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Resumen: Introducción: Los resultados de los pacientes con diagnóstico de leucemia linfoblástica aguda con cromosoma de Philadelphia (LLA-Ph) continúan siendo desfavorables comparados con los otros tipos de leucemias linfoblásticas agudas, pese a las mejoras en los tratamientos farmacológicos y los avances del trasplante de progenitores hematopoyéticos (TPH). Pacientes y métodos: Se ha analizado el papel del TPH alogénico en pacientes diagnosticados de LLA-Ph mediante un estudio multicéntrico donde se recogen datos pertenecientes a 70 pacientes reportados por el Grupo Español de Trasplante Hematopoyético (GETH), diagnosticados de esta enfermedad trasplantados en distintos hospitales españoles entre los años 1998 y 2014. Resultados: La realización del TPH a partir del año 2004, en primera remisión completa (RC) y con el empleo de timoglobulina (ATG) como parte del acondicionamiento, impactó favorablemente en la supervivencia global (SG). El TPH a partir del año 2004 en primera RC, así como el tratamiento con ATG y el desarrollo de enfermedad de injerto contra receptor aguda (EICRa), aumentaron la supervivencia libre de eventos (SLE). La administración de imatinib, así como la ausencia de enfermedad mínima residual previas al TPH, junto con la EICRa redujeron la probabilidad de recaída. La edad del paciente inferior a 10 años, el estado de primera RC y el empleo de ATG en el acondicionamiento disminuyeron la mortalidad relacionada con el TPH. Conclusiones: Los pacientes en primera RC que han recibido ATG durante el acondicionamiento presentan mayores SG y SLE. La indicación de TPH debería considerarse en estas situaciones. Abstract: Introduction: Outcomes in patients diagnosed of acute lymphoblastic leukemia with Philadelphia chromosome (Ph-ALL) remains unfavourable compared to other subtypes of acute lymphoblastic leukemia despite improvements in drug treatments as well as advances in hematopoietic stem cell transplantation (HSCT). Patients and methods: The role of allogeneic HSCT in Ph-ALL patients has been analysed through a multicentric study where data belonging to 70 patients diagnosed of this entity in different center that received HSCT between years 1998 and 2014, were reported by the Grupo Español de Trasplante Hematopoyético (GETH). Results: The performance of HSCT from year 2004, in first complete remission (CR) status with thymoglobulin (ATG) based conditioning had a favorable impact on overall survival (OS). HSTC performance from year 2004, in first CR with ATG-based conditioning in addition to acute graft versus host disease (aGvHD) development, increased event free survival (EFS). Treatment with imatinib as well as undetectable minimal residual disease (MRD) prior to HSCT, combined with aGvHD, reduced risk of relapse (RR). Patient age less than 10 years when HSCT, first CR and ATG-based conditioning were associated to a lower transplant related mortality (TRM). Conclusions: Patients that could achieve first CR that also received ATG-based conditioning had a better OS and EFS, so HSCT should be considered for this group of patients.

