Traitement de la polykystose par le tolvaptan : expérience du groupe Genkyst.

Introduction Le tolvaptan est maintenant disponible depuis plusieurs mois. Nous rapportons l’expérience du groupe Genkyst sur 66 patients traités. Patients/Matériels et méthodes Les patients polykystiques traités par le tolvaptan sont suivis prospectivement au sein de la cohorte Genkyst. Ils sont tous génotypés et un volume rénal calculé avant traitement pour la majorité des patients. Nous avons étudié le profil des patients traités par tolvaptan, les conditions de titration et la tolérance de la molécule. Observation/Résultats Il s’agissait de 66 patients (52 % d’homme) âgés de 30 à 71 ans. La majorité des patients étaient actifs. Au moment de l’initiation du traitement 15 % étaient au stade 1 de la MRC, 10 % au stade 2 ; 69 % au stade 3 et 6 % au stade 4. Le volume total rénal moyen était de 1475 mL/m (602 à 4643). Sur le plan génétique, 70 % des patients étaient porteurs d’une mutation tronquante de PKD1 , 20 % d’une mutation non tronquante de PKD1 et seulement 8 % d’une mutation de PKD2. Si on applique le score de la Mayo Clinic [1] tous les patients appartenaient aux classes 1 C à 1E (classes à fort risque de progression). Concernant le score PROPKD [2] : 68 % des patients avaient un score > 3. La titration a été soit hebdomadaire (50 %) soit mensuelle. La totalité des patients a présenté à l’initiation un syndrome polyuropolydipsique (volume des boissons de 4 à 8 litres au début), entraînant des mictions horaires en moyenne et de 2 à 5 levers nocturnes. À distance de la titration : 50 % des patients recevaient la dose maximale 90/30, 15 % 60/30, 10 % 45/45, 20 % avaient stoppé le traitement essentiellement pour les effets secondaires aquarétiques. Dans un sous-groupe de 30 patients, on constate une augmentation de la natrémie au début du traitement (3 mmol/L) et une petite perte de fonction rénale et une osmolarité urinaire constamment < 300 mosm sous traitement. Un seul cas d’augmentation importante des transaminases a été rapporté, spontanément résolutif à l’arrêt du traitement. Discussion/Conclusion Nous rapportons l’expérience dans la vraie vie de l’utilisation du tolvaptan. On constate que pour l’instant, les patients traités sont majoritairement au stade 3 de la MRC et qu’ils présentent des critères de progression rapide. La tolérance semble un peu moins bonne que dans les essais cliniques (20 % d’arrêt). [ABSTRACT FROM AUTHOR]