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Einleitung: Die orale Mukositis zählt zu den häufigsten Nebenwirkungen einer autologen und allogenen Stammzelltransplantation und kann je nach Stärke und Ausdehnung den Verlauf der Stammzelltransplantation negativ beeinflussen. Das Ziel dieser Arbeit ist es pflegerelevante präventive und therapeutische Maßnahmen zu identifizieren, um mögliche Verbesserungen und Empfehlungen für die tägliche Praxis im Umgang und in der Betreuung betroffener Patient*innen ableiten zu können. Methodik: Durch eine systematische Literraturrecherche in den Datenbanken Pubmed, CINAHL, Springer Link und Cochrane Library konnten fünfzehn Studien identifiziert werden, die zur Beantwortung der Forschungsfragen verwendet wurden. Ergebnisse: Anhand der analysierten wissenschaftlichen Arbeiten können drei pflegerischen Anwedungen zur Prävention und Therapie der oralen Mukositis nach einer Stammzelltransplantation identifiziert werden. Die orale Kryotherapie hat sich als eine sehr gut praktikable und vor allem effektive Behandlungsform in der Prävention und Therapie gezeigt. Bei der Verwendung von Mundspülungen sind die Ergebnisse nicht so eindeutig, wenngleich die positiven Effekte überwiegen und Teilergebnisse signifikante Ergebnisse zeigen. Die Ergebnisse für die Anwendung der Low Level Laser Therapie sind positiv und eindeutig für die Prävention, für den therapeutischen Einsatz ist die Evidenz nicht ausreichend. Schlussfolgerung: Die präventive und therapeutische Verwendung von oraler Kryotherapie und oraler Mundspüllösungen bei oraler Mukositis nach der Stammzelltransplantation kann für die tägliche Pflegepraxis empfohlen werden. Die Verwendung einer Low Level Lasertherapie kann nur als präventive Massnahme empfohlen werden. Für die therapeutische Anwendung liegt keine Evidenz vor. Introduction: Oral mucositis is one of the most common side effects of autologous and allogeneic stem cell transplantation, and depending on its severity and extend, can negative impact on the course of stem cell transplantation. The aim of this work is to identify preventive and therapeutic measures relevant to care in order to be able to derive possible improvements and recommendations for daily practice dealing with affected patients. Methodology: A systematic research in the Pubmed, CINAHL, Springer Link and Cochrane Library databases identified fifteen studies that were used to answer the research questions. Results: Based on the analyzed scientific work, three nursing applications for the prevention and therapy of oral mucositis after stem cell transplantation can be identified. Oral cryotherapy has proven to be a very practical and, above all, effective form of treatment in prevention and therapy. When using mouthwashes, the results are not quite so clear, although positive effects are predominate and partial results show significant results. The results for the use of low-level laser therapy are positive and unequivocal in terms of prevention, the evidence for therapeutic use is insufficient. Conclusion: The preventive and therapeutic use of oral cryotherapy and oral mouthwash for oral mucositis after stem cell transplantation can be recommended for daily nursing practice. The use of low-level laser therapy can only be recommended as a preventive measure. There is no evidence for therapeutic use.

