Syndrome hémolytique et urémique atypique : pour qui l’éculizumab ?

Le syndrome hemolytique et uremique (SHU) est defini par la triade anemie hemolytique mecanique intravasculaire, thrombopenie et insuffisance renale aigue. La plupart des SHU non lies a une infection par Escherichia coli produisant une shigatoxine se presentent comme une maladie primitive appelee SHU atypique, en rapport le plus souvent avec une deregulation du systeme du complement. Avant l’ere du traitement specifique, le pronostic etait severe puisque 2 a 10 % des patients decedaient au cours de la premiere poussee et qu’un tiers evoluait vers l’insuffisance renale terminale. La comprehension du role du complement a ouvert la voie a une nouvelle therapeutique, l’eculizumab, une immunoglobuline G recombinante monoclonale humanisee anti-C5 qui bloque le clivage du C5. Il a prouve son efficacite avec 85 % de reponse, que les patients soient plasmaresistants ou plasmadependants. Il permet un meilleur controle de la maladie renale que la plasmatherapie. L’eculizumab est desormais recommande en premiere intention chez l’enfant et des que les principales causes secondaires de SHU ont ete eliminees chez l’adulte. Dans tous les cas, l’utilisation de l’eculizumab est recommandee en cas de resistance a trois a cinq echanges plasmatiques quotidiens. La normalisation du chiffre de plaquettes ne doit pas etre le seul critere de jugement de l’efficacite de la plasmatherapie. Elle doit etre consideree comme inefficace s’il persiste une thrombopenie, mais aussi si la creatininemie ne diminue pas et/ou si des stigmates d’hemolyse persistent.