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Questo volume presenta, in maniera comprensiva e dettagliata e allo stesso tempo accessibile, l'intero settore della terapia genica, partendo dalle proprietà dei diversi geni terapeutici per finire con i risultati delle sperimentazioni cliniche più avanzate,e includendo la descrizione delle principali tecniche per il trasferimento genico in vivo ed ex vivo. Il testo comprende argomenti relativi allo sviluppo dei vettori lentivirali e AAV, alle proprietà dei siRNA e dei microRNA, insieme alla descrizione dei risultati delle più recenti sperimentazioni nel campo delle cellule staminali ematopoietiche e delle malattie della retina, del cuore e del sistema nervoso centrale. Fornendo sia informazioni cliniche sia dettagli molecolari relativi alle malattie finora affrontate dalla terapia genica, il volume sarà un prezioso strumento di studio e approfondimento non solo per il ricercatore dell'area biomedica e lo studente di medicina negli ultimi anni di studio, ma anche per il clinico di medicina interna e delle discipline specialistiche. Mauro Giacca è Direttore della Componente Italiana dell'International Centre for Genetic Engineering and Biotechnology (ICGEB), un'organizzazione internazionale di ricerca con sede a Trieste, e Professore Ordinario di biologia molecolare presso la Facoltà di Medicina e Chirurgia dell'Università di Trieste. Negli ultimi 20 anni,ha partecipato in prima linea allo sviluppo della terapia genica, pubblicando più di 200 articoli sulle riviste scientifiche internazionali. È considerato uno dei massimi esperti nello sviluppo dei vettori AAV e nella loro applicazione per la terapia genica dellemalattie cardiovascolari.