Accès au marché précoce des médicaments : comparaison France/Canada de deux systèmes d’accès à des médicaments non approuvés pour des patients en impasse thérapeutique

Certains patients nécessitent le recours à des traitements non approuvés par les autorités. L’objectif était de décrire et de comparer les autorisations temporaires d’utilisation (ATU) en France et le programme d’accès spécial (PAS) au Canada et leurs conséquences sur la prise en charge des patients. Nous avons comparé les données de l’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM) et du ministère de la santé en France et de Santé-Canada, ainsi que les listes de médicaments ayant bénéficié de ces systèmes d’accès précoce au marché en 2014 (ATU nominatives et cohorte – ATUn et ATUc en France et liste des médicaments du PAS de l’Ontario Pharmacists Association au Canada). En France, après accord, le médicament peut être obtenu et est pris en charge, contrairement au Canada où le laboratoire accepte ou non la distribution, sans prise en charge. L’implication du pharmacien hospitalier est plus soutenue en France (coresponsabilité avec le médecin). En 2014, 41 médicaments ont bénéficié d’une ATUc (durée médiane de 4,5 mois) et 231 d’une ATUn (25 521 demandes). Au Canada, 166 médicaments étaient présents sur la liste (seule donnée accessible). Le système français semble plus souple et plus avantageux pour les patients comparé au PAS. Toutefois, d’autres études sont nécessaires pour s’assurer que ces accès précoces ne constituent pas un moyen de contournement de l’évaluation même par les autorités.