1. Development of extracellular vesicle-based medicinal products: A position paper of the group 'Extracellular Vesicle translatiOn to clinicaL perspectiVEs – EVOLVE France'
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Emilie Velot, Marina Trouillas, Joël Chopineau, J. Peltzer, Sophie Brouard, Olivier Favre-Bulle, Jérôme Larghero, Tristan Montier, Amanda K. A. Silva, Florence Gazeau, Phlippe Mauduit, Jean-Hugues Trouvin, Arnaud Bianchi, Noëlle Mathieu, Christian Jorgensen, Matti Ullah, Kelly Aubertin, Philippe Menasché, Surendar Arumugam, Jolanda Spadavecchia, C. Aussel, Danièle Noël, Wilfrid Boireau, M. Dedier, Sébastien Jauliac, Sébastien Banzet, Jean-Marie Bach, Antoine Monsel, Max Piffoux, Kondareddy Cherukula, Marie Morille, Célia Ravel, Christophe Martinaud, Chantal M. Boulanger, Claire Wilhelm, Mathilde Mosser, Olivier Blanc-Brude, Nicolas Sailliet, Pierre-Emmanuel Rautou, Nathalie Luciani, Isabelle Raymond-Letron, Céline Elie-Caille, Gabriel Rahmi, Anna C. Sebbagh, Matière et Systèmes Complexes (MSC (UMR_7057)), Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS)-Université de Paris (UP), Institut Charles Gerhardt Montpellier - Institut de Chimie Moléculaire et des Matériaux de Montpellier (ICGM ICMMM), Ecole Nationale Supérieure de Chimie de Montpellier (ENSCM)-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS)-Université de Montpellier (UM)-Université Montpellier 1 (UM1)-Université Montpellier 2 - Sciences et Techniques (UM2)-Institut de Chimie du CNRS (INC), Interactions cellules souches-niches : physiologie, tumeurs et réparation tissulaire, Service de Santé des Armées-Hôpital Paul Brousse-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Université Paris-Saclay, Immunologie humaine, physiopathologie & immunothérapie (HIPI (UMR_S_976 / U976)), Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Université de Paris (UP), Ingénierie Moléculaire et Physiopathologie Articulaire (IMoPA), Université de Lorraine (UL)-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS), Paris-Centre de Recherche Cardiovasculaire (PARCC (UMR_S 970/ U970)), Hôpital Européen Georges Pompidou [APHP] (HEGP), Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP)-Hôpitaux Universitaires Paris Ouest - Hôpitaux Universitaires Île de France Ouest (HUPO)-Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP)-Hôpitaux Universitaires Paris Ouest - Hôpitaux Universitaires Île de France Ouest (HUPO)-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Université de Paris (UP), Cellules Souches, Plasticité Cellulaire, Médecine Régénératrice et Immunothérapies (IRMB), Université de Montpellier (UM)-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Centre Hospitalier Régional Universitaire [Montpellier] (CHRU Montpellier), CHU Pontchaillou [Rennes], Institut de recherche en santé, environnement et travail (Irset), Université d'Angers (UA)-Université de Rennes 1 (UR1), Université de Rennes (UNIV-RENNES)-Université de Rennes (UNIV-RENNES)-École des Hautes Études en Santé Publique [EHESP] (EHESP)-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Structure Fédérative de Recherche en Biologie et Santé de Rennes ( Biosit : Biologie - Santé - Innovation Technologique ), Franche-Comté Électronique Mécanique, Thermique et Optique - Sciences et Technologies (UMR 6174) (FEMTO-ST), Université de Technologie de Belfort-Montbeliard (UTBM)-Ecole Nationale Supérieure de Mécanique et des Microtechniques (ENSMM)-Université de Franche-Comté (UFC), Université Bourgogne Franche-Comté [COMUE] (UBFC)-Université Bourgogne Franche-Comté [COMUE] (UBFC)-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS), Laboratoire Physico-Chimie Curie [Institut Curie] (PCC), Institut Curie [Paris]-Institut de Chimie du CNRS (INC)-Sorbonne Université (SU)-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS), Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP)-Hôpitaux Universitaires Paris Ouest - Hôpitaux Universitaires Île de France Ouest (HUPO), STROMALab, Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS)-Ecole Nationale Vétérinaire de Toulouse (ENVT), Institut National Polytechnique (Toulouse) (Toulouse INP), Université Fédérale Toulouse Midi-Pyrénées-Université Fédérale Toulouse Midi-Pyrénées-Institut National Polytechnique (Toulouse) (Toulouse INP), Université Fédérale Toulouse Midi-Pyrénées-Université Fédérale Toulouse Midi-Pyrénées-Université Toulouse III - Paul Sabatier (UT3), Université Fédérale Toulouse Midi-Pyrénées-Etablissement Français du Sang-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM), Génétique, génomique fonctionnelle et biotechnologies (UMR 1078) (GGB), Institut Brestois Santé Agro Matière (IBSAM), Université de Brest (UBO)-Université de Brest (UBO)-EFS-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM), Immuno-Endocrinologie Cellulaire et Moléculaire, Institut National de la Recherche Agronomique (INRA)-Ecole Nationale Vétérinaire, Agroalimentaire et de