Search

Medicació hospitalària; Registre de pacients; Consum Medicación hospitalaria; Registro de pacientes; Consumo Hospital medication; Patient registration; Consumption Eines i polítiques de col·laboració innovadores per millorar la qualitat del servei i l'atenció al registre de pacients i tractaments de medicaments hospitalaris a Catalunya, una eina per millorar la qualitat i l'eficiència del consum de fàrmacs hospitalaris

Background Patients with colorectal cancer (CRC) often present with associated anaemia which is usually present at the time of diagnosis and is aggravated during the postoperative period due to blood loss during the surgery process. Several guidelines advocate for the treatment of postoperative anaemia in these patients in order to prevent complications and allogeneic blood transfusions. However, there are no publications to shed light on the effectiveness of intravenous iron (IVI) administration after CRC surgery and the optimal dose and regimen. We have started a clinical trial with the objective of comparing the effectiveness of 1000 mg of ferric carboxymaltose with fractionated iron sucrose 200 g/48 h for the treatment of postoperative anaemia, by measuring the change of haemoglobin (Hb) levels from postoperative day (POD) 1 to POD 30. Methods We designed an open label randomised controlled trial to compare two postoperative IVI treatment regimens. Patients aged > 18 years undergoing CRC surgery, with Hb

Antecedents i objectius: La infecció crònica pel virus de l'hepatitis C (VHC) provoca cirrosi hepàtica i carcinoma hepatocel·lular (CHC). Els primers tractaments destinats a eradicar el VHC empraven interferó, sovint amb ribavirina (IFN); eren mal tolerats i reservats a pacients en bones condicions físiques. Els antivirals d'acció directa (DAA) van substituir l'IFN aportant una taxa elevada d'eradicació del VHC i bona tolerabilitat, emprant-se en tot tipus de pacients. En la pràctica clínica, en acabar el tractament els pacients rebre l'alta i sovint se'n perd el seguiment. Es desconeix si poden patir càncer després del tractament, i s'han plantejat plaussible un possible augment del risc de càncer. S'ha dissenyat un estudi observacional retrospectiu amb l'objectiu de comparar la incidència de càncer entre pacients que reben tractament antiviral per infecció per VHC, i controls aparellats. Mètodes: S'ha fet un estudi poblacional utilitzant dades de registres sanitaris del Servei Català de la Salut (ICS), incloent pacients amb VHC tractats entre el 2012 i el 2016 amb IFN, IFN i després DAA (IFN-DAA), o només amb DAA (DAA), i subjectes de control aparellats. Es van emprar puntuacions de propensió per a la selecció i emparellament dels controls (PSM) de cada grup de tractament (IFN, IFN-DAA i DAA) doncs els tractaments no eren contemporanis ni indicats al mateix tipus de pacients. Es van utilitzar models de regressió de Poisson per determinar la incidència anual del càncer i les raons de taxes (risc relatius, RR) entre pacients tractats per infecció de VHC i controls. Es van estimar les ràtios de risc (HR) amb models de risc proporcional de Cox. Per tenir en compte els possibles biaixos d'informació i selecció, es van realitzar diverses anàlisis de sensibilitat i subgrups. Resultats: La incidència estimada de càncer per 100.000 persones-any (IC 95%) va ser de 596,1 (482,5-671,4) per IFN, 1255,3 (947,9-1662,2) per IFN-DAA, i 1552,0 (1380,1-1745,3) per DAA. Els RR (IC 95%) de càncer van ser discretament augmentats respecte els controls per a IFN-DAA (RR 1,77 (1,27-2,46)) i per a DAA (RR 1,90 (1,66-2,19)), però no per a IFN (RR 1,11, (0,92-1,32)). En pacients tractats amb DAA, el risc de càncer va augmentar sobretot en el subgrup de pacients amb cirrosi i atribuïble a CHC. Discussió: S'ha observat un discret augment de la incidència de càncer en pacients tractats per infecció pel VHC després de finalitzar els seus tractaments. L'estudi va utilitzar les dades disponibles a les bases de dades de salut, pel que la informació disponible per a ajustos exhaustius de biaixos era limitada. Així, no es pot concloure si l'augment observat està relacionat o no amb l'efecte farmacològic dels antivirals, doncs els tractaments no es van utilitzar simultàniament ni en els mateixos tipus de pacients, no es pot ajustar completament per biaixos d'indicació, i la confusió residual pot