PTT acquis : premières données de vie réelle du traitement par caplacizumab de la cohorte française suivie par le Centre national de référence (CNR-MAT)

Introduction Nous rapportons ici les premieres donnees d’utilisation en vie reelle du caplacizumab, nanocorps anti-Willebrand, indique dans la prise en charge du purpura thrombotique thrombocytopenique acquis (PTTa). Methodes Etude observationnelle prospective multicentrique. Trois criteres presidaient a cette prise en charge nationale homogene : (i) diagnostic de PTTa selon le score clinique francais (ii) traitement par echanges plasmatiques (EP) quotidiens associe a un traitement par caplacizumab precoce et un traitement immunosuppresseur (corticotherapie et rituximab), (iii) arret des EP sans entretien apres normalisation plaquettaire durant 2 jours. Resultats obtenus ou attendus Vingt deux patients (17 femmes, âge median de 43 ans) ont ete traites pour un PTTa dans 14 centres. 12 patients avaient une atteinte cerebrale et 13 une atteinte cardiaque. A l’inclusion, le taux median de plaquettes etait de 10xG/l et la creatinine serique mediane de 85 μmol/l. Trois suspicions cliniques de PTTa en plus des 22 patients etudies ont ete finalement redressees en diagnostic de syndrome hemolytique et uremique associe a une shigatoxine (2 patients) ou en carence vitaminique (1 patient) justifiant l’arret des traitements. Le nombre median d’EP etait de 6 (min :3–max :16). Les injections de rituximab (3 a 4 pour 18/22 patients) etaient administrees majoritairement dans les 3 j post-EP. Le caplacizumab etait initie precocement ( Conclusion L’inititation conjointe de therapeutiques complementaires permet ainsi de cibler a la fois le deficit severe en ADAMTS13 et l’adhesion plaquettaire, cause de morbi-mortalite precoce. Le score clinique francais semble utilisable pour un diagnostic du PTTa en urgence.