SFP-48 – Pathologie osseuse et rhumatologie – Anakinra dans la forme systémique d’arthrite juvénile idiopathique

Rationnel Des travaux preliminaires ont montre une efficacite du recepteur antagoniste de l’interleukine (IL) –1 Anakinra dans la forme systemique d’arthrite juvenile idiopathique (FS-AJI). Objectifs Evaluer l’efficacite et la tolerance de l’anakinra dans la FS-AJI. Etudier la pharmacocinetique et l’effet du traitement sur differents parametres accessoires. Methode Essai multicentrique randomise contre placebo. Objectif principal : demontrer la superiorite d’un traitement par anakinra (2 mg/kg en une sous-cutanee par jour, maximum 100 mg) sur un placebo en comparant a un mois deux groupes de 12 patients. Reponse : jugee sur une amelioration d’au moins 30 % du score composite de Giannini (prenant en compte l’atteinte articulaire, l’evaluation de l’activite de la maladie par les parents et le medecin, le score fonctionnel CHAQ et la VS), une disparition de la fievre et des signes systemiques, une negativation ou une reduction d’au moins 50 % de la CRP et de la VS comparativement a J1. Analyse en intention de traiter. Objectifs secondaires : analyse sur 12 mois de l’efficacite et de la tolerance du traitement, de la possibilite de diminuer la dose de corticoides apres le premier mois. Marqueurs accessoires d’efficacite du traitement dont pharmacocinetique. Resultats Le taux de repondeurs a 1 mois (objectif principal) etait significativement plus eleve sous Anakinra (8/12 repondeurs) que sous placebo (1/12). Sur l’ensemble de l’etude, cinq effets indesirables graves ont ete repertories dont une atteinte ileocolique apres 2 mois s’averant etre une maladie de Crohn ; trois infections et un tassement vertebral n’ont pas requis l’interruption du traitement. Dans 7 cas, le traitement a ete interrompu pour injections trop douloureuses (2 cas, sous placebo), manque d’efficacite ou poussee de la maladie a la decroissance de la corticotherapie (4 cas), hepatite cytolytique transitoire (1 cas). L’etude des criteres secondaires de jugement suggere un interet de la pharmacocinetique et de l’etude du profil d’expression de certains genes. Conclusion Premier essai controle demontrant l’efficacite d’un traitement anti-IL-1 dans la FS-AJI.