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Sono state identificate le principali problematiche relative alla trasferibilità e alla generalizzabilità dei risultati di una valutazione Hta tra i vari livelli decisionali e l’opportunità di adottare metodologie standardizzate per la valutazione dei farmaci e dei dispositivi medici. L’armonizzazione delle procedure di valutazione richiede che siano applicati i seguenti principi fondamentali che possono rappresentare anche dei driver della decisione a livello istituzionale: Economicità, Trasparenza e Gestione dei conflitti. L’armonizzazione dei contenuti, che prevede coinvolgimento di tutti gli stakeholder e la trasparenza del confronto, i domini relativi alla descrizione e caratteristiche delle tecnologie, sicurezza ed efficacia possono essere coerentemente applicati ad un livello aziendale, ma sono altresì considerabili anche nell’ambito di valutazioni condotte a livello regionale; di contro, il dominio organizzativo deve essere applicato a livello della singola unità produttiva e quindi del singolo ospedale. Infine, dimensioni quali quella etica, sociale e legale trovano parziale applicazione ad entrambi i livelli decisionali. La principale opportunità offerta dall’armonizzazione dei metodi per l’Hta nella valutazione dei farmaci è la riduzione della duplicazione degli sforzi di ricerca grazie all’adattamento di quei domini che sono generalmente considerati context-specific, rendendo le valutazioni non solo più trasparenti e rigorose, ma anche più tempestive e meno dispendiose. Tra gli ostacoli all’armonizzazione dei metodi riscontriamo il commitment politico, il quale è ancora troppo limitato, e la mancanza di un processo strutturato e trasparente di valutazione critica dei report forniti dalle aziende. Con riferimento ai farmaci, i domini relativi al problema clinico e uso corrente della tecnologia, alla descrizione delle caratteristiche tecniche, all’efficacy e alla safety sono considerati generalizzabili in quanto non dipendenti dal contesto specifico in cui

È stato delineato il sistema ideale per la generazione di evidenze utili ad informare le coverage decisions e indirizzare le decisioni di prezzo e rimborso delle tecnologie sanitarie in un contesto di risorse “scarse” in cui è necessario individuare criteri oggettivi per comprendere il reale valore delle tecnologie al momento dell’introduzione nella pratica clinica in presenza di evidenze non considerate sufficientemente “mature”. Per i dispositivi medici, i registri rappresentano lo strumento fondamentale per valutare i potenziali benefici in termini di salute derivanti dall’adozione condizionata di una tecnologia. La qualità di un registro dipende dalla qualità dei dati inseriti e per tale motivo è importante individuare i parametri da monitorare per ottenere dei risultati utili, nel rispetto della privacy dei dati inseriti. Tali registri dovrebbero essere implementati a livello nazionale e l’oggetto di tali registri dovrebbe essere l’insieme dei dispositivi medici ad alto costo per i quali non esistono sufficienti prove di efficacia. Nel valutare l’impatto di un nuovo farmaco a livello centrale, sono stati definiti gli aspetti preponderanti per ogni stakeholder così da supportare la conseguente decisione informata. Gli aspetti individuati sono: • accessibilità della tecnologia da parte dei pazienti; • efficienza del Servizio sanitario nazionale, intesa come capacità di massimizzare la salute prodotta a fronte delle risorse investite; • appropriatezza, intesa come individuazione della popolazione di pazienti che può trarre massimo beneficio dall’utilizzo di quella tecnologia; • efficacia in condizioni di pratica clinica reale; • efficacia comparativa, rispetto alla migliore alternativa disponibile per quella categoria di pazienti; • sicurezza (safety); • controllo della spesa rispetto al budget assegnato; • qualità della vita connessa alla salute. Ad ogni criterio e per ogni stakeholder è stato associato un peso che identifica il ruolo di ogni stakehold