Diese retrospektive Kohortenstudie wertet die Daten von 336 Patienten aus, die in Neutropenie nach Hochdosistherapie mit autologer Stammzelltransplantation eine antibiotische Prophylaxe erhielten. Es wurden an Lymphomen, Multiplen Myelomen, Sarkomen oder Keimzelltumoren Erkrankte eingeschlossen. Die Prophylaxe mit Colistin (n=137) und Ciprofloxacin (n=164) wurde hinsichtlich der Infektionsraten, mikrobiologischen Ergebnisse und Resistenzraten während Neutropenie verglichen. Es wurde eine Kontrollgruppe (n=35) ohne antibiotische Prophylaxe eingeschlossen. Es zeigte sich eine signifikante Überlegenheit der Prophylaxe in den Infektionsraten (p=0.006), aber kein Unterschied in den Mortalitätsraten (p=0.601). Dies bestätigte sich auch in multivariaten Analysen. Die beiden Prophylaxeregime zeigten untereinander keinen signifikanten Unterschied in den Infektionsraten (p=0.643). Insgesamt konnte ein Vorteil einer Prophylaxegabe mit Hinblick auf die Infektionsraten gezeigt werden., 1 Einleitung ..... 1 2 Methoden ..... 4 2.1 Studienpopulation ..... 4 2.2 Behandlungsschema ..... 4 2.3 Exemplarischer Therapieverlauf ..... 5 2.4 Prophylaxe ..... 6 2.4.1 Colistin ..... 6 2.4.2 Ciprofloxacin ..... 7 2.5 Endpunkte der Analyse ..... 9 2.6 Statistische Analyse ..... 9 2.7 Datenerfassung und -definition ..... 10 3 Ergebnisse..... 11 3.1 Gesamtkollektiv (mit und ohne antibiotische Prophylaxe) ..... 11 3.1.1 Demographie ..... 11 3.1.2 Infektionen ..... 12 3.1.3 Prophylaxe ..... 14 3.1.4 Multivariate Analysen ..... 14 3.2 Prophylaxegruppe (alle Entitäten) ..... 15 3.2.1 Demographie ..... 15 3.2.2 Infektionen ..... 15 3.2.3 Prophylaxe ..... 16 3.2.4 Multivariate Analysen ..... 17 3.3 Prophylaxegruppe: Subgruppenanalyse Lymphome ..... 17 3.3.1 Demographie ..... 17 3.3.2 Infektionen ..... 17 3.3.3 Prophylaxe ..... 18 3.3.4 Multivariate Analysen ..... 18 3.4 Prophylaxegruppe: Subgruppenanalyse Myelome ..... 18 3.4.1 Demographie ..... 18 3.4.2 Infektionen ..... 19 3.4.3 Prophylaxe ..... 19 3.4.4 Multivariate Analysen ..... 19 3.5 Prophylaxegruppe: Subgruppenanalyse Keimzelltumore ..... 20 3.5.1 Demographie ..... 20 3.5.2 Infektionen ..... 20 3.6 Prophylaxegruppe: Subgruppenanalyse Sarkome ..... 20 3.6.1 Demographie ..... 21 3.6.2 Infektionen ..... 21 4 Diskussion ..... 22 4.1 Zusammenfassung der Ergebnisse ..... 22 4.1.1 Autologe Transplantationen und antibiotische Prophylaxe ..... 23 4.1.2 Ciprofloxacin als Prophylaxe ..... 25 4.1.3 Colistin als Prophylaxe..... 30 4.1.4 Ciprofloxacin vs. Colistin ..... 32 4.1.5 Selektive Darmdekontamination..... 33 4.1.6 Mikrobiome ..... 34 4.1.7 Resistenzen und Reservemedikamente ..... 35 4.1.8 Krankheitsentitäten ..... 38 4.2 Einschränkungen dieser Studie..... 38 4.3 Ergebnis ..... 39 5 Literaturverzeichnis ..... 43 6 Danksagung ..... 50 7 Lebenslauf ..... 51 8 Anhang ..... I

Die allogene Stammzelltransplantation (HSZT) stellt ein etabliertes Therapieverfahren zur Behandlung maligner und nicht-maligner Erkrankungen des h��matopoetischen Systems dar. Trotz gro��er Fortschritte bleibt die verfahrensbezogene Morbidit��t und Mortalit��t hoch. Neben Krankheitsr��ckf��llen und Infektionserkrankungen stellt die Graft-versus-Host-Erkrankung (GvHD) eine wesentliche Komplikation dar. Mediatoren der GvHD sind insbesondere alloreaktive, konventionelle T-Zellen (Tconv). Die medikament��se Immunsuppression