Introduction: Outcomes in patients diagnosed of acute lymphoblastic leukemia with Philadelphia chromosome (Ph-ALL) remains unfavourable compared to other subtypes of acute lymphoblastic leukemia despite improvements in drug treatments as well as advances in hematopoietic stem cell transplantation (HSCT). Patients and methods: The role of allogeneic HSCT in Ph-ALL patients has been analysed through a multicentric study where data belonging to 70 patients diagnosed of this entity in different centers that received HSCT between years 1998 and 2014, were reported by the Grupo Español de Trasplante Hematopoyético (GETH). Results: The performance of HSCT from year 2004, in first complete remission (CR) status with thymoglobulin (ATG) based conditioning had a favorable impact on overall survival (OS). HSTC performance from year 2004, in first CR with ATG-based conditioning in addition to acute graft versus host disease (aGvHD) development, increased event free survival (EFS). Treatment with imatinib as well as undetectable minimal residual disease (MRD) prior to HSCT, combined with aGvHD, reduced risk of relapse (RR). Patient age less than 10 years when HSCT, first CR and ATG-based conditioning were associated to a lower transplant related mortality (TRM). Conclusions: Patients that could achieve first CR that also received ATG-based conditioning had a better OS and EFS, so HSCT should be considered for this group of patients. Resumen: Introducción: Los resultados de los pacientes con diagnóstico de leukemia linfoblástica aguda con cromosoma de Philadelphia (LLA-Ph) continúan siendo desfavorables comparados con los otros tipos de leucemias linfoblásticas agudas, pese a las mejoras en los tratamientos farmacológicos y los avances del trasplante de progenitores hematopoyéticos (TPH). Pacientes y Métodos: Se ha analizado el papel del TPH alogénico en pacientes diagnosticados de LLA-Ph mediante un estudio multicéntrico donde se recogen datos pertenecientes a 70 pacientes reportados por el Grupo Español de Trasplante Hematopoyético (GETH ), diagnosticados de esta enfermedad trasplantados en distintos hospitales españoles entre los años 1998 y 2014. Resultados: La realización del TPH a partir del año 2004, en primera remisión completa (RC) y con el empleo de timoglobulina (ATG) como parte del acondicionamiento, impactó favorablemente en la supervivencia global (SG). El TPH a partir del año 2004 en primera RC, así como el tratamiento con ATG y el desarrollo de enfermedad de injerto contra receptor aguda (EICRa), aumentaron la supervivencia libre de eventos (SLE). La administración de imatinib así como la ausencia de enfermedad mínima residual (EMR) previas al TPH, junto con la EICRa redujeron la probabilidad de recaída (PR). La edad del paciente inferior a 10 años, el estado de primera RC y el empleo de ATG en el acondicionamiento, disminuyeron la mortalidad relacionada con el TPH (MRT). Conclusiones: Los pacientes en primera RC que han recibido ATG durante el acondicionamiento presentan mayores SG y SLE. La indicación de TPH debería considerarse en estas situaciones.

Resumen: Introducción: La supervivencia después del trasplante de progenitores hematopoyéticos ha mejorado de forma importante en los últimos años. Desafortunadamente, se ha descrito un mayor riesgo de neoplasias malignas secundarias (NMS) en esta población representando una causa importante de mortalidad tardía. Pacientes y métodos: En este estudio, analizamos la incidencia de NMS y los factores de riesgo asociados en los pacientes sometidos en edad pediátrica a un trasplante de progenitores hematopoyéticos (alogénico o autólogo) en nuestro centro. Resultados: Observamos 19 casos de NMS en una cohorte de 371 pacientes, siendo la incidencia acumulada del 6, 12 y 36% a los 15, 20 y 30 años de seguimiento, respectivamente. Los tumores sólidos fueron los más prevalentes. El riesgo fue significativamente mayor de lo esperado en la población general para cada tipo de tumor y en los diferentes rangos de edad (p

Introduction: Survival after hematopoietic stem cell transplantation has improved dramatically in recent years. Unfortunately, there is an increased risk of subsequent malignant neoplasms (SMN) in this population and this represents a significant cause of late mortality. Patients and methods: In this study, we analysed the incidence of SMN and the associated risk factors in patients referred at a paediatric age for hematopoietic stem cell transplantation (allogeneic or autologous) in our centre. Results: We observed 19 cases of SMN in a cohort of 371 patients, with a cumulative incidence of 6, 12, and 36% at 15, 20, and 30 years of follow-up, respectively. The solid tumours were the most prevalent malignancies. The risk was significantly higher than expected in the general population for each tumour type and in the different age ranges (P

