Terapias farmacológicas basadas en el ARN de interferencia: Eteplirsen, Givosiran y Pegaptanib

Los fármacos basadas en la tecnología del ARN de interferencia consisten en silenciar la expresión de genes sobre los que actúan. Esta tecnología se presenta como prometedora en el tratamiento etiológico de distintas enfermedades. El objetivo de este trabajo consiste en analizar la eficacia y seguridad de los siguientes fármacos de interferencia del ARN: eteplirsen, givosiran y pegaptanib en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne, la porfiria hepática aguda, el edema macular diabético y la degeneración macular asociada a la edad, respectivamente. Para ello, realizamos una búsqueda bibliográfica sistemática en la base de datos PubMed utilizando las siguientes palabras clave: “givosiran”, “eteplirsen”, “pegaptanib”, “Hepatic Porphyrias”, “Macular Degeneration”, “Muscular Dystrophy Duchenne”, “toxicity”, “adverse effects”, “eficacy”, “clinical trial”. Definimos la eficacia en diferentes términos en función del fármaco en estudio: para givosiran en términos de reducción de la tasa de ataques anualizada de porfiria, disminución en la necesidad de uso de hemina y reducción de los niveles de ALA y PBG; para eteplirsen, en términos de incremento de la producción de nueva proteína distrofina y mejora de los resultados obtenidos en la prueba de la marcha de 6 minutos (6MWT); y para pegaptanib, en términos de mejora de la agudeza visual corregida. La seguridad se analiza mediante el estudio de los eventos adversos derivados del tratamiento. Se concluye que las terapias basadas en el ARNip resultan una línea de tratamiento prometedora, pero que precisa un mayor número de ensayos clínicos aleatorizados para confirmar la eficacia y seguridad de sus fármacos.