als g��ngiges Behandlungskonzept geht h��ufig mit unerw��nschten Nebenwirkungen einher und zeigt mitunter mangelnde Wirksamkeit. Zellul��re Behandlungsverfahren auf Basis regulatorischer T-Zellen (Treg) stellen einen neuen Ansatz zur Prophylaxe und Therapie der GvHD dar. Die Anforderungen an Treg zur Aus��bung ihres suppressiven Potenzials im Rahmen der HSZT und die Interaktionen zwischen Treg und Tconv unter physiologischen und pathologischen Bedingungen waren und sind Gegenstand zahlreicher Studien. Treg-Mangelzust��nde f��hren sowohl in nicht-transplantierten als auch in transplantierten M��usen zu immunologischer Dysregulation. Untersuchungen von kongenital Treg-defizienten M��usen und k��nstlich Treg-depletierten M��usen zeigten, dass Treg-Mangel zu schwerer Autoreaktivit��t f��hren kann. Aus Ergebnissen unserer Arbeitsgruppe war dar��ber hinaus bekannt, dass nach allogener HSZT sowohl eine vollst��ndige Treg-Depletion als auch eine selektive Depletion nur der reif transplantierten, donorst��mmigen Treg zu letaler GvHD im Empf��ngertier f��hrt. Aufbauend auf diese Vorkenntnisse sollte im Rahmen der vorliegenden Arbeit untersucht werden, ob die nach allogener HSZT und Eliminierung der transplantatst��mmigen Treg auftretende Inflammationserkrankung tats��chlich Folge einer Spender-Tconv-induzierten Alloreaktion ist oder blo��e Folge eines relativen Treg-Mangels. Dazu wurden allogene und syngene HSZT im murinen Modell vorgenommen und ��berpr��ft, ob die selektive Depletion kotransplantierter Spender-Treg nach Transplantatanwachsen GvHD in einem allogenen HSZT-Modell induziert und sich diese von potentieller Autoreaktivit��t nach Treg-Depletion im syngenen HSZT-Modell unterscheidet. Die Untersuchungen umfassten die klinische Langzeitbeobachtung der Versuchstiere, durchflusszytometrische Analysen von peripherem Blut, Knochenmark und Milz sowie histologische und molekularbiologische Untersuchungen von D��nn- und Dickdarm. W��hrend im allogenen HSZT-Modell nach selektiver Depletion kotransplantierter Spender-Treg (ohne Manipulation empf��ngerst��mmiger oder im Empf��nger neu aus Stammzellen regenerierter Treg) ein GvHD-typisches Krankheitsbild beobachtet wurde, f��hrte die selektive Depletion kotransplantierter Treg nach syngener HSZT nicht zu relevanten Krankheitssymptomen oder Immundysregulationsph��nomenen. Der Vergleich beider HSZT-Modelle beweist, dass kotransplantierte Spender-Treg-Zellen f��r die Toleranzinduktion und ���aufrechterhaltung nach allogener Knochenmarktransplantation von zentraler Bedeutung sind, indem sie alloreaktive, konventionelle Spender-T-Zellen aktiv und langfristig supprimieren. Die fehlende Pathologie bei Depletion von Spender-Treg nach syngener HSZT unterstreicht, dass es sich hierbei um Alloreaktionen und nicht um Autoimmunph��nomene infolge einer Treg-Defizienz handelt. Diese Beobachtungen sind von grundlegender wissenschaftlicher Bedeutung und f��r die Entwicklung neuer GvHD-Prophylaxe und ���Therapiekonzepte klinisch hochgradig relevant., Graft-versus-host disease (GvHD), induced by donor conventional T cells (Tconv), remains a major cause of morbidity and mortality after allogenic bone marrow transplantation (HSCT). Common immunosuppressive regimens are limited by their detrimental side effect profile or lack of efficacy. Cellular therapies based on regulatory T