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Objetivo: analisar as novas hipóteses permissivas para a dispensação de medicamentos sem registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária pelo poder público por meio de ação judicial após o julgamento do Tema de Repercussão Geral nº 500 pelo Supremo Tribunal Federal. Método: foi utilizado o método de análise dedutivo para compreender o alcance do julgamento do Tema 500, além de pesquisa da legislação prévia existente e artigos correlatos. Resultado e discussão: duas novas hipóteses foram criadas pelo Supremo Tribunal Federal em que será permitido demandar a União Federal para fornecer medicações sem registro, quais sejam, mora na apreciação do pedido de registro do medicamento pela Anvisa e casos de drogas órfãs. Há vulneração ao princípio da segurança jurídica em virtude da falta da modulação para uniformizar a aplicação de seus efeitos nos processos judiciais em curso. Conclusão: apesar da necessidade de pronunciamento definitivo pelo STF, em virtude das decisões conflitantes, tecnicamente não havia um vazio legislativo apto a justificar a intervenção do Poder Judiciário.

Orphan drugs are intended for the treatment of diseases of low prevalence, also known as rare diseases. Research and development into new therapies for this heterogeneous group of diseases presents a number of well-recognized difficulties. One of these is that the small number of patients affected jeopardizes the economic return on the investment made by the pharmaceutical industry. For this reason, in the year 2000 the European Union brought out a specific European Regulation to promote and encourage the development of these therapies. After more than a decade, the results reveal a positive effect of the approval of that regulation. Currently, more than 1300 compounds have been designated orphan drugs, of which over 90 have already obtained marketing authorization. The voice of the patient has been key to producing this change and programs and research consortia promoted by the EU promise an even brighter future., Los medicamentos huérfanos son aquellos fármacos destinados al tratamiento de enfermedades de baja prevalencia, también conocidas como enfermedades raras. La investigación y desarrollo de nuevas terapias para este conjunto heterogéneo de enfermedades presenta una serie de dificultades que están bien reconocidas. Entre ellas, el reducido número de afectados compromete el retorno económico de la inversión realizada por parte de la industria farmacéutica. Por ello la Unión Europea en el año 2000 aprobó un Reglamento Europeo específico para favorecer e incentivar el desarrollo de estas terapias. Transcurrida más de una década, los resultados muestran el efecto positivo que la entrada en vigor de dicho Reglamento ha provocado. Actualmente se han designado más de 1300 compuestos, de los cuales más de 90 ya han obtenido la autorización de comercialización. La voz de los pacientes ha sido clave para el devenir de este cambio y los programas y consorcios promovidos por la UE prometen todavía un futuro más esperanzador.

La regulación de los ensayos clínicos por el Estado es un proceso en constante cambio y adecuación, cuyo reto actual consiste en salvaguardar la seguridad de los participantes y equilibrar la carga administrativa. El desarrollo y la regulación de los ensayos clínicos en los distintos países varían según la realidad, el contexto, su ejecución nacional o multinacional, condicionando que la regulación puramente nacional resulte insuficiente y se precise conocer parte de la regulación internacional. El objetivo de esta publicación es mostrar una visión global del rol de Estado en la regulación de los ensayos clínicos en distintas realidades. Para ello, se ha realizado una revisión de la regulación en la Unión Europea, Estados Unidos de Norteamérica y algunos países de Latinoamérica, para llegar finalmente al Perú. La tendencia actual en la regulación de los ensayos clínicos, se caracteriza por el incremento en los estándares de calidad, el garantizar la seguridad de los participantes, promover la transparencia, la disminución de los procesos burocráticos y el fortalecimiento de los comités de ética, en el marco de procesos democráticos abiertos, que convoquen e integren a todos los interesados en procesos dinámicos basados en el conocimiento actual y los cambios que se suceden. El reto actual es promover el desarrollo de ensayos clínicos desde el Estado (universidades, centros de investigación, institutos especializados, hospitales, etc.) para los aspectos que el país necesita, incluidos medicamentos huérfanos, enfermedades prevalentes y abandonadas, y el uso terapéutico de los principios activos originarios. The regulation of clinical trials by the Government is a process of continuous change and adaptation, current challenge is to ensure the safety of participants and get balance of administrative procedures. Development and regulation of clinical trials in different countries vary according to the situation, context national or international execution, determining the insufficiency of national regulation requiring review of international regulation. The aim of this publication is to present a comprehensive overview of the role of Government in the regulation of clinical trials in different realities. It includes a review of the regulation in The European Union, The United States and some Latin American countries and finally the regulation in Peru. Contemporary trends in the regulation of clinical trials, are characterized by increasing standards of quality, ensuring the safety of the participants, promote transparency, lower bureaucratic processes and strengthening ethics IRB committees in the framework of open democratic processes, involving all stakeholders in dynamic processes based on current knowledge and changing tendencies. The challenge is to promote the development of clinical trials from the government institutions (universities, research centers, institutes, hospitals, etc.) priorizing local needs including orphan drugs, prevalent and neglected diseases, and therapeutic use of active components of local native plants.