ser substancial. No obstant, cal destacar l'augment de la taxa de càncer en pacients un cop eliminada la seva infecció pel VHC, de manera que no sembla aconsellable donar d'alta i perdre'n el seguiment en acabar el tractament antiviral, sinó que seria recomanable un seguiment sistemàtic per a la detecció precoç de càncers. Conclusions: En general, els pacients tractats amb VHC van mostrar un lleuger augment de la incidència global del càncer respecte dels controls emparellats sense infecció per VHC, més evident per al CHC. Amb el disseny emprat no es pot concloure si aquest augment del risc està relacionat amb la infecció pel VHC, el tractament farmacològic o altres factors de confusió, però en qualsevol cas sembla aconsellable indicar un seguiment continuat dels pacients després del tractament amb DAA per a una detecció precoç del càncer, especialment en pacients cirròtics. Antecedentes y objetivos: La infección crónica por el virus de la hepatitis C (VHC) provoca cirrosis hepática y carcinoma hepatocelular (CHC). Los primeros tratamientos destinados a erradicar el VHC utilizaban interferón, a menudo con ribavirina (IFN); eran mal tolerados y reservados a pacientes en buenas condiciones físicas. Los antivirales de acción directa (DAA) sustituyeron al IFN aportando una tasa elevada de erradicación del VHC y buena tolerabilidad, empleándose en todo tipo de pacientes. En la práctica clínica, al terminar el tratamiento los pacientes suelen recibir el alta, y se pierde su seguimiento. Se desconoce si pueden sufrir cáncer después del tratamiento, planteando dudas sobre un posible aumento del riesgo de cáncer. Se ha diseñado un estudio observacional retrospectivo con el objetivo de comparar la incidencia de cáncer entre pacientes que reciben tratamiento antiviral por infección por VHC, y controles emparejados. Métodos: Se ha realizado un estudio poblacional utilizando datos de registros sanitarios del Servei Català de la Salut (ICS), incluyendo pacientes con VHC tratados entre 2012 y 2016 con IFN, IFN y después DAA (IFN-DAA), o sólo con DAA (DAA), y sujetos de control emparejados. Se emplearon puntuación de propensión para la selección y emparejamiento de los controles (PSM) de cada grupo de tratamiento (IFN, IFN-DAA y DAA) pues los tratamientos no eran contemporáneos ni indicados en el mismo tipo de pacientes. Se utilizaron modelos de regresión de Poisson para determinar la incidencia anual del cáncer y las razones de tasas (riesgos relativos, RR) entre pacientes tratados para la infección por VHC y controles. Se estimaron las razones de riesgo (HR) con modelos de riesgo proporcional de Cox. Para tener en cuenta los posibles sesgos de información y selección, se realizaron varios análisis de sensibilidad y subgrupos. Resultados: La incidencia estimada de cáncer por 100.000 personas-año (IC 95%) fue de 596,1 (482,5-671,4) para IFN, 1255,3 (947,9-1662,2) para IFN- DAA, y 1552,0 (1380,1-1745,3) para DAA. Los riesgos relativos (IC 95%) de cáncer fueron discretamente mayores que en los controles para IFN-DAA (RR 1,77 (1,27-2,46)) y para DAA (RR 1,90 (1,66-2) ,19)), pero no para IFN (RR 1,11, (0,92-1,32)). En pacientes tratados con DAA, el riesgo de cáncer aumentó sobre todo en el subgrupo de pacientes con cirrosis, atribuible sobre todo a CHC. Discusión: Se ha observado un discreto aumento de la incidencia de cáncer en pacientes tratados por infección por el VHC después de finalizar sus tratamientos. El estudio utilizó los datos disponibles en las bases de datos de salud, por lo que la información disponible para ajustes exhaustivos de sesgos era limitada. Así, no puede concluirse si el aumento observado está relacionado o no con el efecto farmacológico de los antivirales, pues los tratamientos no se utilizaron simultáneamente ni en los mismos tipos de pacientes, no se puede ajustar completamente por sesgos de indicación, y la confusión residual puede ser substancial. Sin embargo, cabe destacar el aumento de la tasa de cáncer en pacientes una vez eliminada su infección por el VHC, por lo que no parece aconsejable perder su seguimiento al finalizar el tratamiento antiviral, sino que sería recomendable un seguimiento sistemático para la detección precoz de cánceres. Conclusiones: En general, los pacientes tratados con VHC mostraron un ligero aumento de la incidencia global del cáncer respecto a los