cells (Treg) represent a new approach to prophylaxis and therapy of GvHD. Numerous studies investigate the requirements for Treg to be used therapeutically. The question of what origin Treg cells must have in order to develop suppressive activity is of great importance. Preliminary work by our group showed that the loss of all Treg as well as donor-derived Treg only after murine allogeneic HSCT leads to GvHD. At the same time, it is known that Treg deficiency per se can lead to immunological dysregulation - independent of bone marrow transplantation -, for example in congenital Treg deficiency or in mouse models with eliminable Treg. The present work aimed to investigate whether the inflammatory disease occurring after allogeneic HSCT and the elimination of donor-derived Treg is a consequence of donor Tconv-induced alloreaction or merely a consequence of relative Treg deficiency. For this purpose, we performed allogeneic and syngeneic HSCT in a murine model and tested whether selective depletion of cotransplanted donor Treg after engraftment leads to GvHD in the allogeneic model and whether this differs from potential autoreactivity in the syngeneic model. The analysis included long-term clinical observation of the experimental animals, flow cytometric analyses of peripheral blood, bone marrow and spleen, as well as histological and molecular biological examinations of the intestine. While depletion of cotransplanted donor Treg led to GvHD-like disease in the allogeneic HSCT model, the syngeneic HSCT model did not develop disease symptoms or immune dysregulation phenomena. Hence, the changes in the allogeneic HSCT model must be a consequence of alloreactivity due to loss of donor-derived Treg. This illustrates that donor Treg cells are vital to tolerance induction and maintenance after allogeneic HSCT.

Diese retrospektive Studie untersucht den Einfluss von Komorbiditäten und biologischem Alter auf das Gesamtüberleben von Patient*innen mit akuter myeloischer Leukämie. Mit einem Durchschnittsalter von 70 Jahren betrifft diese Erkrankung vor allem ältere Personen. Diverse Komorbiditäten wurden anhand des HCT-CI-Scores erhoben. Zusätzlich wurde das Overall Survival von AML-Patient*innen mit Adipositas bzw. Diabetes Mellitus ausgewertet und überprüft, inwiefern eine Einschränkung der glomerulären Filtrationsrate mit einer Verschlechterung des Gesamtüberlebens korreliert. Die Arbeit beschäftigt sich weiters mit der Einteilung der AML nach der ELN-Klassifikation und vergleicht die Risikogruppen miteinander. Die Überlebenszeitanalysen wurden mit Hilfe des Kaplan-Meier-Verfahrens durchgeführt und dargestellt und mittels Log-Rank-Test verglichen. This retrospective study evaluates the impact of comorbidities and biological age on overall survival of patients with acute myeloid leukemia. With an average age of 70 years, this disease mainly affects older persons. Comorbidities are assessed by the HCT-CI score. In addition, in subgroup analyzes the prognostic value of obesity, diabetes mellitus and impaired glomerular filtration rate on overall survival of AML patients was investigated. Further this work deals with the classification of AML according to the ELN classification and compares the risk groups with each other. Survival curves were plotted using the Kaplan-Meier method and analyzed using the log-rank test.