Resumen: Introducción: El trasplante de progenitores hematopoyéticos (TPH) consiste en implantar elementos celulares capaces de generar un sistema hematopoyético nuevo y sano. El régimen de intensidad reducida (RIR) consiste en un tratamiento predominantemente inmunosupresor, para facilitar un implante progresivo con menor morbilidad. Este tipo de acondicionamiento puede también provocar mielosupresión, aunque potencialmente reversible en el tiempo.El acondicionamiento RIR permite aplicar TPH a pacientes con enfermedad genética en los que no es deseable añadir comorbilidad por las altas dosis de quimioterapia que conlleva el régimen mieloablativo convencional. Pacientes y métodos: Se analiza la evolución de 68 pacientes pediátricos con enfermedades genéticas que entre los años 2005-2013 se han sometido a un TPH con RIR en las Unidades pediátricas de Trasplante Hematopoyético de los hospitales españoles integrantes del Grupo Español para Trasplante de Médula Ósea en niños.Se trata de un estudio multicéntrico que incluye a 68 pacientes, de los cuales 43 presentan inmunodeficiencia primaria, 21 presentan hemopatía congénita y 4 están afectados de metabolopatía. Resultados: Cincuenta de los 68 pacientes se encuentran vivos (73,5%). La supervivencia global (SG) a 9 años es de 0,74. Veintitrés (33,8%) han presentado en el transcurso del TPH algún evento. Supervivencia libre de evento de 0,66. La SG en los pacientes con hemopatía es de 0,81; en las inmunodeficiencias primarias es de 0,70 y en las metabolopatías es de 0,4. No se observa diferencia significativa entre los 3 grupos de enfermedades. Respecto a la fuente de progenitores hematopoyéticos, la SG en los pacientes trasplantados con sangre periférica es de 0,74; con médula ósea es de 0,70 y con la sangre de cordón umbilical es de 0,70. No se observa tampoco diferencia estadística significativa. Conclusiones: En nuestro trabajo, de ámbito nacional, hemos evidenciado unos resultados favorables en TPH con régimen de intensidad reducida en las enfermedades genéticas. Cabe destacar que las metabolopatías requieren una consideración individualizada para sopesar en cada paciente los riesgos y beneficios que comporta el RIR. Abstract: Introduction: Haematopoietic stem cell transplantation (HSCT) involves implanting cellular elements capable of generating a new and healthy haematopoietic system. Reduced intensity conditioning (RIC) consists of an immunosuppressive treatment to facilitate a progressive implant with lower morbidity. This type of conditioning can also lead to myelosuppression, which is potentially reversible over time.Reduced intensity conditioning enables HSCT to be performed on patients with genetic diseases for whom added comorbidity is undesirable due to the high doses of chemotherapy that accompanies conventional myeloablative regimens. Patients and methods: An analysis was performed on the outcomes of 68 paediatric patients with genetic diseases who underwent HSCT with RIC between 2005 and 2013 in the of Paediatric Haematopoietic Stem Cell Transplantation Units that are part of the Spanish Working Group for Bone Marrow Transplantation in Children.A multicentre study was conducted including 68 patients, of whom 43 had Primary Immunodeficiency, 21 with congenital haematological diseases, and 4 with metabolic diseases. Results: Fifty (73.5%) of the 68 patients were still alive. The Overall Survival (OS) at nine years was 0.74. Twenty-three (33.8%) had some event during the course of the HSCT, with an event-free survival rate of 0.66. The OS in patients with haematological diseases was 0.81, being 0.7 in primary immunodeficiencies, and 0.4 in metabolic diseases. No significant difference was observed between the 3 groups of diseases. As regards the source of haematopoietic progenitors, there was an OS rate of 0.74 in patients transplanted with peripheral blood, 0.70 with bone marrow, and 0.70 and with cord blood, with no statistically significant differences. Conclusions: Favourable results have been obtained in HSCT with reduced intensity conditioning in genetic diseases. It should be noted that the risks and benefits of the RIC in patients with metabolic diseases need to be assessed on an individual basis.

