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BACKGROUND: Evolocumab is a fully human monoclonal antibody inhibitor of PCSK9 approved for lowering low-density lipoprotein cholesterol in adults and pediatric patients with familial hypercholesterolemia (FH). The cognitive safety of evolocumab has been established in adults but has not yet been described in pediatric patients. OBJECTIVE: To determine the effects of evolocumab on cognitive function in pediatric heterozygous FH. METHODS: Cognitive function was assessed during a 24-week, randomized, double-blind, placebo-controlled study (HAUSER-RCT) evaluating the efficacy, safety, and tolerability of 24 weeks of monthly subcutaneous injections of evolocumab in pediatric patients with FH. Cognitive safety endpoints included changes from baseline to week 24 in test scores in domains of psychomotor function, attention, visual learning, and executive function. Between-group differences in age-standardized mean test score changes were analyzed using analysis of covariance models and point estimates with 95% confidence interval (CI). Magnitudes of difference between treatment groups (Cohen's d) and reliable change indices were calculated for each cognitive function test. RESULTS: At week 24, changes from baseline in age-standardized cognitive test scores were similar between the treatment groups. Differences (95% CI) between the evolocumab and placebo groups in mean test score changes for the Groton Maze Learning, One-Card Learning, Identification, and Detection tests were 0.1 (-0.2, 0.4), -0.1 (-0.5, 0.4), 0.3 (0.0, 0.7), 0.3 (-0.1, 0.8), respectively. For all tests, abnormal and clinically important cognitive decline occurred with lesser frequency in the evolocumab group. CONCLUSION: In pediatric patients with FH, 24-week treatment with evolocumab did not negatively influence cognition. FUNDING: This study was funded and designed by Amgen.

La présente étude vise à identifier les barrières exogènes que peuvent rencontrer les PME de pays en développement qui veulent s’engager sur des marchés étrangers. Alors que la littérature met l’accent sur les barrières exogènes du pays de destination pour comprendre les difficultés susceptibles d’affecter les exportations des PME, l’analyse d’entretiens réalisés auprès de cinq PME de Madagascar montre plutôt la présence de barrières propres à leur pays qui constituent des entraves majeures. Ces résultats permettent aux pouvoirs publics des pays en développement de porter une attention particulière à leur écosystème pour favoriser l’engagement international des PME.

La vive concurrence difficilement prévisible qui prévaut dans les différents espaces économiques oblige les PME à être beaucoup plus attentives aux besoins de leurs clients et aux réactions de leurs compétiteurs, pour pouvoir défendre ou protéger leur marché, ce qui leur demande d’être innovantes. Or, l’innovation est une activité qui fait appel à des ressources spécifiques qui ne sont pas toujours disponibles chez les PME. Ces dernières peuvent cependant compter sur des ressources externes pour combler leurs besoins. Celles-ci peuvent se trouver à proximité sur leur territoire, ou à l’extérieur de celui-ci selon son niveau de richesse. Est-ce à dire que les PME localisées sur des territoires moins nantis auraient moins de capacité d’innovation que les autres? L’étude des données d’un échantillon de PME québécoises localisées sur deux territoires distincts montre que les taux d’innovation ne sont pas différents, contrairement aux façons d’innover. Ces résultats nous invitent à prendre en compte la diversité des formes et intensités d’innovation pour comprendre ce dont ont besoin les PME pour accroître leurs capacités de créer de la nouveauté.