Ein neuartiger Ansatz für die Immunphänotypisierung wird vorgestellt. Die Durchflusszytometrie (FACS) ist die übliche Methode für die Charaketrisierung des Immunsystems. Jedoch ist die Verfügbarkeit von frischem Vollblut, sowie ein schnelle Probenlogistik Vorraussetzung für die Analyse. Als potentialle Alternative werden epigentische qPCR Assays vorgestellt. Für die Quantifizierung von B- und NK-Zellen wurden epigenetische qPCR Systeme etabliert. Anhand eines erweiterten epigenetischen Markerpanels wurde die klinische Anwendung in drei Kohorten getestet: a) 41 Patienten mit primären Immundefizienzen (PID); b) 19 Neugeborene mit und ohne PID und c) 28 Patienten nach einer Stammzelltransplantation (SZT). In Kohorte a) und c) konnte die Äquivalenz der Ergebnisse mit FACS bestätigt werden. Diskrepanzen bei der regulatorischen T-Zell Quantifizierung in einzelnen PID Patienten wurde festgestellt, welche durch Mutationen verursacht wurden, die die Integrität der analysierten Proteine beeinflussen. Zudem konnte die Anwendung der epigentischen Quantifizierung in Trockenblutkarten von Neugeborenen gezeigt werden. Dies würde die Anwendung auch im Neugeborenen-Screening für die Erkennung von PIDs ermöglichen. Für die Anwendung in der SZT konnte gezeigt werden, dass das epigenetische System eine frühe Analyse der Immunrekonstitution ermöglicht, welche eine prädiktive Aussage über das Überleben der Patienten erlaubt. Patienten, welche eine Immunantwort der Lymphozyten gegen eine Virusinfektion bereits am Tag 26 nach Transplantation aufwiesen, hatten eine signifikant höhere Überlebenschance als Patienten ohne Immunantwort. Zusammengefassend zeigen die Daten, dass die epigenetische Systeme für klinische Anwendungen eine zuverlässige Methode darstellt. Die Aussagekraft der Daten ist aufgrund der Studiengröße noch limitiert, und komplizierte klinische Szenarien erschweren die Evaluierung. Deshalb sind weitere Studien erforderlich, um das gezeigte Potenzial zu validieren. A novel approach for immunophenotyping for clinical applications is presented here. Flow cytometry is currently a common method to characterize the immune system but requiring fresh whole blood and good sample logistics which is not always available. To overcome this limitations, epigenetic qPCR assays are introduced as potential alternative. New epigenetic qPCR systems to quantiy B and NK cells have been established. Using an extended epigenetic marker panel, clinical applications were tested in three patient cohorts: a) 41 patients with different primary immunodeficiencies (PID); b) 19 newborns with and without PID and c) 28 patients after stem cell transplantation (SCT). In cohort a) and c) the equivalence of the epigenetic quantification with flow cytometry was confirmed. However, discrepancies between both methods for regulatory T-cell quantification were found in individual PID patients caused by disease-associated mutations affecting the integrity of the respective protein. Furthermore, the epigenetic quantification using dried blood spots from newborns was demonstrated. This would allow the implementation of epigenetic immunophenotyping in neonatal screening for the detection of congenital immunodeficiencies. For the application in SCT, it was shown that the epigenetic system allows an early analysis of immune reconstitution, which may allow a prediction of the patients' overall survival. Patients who showed an immune response of lymphocytes against viral infections at day 26 after transplantation had a significantly higher survival rate. In summary, the available data show that epigenetic immunophenotyping is a reliable analytical method for various clinical applications. The significance of the data is still limited due to the size of the study and complicated clinical scenarios make the evaluation of individual measurements difficult. Therefore, further extensive investigations are needed to clinically validate the demonstrated potential.

Diese Arbeit untersucht die besonderen Risikofaktoren allogen stammzelltransplantierter Patienten im Rahmen chirurgischer und endoskopischer Interventionen sowie deren Einfluss auf die Komplikationsrate und das Gesamtüberleben. Betrachtet wurden hierfür alle Interventionen, welche bei dem zugrundeliegenden Studienkollektiv in einem festgelegten Zeitraum, bezogen auf die jeweilige Stammzelltransplantation eines Patienten, erfolgten. Relevant war insbesondere die Erfassung der jeweils vorliegenden Risikofaktoren und aller interventionsassoziierter Komplikationen mit Augenmerk auf Blutungen und Infektionen. Es zeigte sich ein signifikanter Einfluss auf das Gesamtüberleben bei Patienten mit erhöhtem Blutungsrisiko, Erfordernis einer intensivstationären Behandlung in Zusammenhang mit der Intervention sowie notfallmäßig durchgeführten Interventionen. Bei Kenntnis der entsprechenden Risikofaktoren und durch den Einsatz adäquater prophylaktischer bzw. therapeutischer Maßnahmen können schwerwiegende Komplikationen verhindert werden, sodass endoskopische und chirurgische Interventionen bei Patienten nach Stammzelltransplantation eine sichere diagnostische oder therapeutische Behandlungsalternative zu einem rein konservativen Vorgehen darstellen.

