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1. Effets indésirables cutanés du vémurafénib dans la cohorte européenne d’enfants traités pour histiocytose langerhansienne réfractaire mutée B-RAF (V600E)

Author

Tardieu, M., Néron, A., Duvert-Lehembre, S., Larbi, I.A., Visser, J., Hutter, C., Sieni, E., Kabbara, N., Barkaoui, M., Milne, P., Haroche, J., Hélias-Rodzewicz, Z., Jehanne, M., Kolenova, S., Pagnier, A., Templier, I., Charles, J., Leccia, M.-T., Plat, G., Lutun, A., Heisig, A., Ferster, A., Efremova, V., Blanc, L., Nicholson, J., Lambilliote, A., Lissat, A., Svojgr, K., Bernard, F., Aladjidi, N., Marie-Cardine, A., Idbaih, A., Slater, O., Minkov, M., Taly, V., Collin, M., Alvarez, J.-C., Emile, J.-F., Héritier, S., and Donadieu, J.

Abstract

L’histiocytose langerhansienne (HCL) est une pathologie essentiellement pédiatrique au pronostic très variable. La mutation somatique BRAF(V600E), identifiée dans 38 à 64 % des cas, est associée aux formes sévères et chimiorésistantes. Dans plusieurs centres européens, les enfants atteints d’HCL réfractaire mutée BRAF(V600E) sont traités par vémurafénib (VMU), thérapie ciblée anti-BRAF. Les effets indésirables cutanés (EIC) du VMU sont connus chez l’adulte, mais n’ont pas été étudiés chez l’enfant. Les objectifs de cette étude étaient d’évaluer, chez les enfants traités par VMU pour HCL, la fréquence des EIC, leur sévérité et leur impact sur la poursuite du VMU.

Published
2018
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