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There are no recommendations for management secondary osteoporosis (SO) in the paediatric population. Biphosphonates (BP) represent the only available treatments but are not registered for this use in children. Our objectives were to survey the French paediatric rheumatologists on their practice in managing SO complicating systemic inflammatory diseases and to review the literature. Methods: we reviewed the literature using MEDLINE and COCHRANE databases. Were selected studies with : a paediatric population suffering from SO due to juvenile systemic lupus, juvenile arthritis, Still’s disease, dermatomyositis, connective tissue disease, and vasculitis, treated by BP, and in which the effect of the treatment (bone mineral density (BMD) and vertebral fracture (VF) ) were analysed. We also emailed a questionnaire to the mailing list of the SOFREMIP (French society of paediatric rheumatology), to survey paediatric specialists on their use of BP. Results: forty-eight physicians answered the questionnaire (28%). 83 % of them did not investigate SO at the initial diagnosis of the rheumatic disease, and 45.8% did during the follow-up only if there were symptoms of VF. Paediatricians began a treatment with BP in most cases when a fracture occurred. No severe secondary effects were notified. Forty on forty-eight physicians declared being in favour to use BP (grade >5/10). The fears raised by BP were the lack of guidelines, the possible consequences on growth and futures pregnancies. Ten studies were selected from the literature review. They showed that BP had a positive effect on BMD. Conclusion: BP are effective increasing BMD Z-score and relieving VF-related pain. Their efficacy preventing new fractures is unclear. Paediatrician are still looking for guidelines.; Il n’existe pas de recommandation encadrant le dépistage et la prise en charge de la fragilité osseuse (FO) secondaire chez l’enfant. Les seuls traitements utilisés sont les biphosphonates (BP) qui n’ont pas l’AMM en pédiatrie. L’objectif de notre travail est d’analyser les données de la littérature sur les BP dans la prise en charge de la FO secondaire aux maladies rhumatologiques et inflammatoires systémiques en pédiatrie. Cette revue de la littérature est enrichie d’une analyse des pratiques des rhumato-pédiatres, via un questionnaire. Matériel et méthodes : nous avons réalisé une revue systématique de la littérature sur MEDLINE et la COCHRANE. Ont été sélectionné les études ayant : population< 18 ans, atteinte de lupus juvénile, arthrite juvénile idiopathique, maladie de Still, dermatomyosite, connectivite ou vascularite, et ayant reçu des BP et disposant de résultats de densité minérale osseuse (Z-Score) et/ou taux d’incidence de fractures vertébrales (FV). Nous avons diffusé un questionnaire interrogeant les pratiques et le point de vue des rhumato-pédiatres sur les BP. Résultats : quarante-huit médecins ont répondu (28%). La plupart ne réalisent pas de dépistage systématique de la FO au diagnostic initial (83,3%). 45,8% dépistent ensuite seulement si l’enfant est symptomatique. Les médecins initient un traitement par BP en cas d’ostéoporose fracturaire. Aucun effet secondaire grave n’a été rapporté. 40/48 médecins se disent favorables aux BP (note>5/10). Les craintes liées aux BP sont : l’absence de recommandation, l’effet à long terme sur la croissance, et les grossesses futures. 10 études ont été sélectionnées et montrent un effet des BP sur la densité osseuse. Conclusion : les BP ont pour conséquence d’augmenter le Z-score et de soulager les douleurs liées aux FV. Leur effet sur la diminution de l’incidence des FV n’est pas démontré en raison d’un trop petit nombre d’études. Les praticiens sont en demande de recommandations sur le sujet.

Purpose: data on the interest of hypomethylating agents in pediatric hematologic malignancies are missing. Administration of Azacitidine (Aza), regarding indication, efficacy and toxicity, in a cohort of children and young adults, has been studied. Methods: we retrospectively collected data of patients aged under 25 years old, treated with Aza in 3 university hospitals, between 2009 and 2019. Results: 32 patients (median age = 11.7 y), treated with 35 courses of Aza, have been included. Diagnosis were: 16 acute myeloid leukemias (AML), 6 juvenile myelomonocytic leukemias (JMML), 7 myelodysplastic syndromes (MDS), 2 mixed-type acute leukemias (AL), and 1 sarcoma. 137 cycles have been administrated and were well tolerated. At the end of course 23/35 treatments with Aza had failed. 24/32 patients died, and overall survival at 5 years was 23%, IC95% [11 ;48]. No difference on overall survival according to diagnosis has been observed (p=0,85). Four patients with refractory AML achieved remission prior to bone marrow transplant and were alive in complete remission (median follow-up = 29.5 months). 3/6 AL treated with Sorafenib and Aza, and 2/3 JMML with PTPN11 mutation have presented a response. 1 MDS presented an extended stable disease after palliative treatment with Aza. Conclusion: Aza was well tolerated, but overall outcome was poor, probably due to the fact that most of the patients have been heavily pretreated. Further international prospective investigations are needed in order to confirm some of the results, and better define pediatric patients who might benefit from hypomethylating agents, in particular in combination with kinase inhibitors or proapoptotic agents.; Objectif : il existe peu de données sur l’intérêt des agents hypométhylants dans les hémopathies malignes de l’enfant. Nous avons étudié l’indication, l’efficacité et la tolérance de l’Azacitidine (Aza) dans une cohorte d’enfants et jeunes adultes. Méthodes : les données de patients (âge = 25 ans) traités par Aza dans 3 centres d’hématologie, entre 2009 et 2019, ont été recueillies rétrospectivement. Résultats : 32 patients (âge médian = 11,7 ans), ayant reçu 35 cycles d’Aza, ont été inclus. Les pathologies comprenaient : 16 leucémies aiguës myéloïdes (LAM), 6 leucémies myélomonocytaires juvéniles (LMMJ), 7 syndromes myélodysplasiques (SMD), 2 leucémies aiguës biphénotypiques et 1 sarcome. Les 137 cures d’Aza administrées ont été bien tolérées. 23/35 traitements se sont soldés par un échec. 24/32 patients sont décédés et la survie globale à 5 ans était de 23% IC95% [11 ; 48], sans différence selon la pathologie (p = 0,85). 4 patients avec une LAM réfractaire d’emblée ont été greffés et étaient vivants en rémission à 29,5 mois de recul médian. 3/6 LA traitées par Sorafénib et Aza, et 2/3 LMMJ avec mutation de PTPN11 ont présenté une réponse. 1 SMD en traitement palliatif a présenté une maladie stable prolongée. Conclusion : la tolérance de l’Aza a été globalement bonne mais son efficacité limitée, probablement en partie à cause du profil des patients déjà lourdement traités. Des études prospectives internationales sont nécessaires pour confirmer certains résultats et identifier les patients pédiatriques qui pourraient bénéficier des agents hypométhylants, en particulier en combinaison avec d’autres agents comme les inhibiteurs de kinase ou les agents proapoptotiques.