1. La prévention à long terme des crises d'AOH par le béroltralstat est bien tolérée et efficace : résultats de l'étude APeX-S.
- Author
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Fain, O., Aygören-Pürsün, E., Manning, M., Desai, B., Tomita, D., Johnston, DT., Li, HH., and Kiani-Alikhan, S.
- Abstract
Le bérotralstat est un traitement de première intention pour prévenir les crises d'angiœdème héréditaire (AOH) administré une fois par jour par voie orale. Nous rapportons les résultats finaux de tolérance et d'efficacité à long terme du bérotralstat sur 96 semaines chez les patients inclus dans l'étude APeX-S. APeX-S est une étude internationale en ouvert (NCT03472040). Les patients éligibles étaient atteints d'AOH de type 1 ou 2 et ont reçu du bérotralstat 110 mg ou 150 mg une fois par jour jusqu'à ce qu'à la dose de 150 mg, efficacité supérieure à celle de la dose de 110 mg ait été démontrée dans l'étude APeX-2 (NCT03485911). Les objectifs principaux de l'étude étaient la sécurité et la tolérance du béroltralstat. L'objectif secondaire était d'évaluer l'efficacité en mesurant les taux de crises d'AOH. Au total, 287 patients ont reçu 150 mg de berotralstat pendant la durée de l'étude et 100 patients ont reçu une dose initiale de 110 mg. Des événements indésirables (EI) sont survenus chez 334/387 (86,3 %) patients. Les plus courants étaient la rhinopharyngite (23,8 %), les céphalées (14,7 %) et la diarrhée (14,5 %). Des EI reliés au médicament sont survenus chez 177/387 (45,7 %) patients. Quatre patients (1,0 %) ont présenté un EI grave lié au médicament. Des arrêts de l'étude en raison d'EI associés au traitement sont survenus chez 36/387 (9,3 %) patients. Chez les patients qui ont reçu 150 mg de bérotralstat pendant toute la durée de l'étude, les taux moyens de crises d'AOH (écart-type) ont diminué de 1,1 (0,10) à 1 mois, de 0,9 (0,10) à 6 mois, de 0,7 (0,08) à 12 mois et de 0,8 (0,11) à 24 mois. Une médiane de 0 crise/mois était observée sur 20 des 24 mois de traitement. Le bérotralstat était généralement bien toléré. Les patients ont présenté une réduction durable des crises tout au long du traitement. Ces résultats finaux de l'étude APeX-S confirment la sécurité et l'efficacité à long terme du bérotralstat par voie oral, qui représente une option thérapeutique efficace et pratique pour la prophylaxie au long cours de l'AOH. [ABSTRACT FROM AUTHOR]
- Published
- 2023
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