the´rapie ge´nique des de´ficits immunitaires

Les de´ficits immunitaires he´re´ditaires constituent un ensemble de maladies au pronostic souvent se´ve`re. Le traitement actuel : l'allogreffe de cellules souches he´matopoi¨e´tiques est susceptible, dans un nombre important de cas, d'apporter un be´ne´fice clinique. Cependant, les re´sultats des greffes effectue´es a` partir de donneurs qui ne sont pas HLA ge´ne´tiquement identiques, comportent un risque non ne´gligeable d'e´chec de reconstitution immunologique partielle. La connaissance re´cente de la plupart des ge`nes implique´s dans les de´ficits immunitaires he´re´ditaires ouvre la perspective de the´rapie ge´nique. Les de´ficits immunitaires combine´s se´ve`res caracte´rise´s par un de´faut de de´veloppement des lymphocytes T constituent une situation privile´gie´e du fait de la possibilite´ d'induire une prolife´ration importante des pre´curseurs lymphocytaires une fois que le ge`ne the´rapeutique est introduit dans les pre´curseurs de la moelle osseuse. Ce concept a e´te´ applique´ avec succe`s au traitement du de´ficit immunitaire combine´ se´ve`re lie´ a` l'X. Ces re´sultats prometteurs me´ritent ne´anmoins confirmation par l'observation des patients sur le long terme. On peut espe´rer e´tendre l'application de ce type de traitement au moins a` d'autres formes de de´ficit immunitaire combine´ se´ve`re. [Copyright 2002 Elsevier]