Trattamento con pasireotide (SOM230) nella malattia di Cushing

PREMESSE: La malattia di Cushing è una patologia ad alta morbidità e mortalità per la quale oggi non vi è una terapia medica di provata efficacia. Il pasireotide, un ligando multirecettoriale per i recettori per la somatostatina (SS), ha dimostrato di possedere nell’animale in vitroe in vivoun significativo effetto inibitorio sulla funzione corticotropa con conseguente riduzione della secrezione glucocorticoide in tumori ACTH-secernenti. SCOPO:Valutare l’efficacia di un trattamento a breve termine con pasireotide in pazienti affetti da malattia di Cushing. METODI: È stato valutato l’effetto del trattamento per 15 giorni con pasireotide (600 mg/bid) in 39 pazienti con malattia di Cushing, de novo, persistente o recidivata dopo trattamento neurochirurgico. RISULTATI: Dei 29 pazienti in cui si è potuta eseguire l’analisi di efficacia, il 76% (N=22) ha dimostrato una significativa riduzione dei livelli di cortisoluria, con normalizzazione nel 17% (N=5), in associazione a una riduzione dei livelli di ACTH e cortisolo, più pronunciata nei soggetti responder. I livelli plasmatici steady statedi pasireotide sono stati ottenuti entro 5 giorni dall’inizio del trattamento. I pazienti responderhanno dimostrato livelli plasmatici di pasireotide più elevati rispetto ai non responder. CONCLUSIONI: Il trattamento a breve termine con pasireotide ha dimostrato un significativo effetto inibitorio sui livelli di cortisoluria nella maggior parte dei pazienti studiati con malattia di Cushing, associato a una riduzione della secrezione corticotropa, suggerendo una potenziale nuova prospettiva terapeutica in tale patologia.