l'alimentation Nantes-Atlantique (ONIRIS), Chimie, Structures et Propriétés de Biomatériaux et d'Agents Thérapeutiques (CSPBAT), Institut de Chimie du CNRS (INC)-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS)-Université Sorbonne Paris Nord, Centre de Recherche en Transplantation et Immunologie (U1064 Inserm - CRTI), Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Université de Nantes - UFR de Médecine et des Techniques Médicales (UFR MEDECINE), Université de Nantes (UN)-Université de Nantes (UN), Institut de Radioprotection et de Sûreté Nucléaire (IRSN), Centre de recherche sur l'Inflammation (CRI (UMR_S_1149 / ERL_8252 / U1149)), Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS)-Université de Paris (UP), Université de Paris (UP), Immunologie - Immunopathologie - Immunothérapie [CHU Pitié Salpêtrière] (I3), CHU Charles Foix [AP-HP], Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP)-Sorbonne Université (SU)-Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP)-Sorbonne Université (SU)-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-CHU Pitié-Salpêtrière [AP-HP], Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP)-Sorbonne Université (SU), This research did not receive any specific grant from funding agencies in the public, commercial, or not-for-profit sectors., Morille, Marie, Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS)-Université Paris Cité (UPCité), Institut Charles Gerhardt Montpellier - Institut de Chimie Moléculaire et des Matériaux de Montpellier (ICGM), Ecole Nationale Supérieure de Chimie de Montpellier (ENSCM)-Institut de Chimie du CNRS (INC)-Université de Montpellier (UM)-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS), Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Université Paris Cité (UPCité), Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP)-Hôpitaux Universitaires Paris Ouest - Hôpitaux Universitaires Île de France Ouest (HUPO)-Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP)-Hôpitaux Universitaires Paris Ouest - Hôpitaux Universitaires Île de France Ouest (HUPO)-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Université Paris Cité (UPCité), Centre Hospitalier Régional Universitaire [Montpellier] (CHRU Montpellier)-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Université de Montpellier (UM), Université d'Angers (UA)-Université de Rennes (UR)-École des Hautes Études en Santé Publique [EHESP] (EHESP)-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Structure Fédérative de Recherche en Biologie et Santé de Rennes ( Biosit : Biologie - Santé - Innovation Technologique ), Université de Technologie de Belfort-Montbeliard (UTBM)-Ecole Nationale Supérieure de Mécanique et des Microtechniques (ENSMM)-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS)-Université de Franche-Comté (UFC), Université Bourgogne Franche-Comté [COMUE] (UBFC)-Université Bourgogne Franche-Comté [COMUE] (UBFC), Université Toulouse III - Paul Sabatier (UT3), Université Fédérale Toulouse Midi-Pyrénées-Université Fédérale Toulouse Midi-Pyrénées-Ecole Nationale Vétérinaire de Toulouse (ENVT), Université Fédérale Toulouse Midi-Pyrénées-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Etablissement Français du Sang-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS), EFS-Université de Brest (UBO)-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Institut Brestois Santé Agro Matière (IBSAM), Université de Brest (UBO), Institut National de la Recherche Agronomique (INRA)-École nationale vétérinaire, agroalimentaire et de l'alimentation Nantes-Atlantique (ONIRIS), Laboratoire de Radiobiologie des expositions médicales (IRSN/PSE-SANTE/SERAMED/LRMed), Service de recherche en radiobiologie et en médecine régénérative (IRSN/PSE-SANTE/SERAMED), Institut de Radioprotection et de Sûreté Nucléaire (IRSN)-Institut de Radioprotection et de Sûreté Nucléaire (IRSN), Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS)-Université Paris Cité (UPCité), Université Paris Cité (UPCité), Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP)-Sorbonne Université (SU)-Sorbonne Université (SU), Laboratoire MSC Matière et Systèmes Complexes, Université de Paris, CNRS UMR 7057, 75006 Paris, France., Matière et Systèmes Complexes (MSC), Université de Toulouse (UT)-Université de Toulouse (UT)-Ecole Nationale Vétérinaire de Toulouse (ENVT), Université de Toulouse (UT)-Université de Toulouse (UT)-Institut National Polytechnique (Toulouse) (Toulouse INP), Université de Toulouse (UT)-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Etablissement Français du Sang-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS), Université de Paris - UFR Médecine [Santé] (UP Médecine), Institut de Chimie du CNRS (INC)-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS)-Université de Montpellier (UM)-Ecole Nationale Supérieure de Chimie de Montpellier (ENSCM), Université de Montpellier (UM), Centre Léon Bérard [Lyon], Hôpital Paul