien nicht abschliesend geklart, und daher nur in Ausnahmefallen auf RCTs verzichtet werden konne. Beobachtungsstudien stellten daher keine grundsatzliche Alternative in der Nutzenbewertung zu RCTs dar. Zu den Anforderungen an Beobachtungsstudien gehorten, nach Ansicht der Expert*innen, sinnvolle Kriterien und Masnahmen der Qualitatssicherung. Als Alternative zu RCTs nannten die Expert*innen Studien auf Basis von Routinedaten oder hochwertige, prospektiv vergleichende Kohortenstudien. Sehr kritisch sahen einzelne Expert*innen Studien auf Basis von Daten aus Registern. Diskussion und Schlussfolgerung Die Ergebnisse aus den Interviews werden durch Befunde aus der wissenschaftlichen Literatur unterstrichen. So pladieren internationale Wissenschaflter fur die Durchfuhrung von RCTs statt Beobachtungsstudien und eine Reduzierung der Hurden zur Durchfuhrung von RCTs. Auch in internationalen methodischen Standards zur Erstellung von Health Technology Assessments werden RCTs grundsatzlich fur die Nutzenbewertung bevorzugt. Nichtsdestotrotz besteht weiterhin Forschungsbedarf uber den Wert und die optimale Nutzbarkeit von Beobachtungsstudien, alternativen RCT-Designs und die Nutzung von Daten aus der Versorgung oder aus Registern, da unter anderem auch aus Sicht politischer Entscheidungstrager Beobachtungsstudien zur Nutzenbewertung herangezogen werden sollten. Die Ergebnisse zeigen, dass Expert*innen nach wie vor an den etablierten Prinzipien der klinischen Epidemiologie festhalten. Beobachtungsstudien sollten nur in Ausnahmefallen als Alternative zu RCTs herangezogen werden, wenn es darum geht, nachzuweisen ob eine Intervention besser wirkt als bestehende Alternativen.