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Introduction L’immunoglobuline humaine sous-cutanee a 20 % (Ig20Gly) est une nouvelle preparation liquide prete a l’emploi d’immunoglobuline humaine G hautement purifiee (IgG). Nous avons realise deux etudes de phase 2/3 avec l’Ig20Gly chez des patients adultes et pediatriques souffrant de deficits immunitaires primaires (DIP) en Europe et en Amerique du Nord. Patients et methodes Les patients âges de ≥ 2 ans ayant recu un traitement substitutif par immunoglobulines (300–1000 mg/kg de poids corporel toutes les 3 a 4 semaines) ≥ 3 mois avant l’inclusion, et ayant un taux residuel serique d’IgG > 500 mg/dL lors de la selection, ont ete inclus (n = 122). Les patients ont recu des perfusions hebdomadaires d’Ig20Gly durant les etudes. Les donnees combinees d’innocuite et de tolerabilite chez les patients âges Resultats Trente-neuf patients pediatriques âges de Discussion Chez les patients âges de moins de 16 ans souffrant de DIP, les taux de RI locales et generales etaient faibles, des volumes de perfusion d’Ig20Gly jusqu’a 60 mL/site et des taux de perfusion jusqu’a 60 mL/h/site etaient bien toleres. Conclusion Ces donnees confirment l’innocuite et la tolerabilite de l’Ig20Gly chez les patients pediatriques souffrant de DIP dans deux etudes effectuees en Europe et en Amerique du Nord.

Background The subcutaneous immune globulin (SCIG) 20% product, Ig20Gly, was shown to be efficacious and well tolerated in 2 phase 2/3 North American and European studies at infusion volumes up to 60 mL/site and rates up to 60 mL/h/site in patients with primary immunodeficiency diseases. Objective To assess patient experience after switching to Ig20Gly with fast infusion rates and large infusion volumes/site in the North American study. Methods In this analysis of the open-label phase 2/3 study in which patients aged ≥2 years received weekly Ig20Gly infusions for up to approximately 1.3 years, tolerability and infusion parameters were assessed throughout the study for all patients and by prestudy treatment regimen (intravenous [IV] switchers or SC switchers). Results Overall, 61% of patients reached the infusion rate of ≥60 mL/h/site and continued at this rate for 1 or more subsequent infusions; the median infusion number when patients first reached ≥60 mL/h/site was 3. No association was found between higher infusion volumes or rates and increased incidences of local and systemic adverse events (AEs) in the total population and patients younger than 16 years. Infusion parameters and tolerability were generally comparable regardless of the route of prestudy treatment (IV or SC switchers); however, IV switchers experienced lower rates of local AEs than SC switchers and had a slightly higher median infusion volume per site and longer infusion duration vs SC switchers. Conclusion High Ig20Gly infusion rates of at least 60 mL/h/site and volumes ≥60 mL/site were well tolerated during onboarding and throughout treatment, regardless of prestudy treatment. Trial Registration: ClinicalTrials.gov Identifier NCT01218438 .

Introduction L’immunoglobuline humaine sous-cutanee a 20 % (Ig20Gly) est une preparation liquide d’immunoglobuline humaine G (IgG) hautement purifiee et prete a l’emploi pour une administration sous-cutanee. Nous rapportons ici, les analyses finales d’une etude de phase 2/3 sur l’IGSC a 20 % chez des patients âges de ≥ 2 ans en Europe souffrant de deficits immunitaires primitifs (DIP). Patients et methodes Dans Epoch 1, une IgG a 16 % par voie sous-cutanee ou une IgG a 10 % par voie intraveineuse a ete administree a des doses de pre-etude pendant 3 mois. Dans Epoch 2, l’Ig20Gly a ete administree une fois par semaine pendant 12 mois aux doses utilisees durant Epoch 1. Le critere de jugement principal etait le taux d’infections bacteriennes graves validees (VASBI). Resultats Quarante-neuf patients (âges de 2–67 ans) ont debute l’etude ; 1 patient est sorti d’etude pour cause de grossesse dans Epoch 1 ; 45 patients ont termine l’etude jusqu’a la fin de Epoch 2 (arrets dus a des douleurs locales [n = 1] ; raisons personnelles [n = 2]). Durant le traitement par Ig20Gly (n = 48), 1 VASBI (pneumonie, d’une severite moderee) a ete rapportee ; le taux d’infections etait de 4,38/patient-annee. Aucun evenement indesirable grave (EI) n’a ete considere comme etant lie a un quelconque traitement. Durant le traitement par Ig20Gly, 121 des 2 349 (5,2 %) perfusions ont ete associees a ≥ 1 EI local lie au traitement (chez 17/48 [35 %] patients)—tous etaient d’une severite legere a moderee. Aucun EI systemique grave lie au traitement n’a ete rapporte, et 99,8 % des perfusions ont ete dispensees sans interruption, arret ou ralentissement du debit (mediane sites/perfusion = 2 ; intervalle 1–5). Conclusion L’Ig20Gly est un traitement efficace et bien tolere, n’ayant pas necessite d’ajustement de la dose initiee durant la periode de pre-etude.