controles emparejados sin infección por VHC, más evidente para CHC. El diseño empleado no permite concluir si este riesgo está relacionado con la infección por el VHC, el tratamiento farmacológico u otros factores de confusión, pero en cualquier caso parece aconsejable indicar un seguimiento de los pacientes después del tratamiento con DAA para una detección precoz del cáncer, especialmente en pacientes cirróticos. Background & Aims: Chronic infection by hepatitis C virus (HCV) is a well-known cause of morbi-mortality, by causing liver cirrhosis and eventually hepatocellular carcinoma (HCC). First treatments aimed to eradicate HCV were interferon (IFN) based regimes, generally associated to ribavirin; these were poorly tolerated and thus were used only in very fit patients. Later, direct-acting antivirals (DAA) replaced IFN based regimes and provided a very high rate of HCV eradication with good tolerability, allowing a wide use in all types of patients. In routine care, after treatment patients are generally discharged and often lost to follow-up. Whether they may experience cancer later on is unknown, and some concerns on increased cancer risk after treatment despite virus eradication have been raised. An observational retrospective study was designed with the aim to compare the incidence of cancer between patients receiving antiviral treatment for HCV infection and matched controls. Methods: We carried out a population-based study using real-world data sources of linked healthcare registries from the Catalan Health System (ICS), including patients treated for HCV infection between 2012 and 2016 with either interferon, usually combined with ribavirin, (IFN), IFN followed later on by DAA (IFN-DAA), or with DAA only (DAA), and their matched controls. Since treatments were not concurrent in time, but used at different times and in different types of patients, propensity score matching (PSM) of HCV patients with concurrent comparable controls was carried out for each group (IFN, IFN-DAA and DAA). Poisson regression models were used to determine the annual cancer incidence and the rate ratios (RR) between HCV-treated patients and controls. Hazard ratios (HR) from Cox proportional hazard models were estimated. To account for potential information and selection biases, a number of sensitivity and subgroup analyses were carried out. Results: Estimated cancer incidences per 100,000 person-years (95% confidence intervals [CI]) were 596.1 (482.5-671.4) cases for IFN, 1255.3 (947.9-1662.2) cases for IFN-DAA, and 1552.0 (95% CI 1380.1-1745.3) for DAA. A modestly increased cancer risk as compared to matched controls was found for IFN- DAA (RR 1.77, 95% CI 1.27-2.46) and for DAA (RR 1.90, 95% CI 1.66-2.19), but not for IFN (RR 1.11, 95% CI 0.92-1.32). In DAA-treated patients, the cancer risk was increased mostly in the subgroup of patients with cirrhosis, and attributable to HCC. Discussion: A slight increase in the incidence of cancer has been observed in patients treated for HCV infection shortly after completion of their treatments. The study was observational and used data already available in administrative and clinical databases, so that there is limited information available for thorough adjustments allowing to control for potential biases. Thus, we cannot confirm whether the observed increase is related or not to the pharmacological effect of the antiviral agents, since treatments were not used simultaneously nor in the same types of patients, and results cannot be completely adjusted for indication biases, so that residual confounding may be still substantial. However, an increased cancer rate has yet been observed in patients once cured of their HCV infection, thus suggesting that after treatment completion they should not be discharged and lost to follow-up, but should undergo systematic follow-up screening for oncological diseases instead. Conclusions: In general, treated HCV patients showed a slight increase in overall cancer incidence than matched controls without HCV infection and the risk was notably higher for HCC. Whether this increased risk is related to HCV infection, pharmacological treatment or any unidentified confounder requires further research, but in all cases continued monitoring after DAA treatment for early detection of cancer seems advisable, especially in cirrhotic patients.

