La prophylaxie par garadacimab améliore la qualité de vie des adultes et adolescents atteints d’angiœdème héréditaire : résultats d’une étude multicentrique de phase 3

L’angioœdème héréditaire (AOH) est une maladie génétique rare, chronique et potentiellement mortelle qui se caractérise par des épisodes récurrents d’œdèmes affectant la peau, les intestins et les voies respiratoires supérieures. Ces symptômes imprévisibles ont un impact négatif sur la qualité de vie (QdV). Le facteur XII activé (FXIIa), un initiateur du système de contact, produit de la bradykinine, un médiateur clé de l’AOH. Le garadacimab, premier anticorps monoclonal de sa catégorie ciblant le FXIIa, a réduit de manière significative la fréquence mensuelle des crises d’AOH par rapport au placebo (PBO; p<0,001) dans le cadre d’un essai de phase 3 multicentrique randomisé, en double aveugle et contrôlé vs PBO (VANGUARD, NCT04656418). Nous présentons ici les données relatives à la QdV de l’étude VANGUARD.