Clinical trials: portuguese overview, perspectives and competitiveness challenges

Dissertação de mestrado em Biotecnologia Farmacêutica, apresentada à Faculdade de Farmácia da Universidade de Coimbra. Clinical trials (CT) are fundamental to develop new medicines. Clinical trials are the gateway between scientific research and clinical practice. These phases have great importance as they stand for a keystone for economy, providing patients with early access to innovative medicines. The aim of this dissertation is to study the Portuguese reality concerning clinical trials and to evaluate the number of clinical trials, submitted for approval in Portugal. The author also compares Portugal with other European Union (EU) member states, with United States of America (USA) and with emerging markets. The main objective is to find the reasons for the present situation and try to bring together the necessary alterations to change the negative trend. For this to occur it is important to understand the laws and regulations in this area and be acquainted with the main difficulties that the intervening elements face in a clinical trial (sponsors, investigators, clinical research sites, participants, Clinical Research Organizations, Authorities and Ethics Committee). Portugal has a strong potential growth in this area. However, in order to improve the Portuguese position in the clinical trial field, scientific and economic support is needed. Therefore, it is urgent to set Portugal at the heart of clinical research along with a competitive position within Europe. Os ensaios clínicos são uma etapa fundamental no desenvolvimento de novos medicamentos. Os ensaios clínicos são a ponte entre a investigação científica e a prática clínica adquirindo uma importância fundamental por serem a primeira oportunidade dos doentes acederem a tratamentos inovadores e por terem impactos económicos muito importantes. Com esta dissertação pretende-se analisar a situação portuguesa relativamente aos ensaios clínicos focando o número de ensaios realizados em Portugal, comparando Portugal com outros países, realçando as razões e os pontos críticos para a situação encontrada, destacando desafios e oportunidades e compilando algumas iniciativas possíveis e necessárias. Para tal é importante analisar o enquadramento regulamentar da investigação clínica e conhecer as principais dificuldades que sentem os intervenientes nos ensaios clínicos (Promotores, Investigadores, Centros de ensaios, Doentes, Clinical Research Organizations, Autoridades e Comissão de Ética), desde o início ao fim do ensaio. Portugal tem um grande potencial de crescimento nesta área que não pode ser desperdiçado para que a situação científica e económica evolua. É urgente colocar Portugal no centro da investigação clínica, com uma posição de destaque na Europa.