Antecedents: Les malalties rares són aquelles que afecten a un petit nombre de persones i tenen una prevalença particularment baixa en comparació amb la població general. Si bé individualment aquestes entitats són poc comuns, com a grup, són una important causa de malaltia crònica, discapacitat i de mort prematura en nens i adults. La Unió Europea considera que una malaltia és rara quan afecten a no més de 5 de cada 10.000 persones. Metodologies destinades a augmentar l'eficiència dels estudis clínics en poblacions petites han estat poc aplicades en el desenvolupament clínic de nous medicaments orfes. La manca de referències i guies pot explicar la reticència a utilitzar metodologies alternatives. Actualment l’existència d’una guia específica que engloba informació general és poc pràctica donat al gran nombre de condicions òrfenes existents. Un enfocament sistemàtic per a l'agrupació de condicions mèdiques en base als seus requeriments metodològics pot ser útil per permetre la generalització de recomanacions per tipus de condicions, en lloc de per condicions individuals. Hipòtesi: Les condicions òrfeness es poden agrupar a través d'un enfocament sistemàtic en funció dels seus requeriments metodològics, i l'agrupació resultant pot esdevenir una eina eficaç per a establir recomanacions específiques per a l'estudi dels grups de condicions en lloc de per condicions individuals. Aquesta eina pot facilitar un enfocament més estructurat en el desenvolupament i la presa de decisions regulatòries. Objectiu: Proposar una agrupació de condicions òrfenes en base als seus requeriments metodològics, amb l'objectiu de proporcionar una guia pel desenvolupament de nous tractaments i la presa de decisions regulatòries per a medicaments orfes. Mètodes: S’ha identificat les característiques clíniques que poden ser rellevants en el disseny d’un estudi i en la presa de decisions de regulatòries per a medicaments orfes. S’ha seleccionat un nombre de condicions rares descrites en detall mitjançant aquestes característiques clíniques, i s’han emprat per a crear una base de dades que ha estat analitzada a través d’un Anàlisis de Correspondències Múltiples (MCA) per a identificar grups de condicions. Els grups de condicions obtinguts han estat refinats i validats des d'un punt de vista clínic i regulatori. La validació clínica va incloure una reunió amb especialistes clínics amb experiència reconeguda en el camp de les malalties òrfenes, per tal de conèixer la seva opinió envers la classificació proposada. Resultats: Es proposen sis grups de condicions mèdiques que comparteixen aplicabilitat metodològica similar pel seu estudi: episodi agut únic, episodis aguts repetits, condició lenta / no progressiva, condició on intervé un òrgan o un sistema, progressiva multidimensional multi-orgànica i d’evolució per estadis. Un total de 125 indicacions mèdiques amb dictàmens favorables emesos per l'EMA per a medicament orfes han estat testats per a provar l'aplicabilitat de les inferències metodològiques derivades de cada grup. Les enquestes lliurades en la validació clínica als especialistes van concloure que l’aproximació proposada resulta útil per a guiar la decisió metodològica de la indústria, dels reguladors i també dels investigadors. Conclusions: Es proposa una nova agrupació de condicions en base als seus requeriments metodològics com a guia pel desenvolupament de nous tractaments i per a la presa de decisions regulatòries envers als medicaments orfes., Background: Rare diseases are those that affect a small number of people and have a particularly low prevalence compared to the general population. While individually these entities are uncommon, as a group they are an important cause of chronic illness, disability and premature death in both children and adults. The European Union considers diseases to be rare when they affect not more than 5 in 10000 individuals. Methodologies aimed to increase efficiency of clinical studies in small populations have been only scarcely applied to the clinical development of new orphan medicinal products (OMP). The lack of references and guidance may explain reluctance to alternative methodologies, but specific guidance is impractical due to the huge number of existing orphan conditions. A systematic approach to grouping medical conditions based on their methodological requirements may be useful to allow generalisation of recommendations to type conditions, rather than to single disease models. Hypothesis: Orphan conditions can be grouped through a systematic approach based on their methodological requirements, and the resulting clustering can be an effective tool for establishing specific recommendations for the study of groups of conditions rather than for individual conditions, that would facilitate a more structured approach to regulatory development and decision making. Objective: To propose a clustering of medical conditions based on their methodological requirements, with the aim to provide a framework for guidance on treatment development and regulatory decision making on OMP. Methods: The characteristics of medical conditions which may be relevant to study design and regulatory decision making have been identified, and a number of sample conditions have been described in detail for these characteristics and used to produce a database that has been analysed through Multiple Correspondence Analysis (MCA) to identify clusters of conditions. These have been refined and validated from a clinical and regulatory perspective which included a meeting with clinical specialists with recognised expertise in the field of orphan diseases, in order to know their opinion towards the proposed classification and to get insights on potential weaknesses of the approach. Results: Six groups of medical conditions are proposed which share applicability of similar methodologies to their study: single acute episode, repeated acute episodes, slow/non progressive, progressive led by one organ or system, progressive multidimensional multi-organ and staged condition. A total of 125 medical indications with positive opinions issued by the EMA on OMP applications have been clustered to test applicability of inferences. The methodological inferences to the different established clusters implied a first step of listing the variables that had a high discriminative value for each cluster, and a second step to make detailed descriptions of these determinants in relation to aspects required to define clinical study designs. This was done in order to test the validity of the proposed clusters to their main purpose as issuing common recommendations on product development for a given group of conditions. The results of the surveys given to members of the clinical board were collected and summarised. Clinicians agreed on the fact that current methods in clinical research have room for a more structured approach and that would help to the access to new treatments urgently needed, and considered it would be useful to guide methodological decision for industry and regulators, also to investigators and health technology assessment. Conclusions: A new clustering of conditions based on their methodological requirements is proposed as a framework for guidance on treatment development and regulatory decision making on OMP.