Die Mobilisierung von cluster of differentiation 34 positiven Zellen pro Mikroliter Blut (CD34+c/��l) durch Stimulation mit Hilfe von granulocyte colony stimulating factor (G-CSF) zeigt erhebliche Unterschiede zwischen den einzelnen Stammzellspendern. Dies scheint von verschiedenen, bislang nur sp��rlich bekannten Parametern abh��ngig zu sein. Messbare Parameter zur Vorhersage der Stammzellmobilisierung w��ren f��r die Planung von Apherese und Stammzelltransplantation sehr hilfreich. Allgemein bekannte und akzeptierte Parameter zur Vorhersage der Stammzellmobilisierung sind Geschlecht, Body-Mass-Index und Thrombozytenzahl. Ziel der Studie war die Identifizierung von neuen Pr��diktoren, die die Wirksamkeit der Mobilisierung beeinflussen k��nnten. Durch diese sollte ein Modell f��r die Vorhersage der Stammzellmobilisierung erstellt werden. Insgesamt wurden 333 gesunde Stammzellspender, die periphere Stammzellen gespendet haben, in die Studie eingeschlossen. Die Daten der Stammzellspender in unserer Einrichtung wurden retrospektiv erhoben und analysiert. Alle verf��gbaren Daten vor der Stammzellmobilisation mit G-CSF wurden in die Datenbank aufgenommen. Prim��rer Endpunkt waren die CD34+c/��l im peripheren Blut vor der ersten Apherese. In unserer Kohorte korrelieren Cholinesterase, die verschiedenen Blutzellenzahlen einschlie��lich Blutpl��ttchen, Geschlecht und Body-Mass-Index signifikant mit der CD34+c/��l im peripheren Blut. Die G-CSF Dosis pro Kilogramm errechnetem fettfreiem K��rpergewicht zeigte eine signifikante Korrelation mit der Mobilisierung bei Frauen, aber nicht mit der Mobilisierung bei M��nnern. Eine multivariate Analyse identifizierte au��erdem das Geschlecht, die Cholinesterase, die Thrombozyten- und die Erythrozytenzahl als die f��r die Mobilisierung wichtigsten Parametern. Die Erythrozytenzahl zeigte hierbei eine starke Geschlechtsabh��ngigkeit, mit einem h��heren pr��diktiven Wert bei Frauen als bei M��nnern. In unseren abgeleiteten Modellen sind die Anzahl der Eosinophilen, Thrombozyten, Erythrozyten, die Cholinesterase im Serum und das Geschlecht die wichtigsten Pr��diktoren f��r die Mobilisierung der CD34+c/��l. Die Erythrozytenzahl als Pr��diktor f��r die Mobilisierung muss geschlechtsabh��ngig differenziert werden.

Virale Reaktivierungen treten im Rahmen der Immundefizienz und Immunsuppression nach allogener Stammzelltransplantation häufig auf und können zu schwerwiegenden Komplikationen führen. Ziel dieser retrospektiven Studie war die Charakterisierung von viralen Reaktivierungen im ersten Jahr nach allogener Stammzelltransplantation, die Identifikation von Risikofaktoren sowie die Untersuchung des Einflusses viraler Reaktivierungen auf das Transplantationsoutcome. 107 pädiatrische allogene Stammzelltransplantationen im Zeitrahmen von Januar 2005 bis Dezember 2015 wurden in diesem Zusammenhang auf Infektionen mit dem Epstein-Barr Virus (EBV), Cytomegalovirus (CMV), Humanen Herpesvirus 6 (HHV 6), Herpes simplex Virus (HSV), Varicella zoster Virus (VZV) und Adenovirus (ADV) untersucht., Viral reactivation occurs frequently in the context of immunodeficiency and immunosuppression after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) and can cause severe complications. The aim of this single-center retrospective analysis was to characterize viral infections in the first year after HSCT, to investigate risk factors and to study the impact of viral infections on transplantation outcome. 107 pediatric allo-HSCT from January 2005 through December 2015 were analyzed for infections with Epstein-Barr virus (EBV), cytomegalovirus (CMV), human herpesvirus 6 (HHV 6), herpes simplex virus (HSV), varicella zoster virus (VZV) and adenovirus (ADV).