Brousse, Hopital Saint-Louis [AP-HP] (AP-HP), Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP), CIC - Biotherapie - Saint Louis ((CIC-BT 301)), Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP)-Université Paris Diderot - Paris 7 (UPD7)-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Groupe Hospitalier Saint Louis - Lariboisière - Fernand Widal [Paris], Laboratoire d'HistoPathologie Expérimentale et Comparée [Toulouse] (LabHPEC), SCIENCES BIOLOGIQUES ET FONCTIONNELLES, Ecole Nationale Vétérinaire de Toulouse (ENVT), Université Fédérale Toulouse Midi-Pyrénées-Université Fédérale Toulouse Midi-Pyrénées, Centre Hospitalier Régional Universitaire de Brest (CHRU Brest), Centre de Transfusion Sanguine des Armées (CTSA), Service de Santé des Armées, Immuno-Endocrinologie Cellulaire et Moléculaire (IECM), Université de Nantes (UN)-Ecole Nationale Vétérinaire de Nantes-École nationale vétérinaire, agroalimentaire et de l'alimentation Nantes-Atlantique (ONIRIS)-Institut National de Recherche pour l’Agriculture, l’Alimentation et l’Environnement (INRAE), École nationale vétérinaire, agroalimentaire et de l'alimentation Nantes-Atlantique (ONIRIS), Institut de Recherche Biomédicale des Armées (IRBA), Centre hospitalier universitaire de Nantes (CHU Nantes), Centre de Recherche en Transplantation et Immunologie - Center for Research in Transplantation and Translational Immunology (U1064 Inserm - CR2TI), Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Nantes Université - UFR de Médecine et des Techniques Médicales (Nantes Univ - UFR MEDECINE), Nantes Université - pôle Santé, Nantes Université (Nantes Univ)-Nantes Université (Nantes Univ)-Nantes Université - pôle Santé, Nantes Université (Nantes Univ)-Nantes Université (Nantes Univ), Institut de transplantation urologie-néphrologie (ITUN), Université de Nantes (UN)-Centre hospitalier universitaire de Nantes (CHU Nantes), Hôpital Beaujon [AP-HP], Centre de référence des Maladies Vasculaires du Foie [Paris] (FILFOIE), Institut de Recherche Saint-Louis - Hématologie Immunologie Oncologie (Département de recherche de l’UFR de médecine, ex- Institut Universitaire Hématologie-IUH) (IRSL), and CHU Pitié-Salpêtrière [AP-HP]
- Subjects
Quality Control ,Knowledge management ,[SDV.BIO]Life Sciences [q-bio]/Biotechnology ,Biological medicinal products ,media_common.quotation_subject ,Drug Compounding ,[SDV]Life Sciences [q-bio] ,Regulatory requirements ,Pharmaceutical Science ,Marketing authorization ,Exosomes ,Chemistry Techniques, Analytical ,03 medical and health sciences ,Extracellular Vesicles ,0302 clinical medicine ,Drug Development ,Drug Stability ,[CHIM]Chemical Sciences ,Humans ,Quality (business) ,ComputingMilieux_MISCELLANEOUS ,030304 developmental biology ,media_common ,Cell-free therapy ,Secretome ,0303 health sciences ,Clinical Trials as Topic ,Clinical-grade EV ,Scientific progress ,business.industry ,Drug Administration Routes ,Extracellular vesicle ,Drugs, Investigational ,Regulatory affairs ,3. Good health ,[SDV.BIO] Life Sciences [q-bio]/Biotechnology ,Clinical trial ,Europe ,Analytics ,030220 oncology & carcinogenesis ,Position paper ,Medicinal products ,Business ,Microvesicles - Abstract
International audience; Extracellular vesicles (EV) are emergent therapeutic effectors that have reached clinical trial investigation. To translate EV-based therapeutic to clinic, the challenge is to demonstrate quality, safety, and efficacy, as required for any medicinal product. EV research translation into medicinal products is an exciting and challenging perspective. Recent papers, provide important guidance on regulatory aspects of pharmaceutical development, defining EVs for therapeutic applications and critical considerations for the development of potency tests. In addition, the ISEV Task Force on Regulatory Affairs and Clinical Use of EV-based Therapeutics as well as the Exosomes Committee from the ISCT are expected to contribute in an active way to the development of EV-based medicinal products by providing update on the scientific progress in EVs field, information to patients and expert resource network for regulatory bodies. The contribution of our work group "Extracellular Vesicle translatiOn to clinicaL perspectiVEs - EVOLVE France", created in 2020, can be positioned in complement to all these important initiatives. Based on complementary scientific, technical, and medical expertise, we provide EV-specific recommendations for manufacturing, quality control, analytics, non-clinical development, and clinical trials, according to current European legislation. We especially focus on early phase clinical trials concerning immediate needs in the field. The main contents of the investigational medicinal product dossier, marketing authorization applications, and critical guideline information are outlined for the transition from research to clinical development and ultimate market authorization.
- Published
- 2021