L’individuazione dei requisiti per l’avvio di un processo di disinvestimento delle tecnologie sanitarie nell’ambito del Ssn italiano basato sulle logiche Hta, rappresenta una valida alternativa alla spending review e alle più generali politiche dei tagli lineari. L’avvio del processo di disinvestimento necessita di un mandato chiaro e trasparente da parte delle autorità di politica economica e sanitaria, permettendo al contempo di differenziare le decisioni di disinvestimento assunte in una logica di efficienza (per eliminare gli sprechi) da quelle decisioni di riallocazione più specificatamente volte a massimizzare il costo-opportunità e quindi a sacrificare livelli di prestazione meno prioritari in favore di quelli più prioritari. Un approccio auspicabile per il disinvestimento, volto a stimare il loro valore all’interno di percorsi di pazienti e specifici contesti organizzativi, comporta la definizione delle fasi di: • identificazione delle tecnologie sanitarie, che può essere realizzata grazie alla definizione di criteri di priorità misurabili e trasparenti; • (re)assessment delle tecnologie esistenti svolta in un’ottica di Hta mediante un processo esplicito, partecipativo e valutabile, nonché coordinato tra i livelli del Ssn; • decision making in cui si pone il problema della gestione delle incertezze e delle pressioni esercitate dai gruppi di interesse. È stato definito il ruolo di ogni stakeholder in ogni singola fase del processo di disinvestimento, che può essere garantito solo se si definiscono le regole di ingaggio e si garantisce una diffusione della cultura del disinvestimento.

La definizione e l’aggiornamento dei Lea prevede la collaborazione del livello centrale, il quale definisce le prestazioni essenziali da garantire ai tutti i cittadini, e il livello regionale, al quale è invece assegnata la responsabilità dell’erogazione dei Lea stessi, sia dal punto di vista organizzativo che finanziario. L’Hta offre un prezioso contributo alla definizione dei criteri d’inclusione ed esclusione che determinano l’inserimento delle prestazioni sanitarie nei Lea che possono essere determinati in base alla struttura/servizio (approccio tradizionalmente ed attualmente seguito), ai Pdta, agli esiti. In particolare: • Nel caso in cui il Lea sia definito come struttura/servizio, il processo di Hta ha come oggetto l’analisi delle implicazioni dell’adozione di un determinato modello di erogazione sotteso alla struttura o servizio attivati. • Nel caso il Lea sia un percorso (es. una procedura chirurgica, o un programma di screening), l’Hta dovrà chiarire le condizioni di appropriatezza, allorché ogni prestazione è prevista solo in un determinato momento clinico. Questo permette di avere una consistenza con quanto previsto dalle linee guida costruite sulla base di evidenze scientifiche derivanti dalla letteratura. Tale approccio permette di superare la definizione di una precaria lista di condizioni per cui ogni singola prestazione è da considerarsi appropriata. • Considerare ed identificare i Lea rispetto agli esiti di salute che si intende conseguire esprime un impegno sul risultato unitamente alla complessità gestionale ed operativa, e richiede, in fase di implementazione, un forte consenso intorno ai livelli di esito che si intendono raggiungere. L’Hta in questo caso ha l’obiettivo di valutare le implicazioni dell’adozione del Lea in termini di contributo ad esiti clinici misurabili. Sono stati individuati i punti di forza e di debolezza di ogni modalità di identificazione dei Lea sia sotto il profilo organizzativo, economico e di implementazione e

Sono state esplicitate le fasi relative alla definizione delle linee guida: • formulazione; • validazione; • implementazione. Tali fasi devono essere realizzate affinché le linee di indirizzo clinico possano effettivamente contribuire al buon funzionamento di un sistema sanitario.

È stato chiarito il ruolo dell’Hta nelle fasi di: • individuazione di ciò che per il sistema sanitario debba essere considerato “innovativo”; • finanziamento di tale innovazione e nella conseguente promozione della stessa verso il diffuso utilizzo grazie ai meccanismi della comunicazione scientifica e non, in relazione a tre categorie di tecnologie sanitarie: farmaci, dispositivi medici, programmi di sanità pubblica e vaccini.

L’Health Policy Forum 20191 , nell’analizzare l’Hta nella sua prospettiva europea, ha dedicato attenzione al contributo che i principi e i metodi dell’Hta possono dare allo sviluppo di approcci innovativi per la programmazione sanitaria. Lo scenario del Sistema sanitario nazionale (Ssn), già prima dell’emergenza legata alla diffusione del Sars-CoV-2, si caratterizzava per una debole crescita del finanziamento e una strenua ricerca di spazi di efficientamento, sempre più difficili da trovare. Anche per effetto della lunga stagione dei piani di rientro, il Ssn appare sempre più diversificato ed ineguale. Le differenze in termini di dotazioni infrastrutturali, tecnologiche e professionali segnano sempre più un solco tra le varie Regioni italiane. Questo aspetto sembra riverberarsi non solo sulla diversa percezione della qualità dei servizi da parte dei cittadini, ma anche in alcuni fondamentali indicatori di salute. Una potenziale risposta a questi problemi risiede in una crescente capacità di programmazione e allocazione delle risorse che vede nel livello nazionale uno snodo fondamentale.