Kurzfassung Einleitung: Laut Statistik Austria erkranken jährlich ca. 300 Kinder an Krebs, wobei davon die Leukämien, Lymphome und Tumore des Zentralnervensystems dominieren, wie auch die Zahl der höchsten Sterberaten aufweisen. Neben den standardisierten Therapien gewinnt die Stammzelltransplantation an Bedeutung, da sie in einigen Fällen als letztmögliche Heilungschance eingesetzt wird. Besonders für die Eltern der Kinder ist die Behandlungsart eine sehr belastende, da sie meist 24 Stunden isoliert mit ihrem Kind verbringen und mit den möglichen Komplikationen, der pflegerischen Versorgung und dem möglichen Tod der Kinder umgehen müssen. Methodik: Für die Erarbeitung der Fragestellung wurden nur englische Studien herangezogen, welche sich mit dem Thema Transplantation, dem Erleben der Eltern und dem Umgang mit dem möglichen Tod auseinandersetzten. Die Literatur wurde auf die Jahre 2012 bis 2021 begrenzt und wurden mittels Recherche in den Suchmaschinen wie „Academic Search Elite“, „Science Direct“, „Cinahl“, und PubMed herangezogen. Ergebnisse: Die Ergebnisse zeigen, dass das Erleben der Eltern in Bezug auf die Stammzelltransplantation ihrer Kinder sehr belastend ist. Es werden vor allem die Emotionen Angst vor der unsicheren Zukunft und dem möglichen Tod, Sorgen bezogen auf das erkrankte Kind, die finanzielle Situation wie auch auf die veränderte Familiensituation und Schuldgefühle der Eltern thematisiert. Besonders belastend empfinden die Eltern die Tatsache, dass der Tod ihres Kindes gegenwärtig ist und jederzeit eintreten könnte, weswegen die Wahrscheinlichkeit einer Depression bei den Eltern erhöht ist. Schlussfolgerung: Eltern von Kindern, welche eine Stammzelltransplantation erhalten, müssen neben dem kranken Kind und dessen Versorgung auch für den Rest der Familie und die finanzielle Situation sorgen. Dies führt dazu, dass sie Angst, Sorgen und Schuldgefühle verspüren. In der pflegerischen Praxis wurde ein großes Defizit in der Beratung der Eltern in diesen Themenbereichen aufgewiesen und soll hiermit als Appell an die Pflege gelten. Abstract Introduction: According to Statistics Austria, about 300 children develop cancer, of which leukemia, lymphomas and tumors of the central nervous system dominate, as well as the number of higher death rates. In addition to the standard therapies, stem cell transplantation is gaining importance as it is used as a last chance of recovery in some cases. This type of treatment is particularly stressful for the parents of the children, as they usually spend 24 hours in isolation with their child and have to deal with the possible complications, nursing care and the possible death of the children. Methodology: Only English studies that dealt with the topic of transplantation, the experience of parents and dealing with possible death were used to elaborate the question. The literature was limited to the years 2012 to 2021 and was consulted by researching search engines such as “Academic Search Elite”, “Science Direct”, “Cinahl”, and PubMed. Results: The results show that parents' experience of their children's stem cell transplant is very stressful. Above all, the emotions fear of the uncertain future and possible death, worries related to the sick child, the financial situation as well as the changed family situation and feelings of guilt of the parents are discussed. Parents find the fact that their child's death is present and could occur at any time particularly stressful, which is why the parents risk of depression is increased. Conclusion: Parents of children who have received a stem cell transplant have to look after the sick child and care for the rest of the family and the financial situation as well. This causes them to experience fear, worry, and guilt. In nursing practice, there was a large deficit in advising parents on these subject areas and should therefore be regarded as an appeal to nursing staff.

