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1. Analyse de survie des patients atteints de déficit en sphingomyélinase acide en France (étude rétrospective de 118 patients diagnostiqués en France entre 1990 et 2020)

2. Causes de décès dans la maladie de Gaucher de type 1

3. Patients atteints de maladie de Gaucher non splénectomisés et jamais traités (étude GANT) : suivi prospectif

4. Le registre français de la maladie de Gaucher : caractéristiques cliniques, complications, et évolution thérapeutique de 688 patients sur trois décennies

5. Étude des mucopolysaccharidoses en France : constitution de la cohorte RaDiCo-MPS

9. Effects of miglustat therapy on neurological disorder and survival in early-infantile Niemann-Pick disease type C: A national French retrospective study

13. SFP CO-07 - Trop de MEOPA : pas si hilarant

15. P80 - L’équilibre glycémique est-il corrélé au profil psychologique chez les patients diabétiques traités par pompe à insuline ?

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Books, media, physical & digital resources