Selective internal radiation therapy is a form of intra-arterial brachytherapy used to treat primary liver cancer and liver metastases. This article aims to provide an overview of the clinical, economic, organizational legal, social and ethical impact of selective internal radiation therapy using SIR-Spheres Y-90 resin microspheres in the treatment of patients with unresectable, liver-dominant metastatic colorectal cancer who are refractory to or intolerant of chemotherapy. A systematic literature review was performed by querying PubMed, Scopus, EBSCO, CRD and GIN. Two reviewers blindly screened the records retrieved against predefined inclusion/exclusion criteria. The selected studies where summarized following a simplified version of the EuNetHTA Core Model® 2.1. The studies included evaluated selective internal radiation therapy in first-line or further-line treatment and showed a good safety and tolerability profile and significant improvement in efficacy expressed as time to liver progression, progression-free survival and overall survival. Selective internal radiation therapy should be provided in specialized centres and administered by a multidisciplinary team. A hub-and-spoke network could be a viable option to guarantee access to this technology across jurisdictions. The lack of a specific diagnosis-related group tariff accounting for the cost of the device could be seen as the major obstacle to a fair diffusion of this technology. The economic evaluations currently available show the cost-effectiveness of this technology in the population under study. Selective internal radiation therapy using SIR-Spheres Y-90 resin microspheres appears to be a clinically effective and cost-effective option in the treatment of metastatic colorectal cancer patients who are chemotherapy refractory or chemotherapy intolerant.

Background: Over the past decade the healthcare workforce has diversified in several directions with formalised roles for health care assistants, specialised roles for nurses and technicians, advanced roles for physician associates and nurse practitioners and new professions for new services, such as case managers. Hence the composition of health care teams has become increasingly diverse. The exact extent of this diversity is unknown across the different countries of Europe, as are the drivers of this change. The research questions guiding this study were: What extended professional roles are emerging on health care teams? How are extended professional roles created? What main drivers explain the observed differences, if any, in extended roles in and between countries? Methods: We performed a case-based comparison of the extended roles in care pathways for breast cancer, heart disease and type 2 diabetes. We conducted 16 case studies in eight European countries, including in total 160 interviews with physicians, nurses and other health care professionals in new roles and 600+ hours of observation in health care clinics. Results: The results show a relatively diverse composition of roles in the three care pathways. We identified specialised roles for physicians, extended roles for nurses and technicians, and independent roles for advanced nurse practitioners and physician associates. The development of extended roles depends upon the willingness of physicians to delegate tasks, developments in medical technology and service (re) design. Academic training and setting a formal scope of practice for new roles have less impact upon the development of new roles. While specialised roles focus particularly on a well-specified technical or clinical domain, the generic roles concentrate on organising and integrating care and cure. Conclusion: There are considerable differences in the number and kind of extended roles between both countries and care pathways. The main drivers

The aim of this paper is to provide an empirical framework based on a discrete-time Markov chain to assess the costs and benefits of Performance Based Agreements (PBAs) for the reimbursement of pharmaceuticals. We provide an empirical testing using a case study referring to a treatment recently approved for reimbursement in Italy. The implementation of this framework is challenging for the agencies dealing with pricing and reimbursement decisions given the uncertainty associated with the treatment effectiveness and safety. On the other hand, empirical evidence shows that the awareness of the expected costs associated with different reimbursement schemes is necessary to inform decision-makers.