Der Begriff des Schweren Kombinierten Immundefektes (nach IUIS-Klassifikation) bezeichnet eine Gruppe angeborener Erkrankungen, die durch lebensbedrohliche Infektionen mit Beginn in den ersten Lebensmonaten gekennzeichnet sind. Die häufigste Form des schweren kombinierten Immundefektes stellt der Interleukin 2 Rezeptordefekt dar und ruft als Folge der genetischen Mutation den sogenannten X-linked severe combined immunodeficiency (XSCID) hervor. Eine etablierte kurative Therapieoption des XSCID stellt die hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) dar. In dieser retrospektiven Arbeit wurden die klinischen Daten von 36 Patienten mit XSCID der Klinik für Kinder- und Jugendmedizin des Universitätsklinikums Ulm, die zwischen 1982 bis 2005 Humanes Leukozytenantigen - haploidentisch transplantiert wurden, erhoben. Es wurden die klinischen Daten aus Patientenakten und speziellen Datenbanken der Kinderklinik Ulm gewonnen und hinsichtlich des Überlebens nach HSCT, Zeitpunkt der Transplantation und Diagnosezeitpunkt, Familienanamnese sowie klinischer und immunologischer Rekonstitution im Langzeitverlauf untersucht. Ziel dieser Arbeit war es, den Einfluss einer Konditionierung sowie die Bedeutung des Präparationsverfahrens der Stammzelltransplantate auf das Überleben und die Immunrekonstitution zu erforschen. Es zeigte sich, dass eine haploidentische HSCT mit einer Überlebenswahrscheinlichkeit nach 5, 10 und 15 Jahren von 80% eine erfolgreiche Therapieoption darstellt. Als signifikante vorteilhafte Faktoren konnten ein früher Transplantationszeitpunkt (p=0,019), sowie eine positive Familienanamnese (p= 0,037) identifiziert werden. Eine Konditionierung vor HSCT führt hochsignifikant häufiger zu einem Stammzell-Engraftment (p < 0,001). In der vorliegenden Arbeit konnte nachgewiesen werden, dass Patienten mit einem nachgewiesenen Stammzell-Engraftment eine sehr gute T-Zell-Rekonstitution im Langzeitverlauf aufweisen und keiner der Patienten erneut transplantiert werden musste. Bezüglich der Gesamt-CD4-Zellen (p = 0,002), aber insbesondere auch der naiven CD4-Lymphozyten (p

Background The role of high-dose chemotherapy with autologous stem cell transplantation (ASCT) in the treatment of soft-tissue sarcoma (STS) remains an unsettled issue. Prospective clinical trials failed to prove a benefit of the procedure but were limited by small and heterogeneous patient cohorts. Thus, it is unknown if ASCT may be a valuable treatment option in specific patient subgroups. Methods The purpose of this study was to investigate the value of ASCT according to histological subtype in STS patients who were registered in the European Society for Blood and Marrow Transplantation database between 1996 and 2016. Results Median progression-free (PFS) and overall survival (OS) in the entire cohort of 338 patients were 8.3 and 19.8 months, respectively, and PFS and OS at 5 years were 13% and 25%, respectively. Analysis of outcomes in different subgroups showed that younger age, better remission status before transplantation and melphalan-based preparative regimen were predictive of benefit from ASCT, whereas histology and grading had no statistically significant impact. Conclusions Outcomes after ASCT compared favorably to those of recent trials on conventional chemotherapies and targeted therapies in STS, including histology-tailored approaches. ASCT, thus, should be reinvestigated in clinical trials focusing on defined patient subgroups.