Introduction: Haematopoietic stem cell transplantation (HSCT) involves implanting cellular elements capable of generating a new and healthy haematopoietic system. Reduced intensity conditioning (RIC) consists of an immunosuppressive treatment to facilitate a progressive implant with lower morbidity. This type of conditioning can also lead to myelosuppression, which is potentially reversible over time.Reduced intensity conditioning enables HSCT to be performed on patients with genetic diseases for whom added comorbidity is undesirable due to the high doses of chemotherapy that accompanies conventional myeloablative regimens. Patients and methods: An analysis was performed on the outcomes of 68 paediatric patients with genetic diseases who underwent HSCT with RIC between 2005 and 2013 in the of Paediatric Haematopoietic Stem Cell Transplantation Units that are part of the Spanish Working Group for Bone Marrow Transplantation in Children.A multicentre study was conducted including 68 patients, of whom 43 had Primary Immunodeficiency, 21 with congenital haematological diseases, and 4 with metabolic diseases. Results: Fifty (73.5%) of the 68 patients were still alive. The overall survival (OS) at nine years was 0.74. Twenty-three (33.8%) had some event during the course of the HSCT, with an event-free survival rate of 0.66. The OS in patients with haematological diseases was 0.81, being 0.7 in primary immunodeficiencies, and 0.4 in metabolic diseases. No significant difference was observed between the 3 groups of diseases. As regards the source of haematopoietic progenitors, there was an OS rate of 0.74 in patients transplanted with peripheral blood, 0.70 with bone marrow, and 0.70 and with cord blood, with no statistically significant differences. Conclusions: Favourable results have been obtained in HSCT with reduced intensity conditioning in genetic diseases. It should be noted that the risks and benefits of the RIC in patients with metabolic diseases need to be assessed on an individual basis. Resumen: Introducción: El trasplante de progenitores hematopoyéticos (TPH) consiste en implantar elementos celulares capaces de generar un sistema hematopoyético nuevo y sano. El régimen de intensidad reducida (RIR) consiste en un tratamiento predominantemente inmunosupresor, para facilitar un implante progresivo con menor morbilidad. Este tipo de acondicionamiento puede también provocar mielosupresión, aunque potencialmente reversible en el tiempo.El acondicionamiento RIR permite aplicar TPH a pacientes con enfermedad genética en los que no es deseable añadir comorbilidad por las altas dosis de quimioterapia que conlleva el régimen mieloablativo convencional. Pacientes y métodos: Se analiza la evolución de 68 pacientes pediátricos con enfermedades genéticas que entre los años 2005-2013 se han sometido a un TPH con RIR en las Unidades pediátricas de Trasplante Hematopoyético de los hospitales españoles integrantes del Grupo Español para Trasplante de Médula Ósea en niños.Se trata de un estudio multicéntrico que incluye a 68 pacientes, de los cuales 43 presentan inmunodeficiencia primaria, 21 presentan hemopatía congénita y 4 están afectados de metabolopatía. Resultados: Cincuenta de los 68 pacientes se encuentran vivos (73,5%). La supervivencia global (SG) a 9 años es de 0,74. Veintitrés (33,8%) han presentado en el transcurso del TPH algún evento. Supervivencia libre de evento de 0,66. La SG en los pacientes con hemopatía es de 0,81; en las inmunodeficiencias primarias es de 0,70 y en las metabolopatías es de 0,4. No se observa diferencia significativa entre los 3 grupos de enfermedades. Respecto a la fuente de progenitores hematopoyéticos, la SG en los pacientes trasplantados con sangre periférica es de 0,74; con médula ósea es de 0,70 y con la sangre de cordón umbilical es de 0,70. No se observa tampoco diferencia estadística significativa. Conclusiones: En nuestro trabajo, de ámbito nacional, hemos evidenciado unos resultados favorables en TPH con régimen de intensidad reducida en las enfermedades genéticas. Cabe destacar que las metabolopatías requieren una consideración individualizada para sopesar en cada paciente los riesgos y beneficios que comporta el RIR.