Background: Rituximab and trastuzumab were the first monoclonal antibodies (mAbs) approved for the treatment of cancer patients. Both antibodies are administered intravenously (EV), but subcutaneous (SC) formulations have recently been developed. SC formulations proved to be as safe and effective as EV and to offer substantial benefits to the patient. Objective: The aim of this study was to provide a multidimensional assessment of the impact of rituximab and trastuzumab SC compared to the EV formulation, providing a particular focus on expected social and economic benefits for the patient. Methods: The best established HTA methods were applied to gather and organize evidence concerning the clinical, economic, organizational, social and ethical impact of SC formulations of rituximab and trastuzumab. Social aspects were investigated applying regression methods to data collected with a previous research, while the potential savings associated with the use of SC formulations were estimated by a simple economic model applying the societal perspective. Results: Patients undergoing subcutaneous formulation are significantly more satisfied with their treatment experience than those treated with intravenous formulation. Subcutaneous formulation reduces patient dosing times, with a positive effect on the care provider’s autonomy and productivity. Potential savings associated with the use of rituximab SC were estimated in € 4,050 per patient per year on average. For trastuzumab SC the estimated potential savings amounted to € 3,400 per patient per year, on average. Conclusion: Rituximab and trastuzumab are promising treatment options significantly improving patients qol and reducing the treatment burden in terms of societal costs.

In order to meet the challenges presented by the current economic crisis, the Italian National Health Service (I-NHS) has recently launched a range of initiatives aimed at containing healthcare expenditure while improving quality and ensuring universality of access to healthcare services. The progressive erosion of the National Healthcare Fund due to the increase of regional financial responsibility for healthcare, along with the normative actions that have been taken to deal with financial deficits in many regions, must be taken into account in any discussion of the economic and political framework characterizing the Italian system. Since 2007, the Piani di Rientro (financial recovery plans) have been implemented to restructure and upgrade a number of regional health services, obliging regional decision makers to balance the books in healthcare expenditure annually (Ferre et al., 2014).

Background. Rituximab and trastuzumab were the first monoclonal antibodies (mAbs) approved for the treatment of cancer patients. Both antibodies are administered intravenously (EV), but subcutaneous (SC) formulations have recently been developed. SC formulations proved to be as safe and effective as EV and to offer substantial benefits to the patient. Objective. The aim of this study was to provide a multidimensional assessment of the impact of rituximab and trastuzumab SC compared to the EV formulation, providing a particular focus on expected social and economic benefits for the patient. Methods. The best established HTA methods were applied to gather and organize evidence concerning the clinical, economic, organizational, social and ethical impact of SC formulations of rituximab and trastuzumab. Social aspects were investigated applying regression methods to data collected with a previous research, while the potential savings associated with the use of SC formulations were estimated by a simple economic model applying the societal perspective. Results. Patients undergoing subcutaneous formulation are significantly more satisfied with their treatment experience than those treated with intravenous formulation. Subcutaneous formulation reduces patient dosing times, with a positive effect on the care provider's autonomy and productivity. Potential savings associated with the use of rituximab SC were estimated in € 4,050 per patient per year on average. For trastuzumab SC the estimated potential savings amounted to € 3,400 per patient per year, on average. Conclusion. Rituximab and trastuzumab are promising treatment options significantly improving patients qol and reducing the treatment burden in terms of societal costs.

The Chapter presents main reforms and policies for medical devices in the Italian NHS

Background. Despite improvements in blood donor selection and screening procedures, transfusion recipients can still develop complications related to infections by known and emerging pathogens. Pathogen reduction technologies (PRT) have been developed to reduce such risks. The present study, developed whithin a wider health technology assessment (HTA) process, was undertaken to estimate the costs of the continuing increase in the use of platelet PRT in Italy. Materials and methods. A multidisciplinary team was established to perform the HTA and conduct a budget impact analysis. Quantitative data on platelet use were derived from the 2015 national blood transfusion report and from the Italian Platelets Transfusion Assessment Study (IPTAS). The current national fee of 60 Euro per platelet PRT procedure was used to quantify the costs to the Italian National Health Service (INHS). The analysis adopts a 3-year time-frame. In order to identify the impact on budget we compared a scenario representing an increased use of PRT platelets over time with a control scenario in which standard platelets are used. Results. Progressive implementation of PRT for 20%, 40% and 66% of annual adult platelet doses could generate an increase in annual costs for the INHS amounting to approximately 7, 14 and 23 million Euros, respectively. Use of kits and devices suitable for the treatment of multiple adult platelet doses in one PRT procedure could lower costs. Discussion. In order to fully evaluate the societal perspective of implementing platelet PRT, the increase in costs must be balanced against the expected benefits (prevention of transfusion-transmissible infections, white cell inactivation, extension of platelet storage, discontinuation of pathogen detection testing). Further studies based on actual numbers of platelet transfusion complications and their societal cost at a local level are needed to see the full cost to benefit ratio of platelet PRT implementation in Italy, and to promo