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Introdução Para várias agências de avaliação de tecnologia em saúde em nível mundial, o processo de tomada de decisão para a incorporação de tecnologias específicas para o tratamento de doenças ultrarraras tem sido um grande desafio. Essas dificuldades incluem estabelecer uma estrutura de análise específica que considere diferentes aspectos desse tipo de doença e a especificidade das demandas. Para superar esse cenário, faz-se necessário uma reavaliação das bases teóricas e metodológicas que orientam a tomada de decisão para a incorporação de tecnologias para as doenças ultrarraras. O objetivo deste estudo foi realizar uma descrição e análise dos métodos utilizados nos relatórios de recomendação avaliados pela Conitec dirigidos a este grupo de doenças, com o intuito de fornecer um panorama dos processos atuais, bem como a identificação de novas práticas, métodos ou critérios, necessidades ou deficiências, bem como a sugestão de novas soluções. Métodos Os dados foram extraídos dos relatórios de recomendação de tecnologias para tratamento de doenças ultrarraras avaliadas pela Conitec entre 2012 e 2022. Para a classificar a doença como ultrarrara foi utilizado o critério epidemiológico ou uma consulta à plataforma ORPHANET. A proporção de referência foi a de prevalência ≤ a 1/50.000 hab. As variáveis extraídas foram: tipo de síntese de evidência, tipo de estudos incluídos, instrumento e resultado da avaliação da qualidade metodológica dos estudos, forma de apresentação da síntese de evidências, se graduou a evidência e resultado. Resultados Dos 53 relatórios, a maioria (34%) apresentou evidências utilizando dados de ECR com baixo risco de viés em sua maioria, seguida de revisão sistemática e estudos observacionais (24% e 25%). Observa-se que os relatórios que utilizaram revisão sistemática, foram aqueles que tiveram a maior proporção recomendada (63%). A maior parte das sínteses dos dados foi feita de forma descritiva (73%, n=39) e a graduação de todas as evidências foi em sua maioria moderada e baixa, para os 51% que aplicaram o GRADE. Não foi observada relação entre a graduação da evidência e o resultado final da recomendação. Quando comparado os dados de evidência com o resultado da recomendação, foi observado que 83% dos relatórios que apresentaram meta-análise tiveram seus relatórios recomendados, em comparação com os que apresentaram de forma descritiva (55%, n=21). Quanto ao tipo de desfecho utilizado nas análises, os classificados como substitutos foram os de maior ocorrência (exemplo: concentração de glicosaminoglicanos na urina, normalização dos níveis de IGF, Níveis de aminoácidos plasmáticos, Controle na melhora do escore HINE 2, Volume Expiratório Forçado). Discussões e conclusões O resultado desta análise mostrou que algumas características das evidências clínicas parecem influenciar na tomada de decisão final. Fazendo uma comparação com os argumentos apresentados nos textos finais das recomendações, percebe- -se que as evidências influenciam quando há menção de novos dados, ou que a mesma apresenta potencial de mudança do curso natural da doença, diminuição de eventos graves ou aumento da sobrevida. Como limitação para as análises aqui apresentadas, citamos a heterogeneidade na estrutura dos relatórios mais antigos para os relatórios mais recentes, que acompanham os avanços metodológicos da ATS no Brasil, que se refletem nos relatórios apresentados na CONITEC.

Abstract The majority of early prediction scores and methods to predict COVID-19 mortality are bound by methodological flaws and technological limitations (e.g., the use of a single prediction model). Our aim is to provide a thorough comparative study that tackles those methodological issues, considering multiple techniques to build mortality prediction models, including modern machine learning (neural) algorithms and traditional statistical techniques, as well as meta-learning (ensemble) approaches. This study used a dataset from a multicenter cohort of 10,897 adult Brazilian COVID-19 patients, admitted from March/2020 to November/2021, including patients [median age 60 (interquartile range 48–71), 46% women]. We also proposed new original population-based meta-features that have not been devised in the literature. Stacking has shown to achieve the best results reported in the literature for the death prediction task, improving over previous state-of-the-art by more than 46% in Recall for predicting death, with AUROC 0.826 and MacroF1 of 65.4%. The newly proposed meta-features were highly discriminative of death, but fell short in producing large improvements in final prediction performance, demonstrating that we are possibly on the limits of the prediction capabilities that can be achieved with the current set of ML techniques and (meta-)features. Finally, we investigated how the trained models perform on different hospitals, showing that there are indeed large differences in classifier performance between different hospitals, further making the case that errors are produced by factors that cannot be modeled with the current predictors.

Objectives: To describe the clinical characteristics, laboratory results, imaging findings, and in-hospital outcomes of COVID-19 patients admitted to Brazilian hospitals. Methods: A cohort study of laboratory-confirmed COVID-19 patients who were hospitalized from March 2020 to September 2020 in 25 hospitals. Data were collected from medical records using Research Electronic Data Capture (REDCap) tools. A multivariate Poisson regression model was used to assess the risk factors for in-hospital mortality. Results: For a total of 2,054 patients (52.6% male; median age of 58 years), the in-hospital mortality was 22.0%; this rose to 47.6% for those treated in the intensive care unit (ICU). Hypertension (52.9%), diabetes (29.2%), and obesity (17.2%) were the most prevalent comorbidities. Overall, 32.5% required invasive mechanical ventilation, and 12.1% required kidney replacement therapy. Septic shock was observed in 15.0%, nosocomial infection in 13.1%, thromboembolism in 4.1%, and acute heart failure in 3.6%. Age >= 65 years, chronic kidney disease, hypertension, C-reactive protein ≥ 100 mg/dL, platelet count < 100 × 109/L, oxygen saturation < 90%, the need for supplemental oxygen, and invasive mechanical ventilation at admission were independently associated with a higher risk of in-hospital mortality. The overall use of antimicrobials was 87.9%. Conclusions: This study reveals the characteristics and in-hospital outcomes of hospitalized patients with confirmed COVID-19 in Brazil. Certain easily assessed parameters at hospital admission were independently associated with a higher risk of death. The high frequency of antibiotic use points to an over-use of antimicrobials in COVID-19 patients.

O Corpo Editorial da REUFPI, em reunião ocorrida às 14h de 05 de dezembro de 2022, deliberou pela retratação total e retirada do artigo de circulação. Desta forma, comunicamos que o artigo intitulado “COVID-19 entre gestantes pretas e pardas: estudo transversal de base populacional” foi retratado totalmente e retirado de circulação, pois fere as boas práticas no uso responsável de informações.

Introdução O processo de tomada de decisão para a incorporação de tecnologias especificas para doenças ultrarraras tem sido um grande desafio para diferentes agências de avaliação de tecnologia em nível mundial. Esses desafios envolvem desde a definição de uma estrutura específica de análise até a limiares de custo efetividade diferenciados. Ademais, tem-se observado que os custos de terapias inovadoras comumente são elevados, potencialmente afetando a sustentabilidade econômica do SUS. O objetivo deste trabalho foi avaliar os custos dos medicamentos para ultrarraras em submissões para a Conitec. Métodos Os dados foram extraídos dos relatórios de recomendação de tecnologias para tratamento de doenças ultrarraras avaliadas pela Conitec entre 2012 e 2022. Para a classificar a doença como ultrarrara foi utilizado o critério epidemiológico ou uma consulta à plataforma ORPHANET. A proporção de referência foi a de prevalência ≤ a 1/50.000 hab. As variáveis extraídas foram: preços inicial e final; custo de paciente por ano; RCEI e recomendações inicial e final da Conitec. A partir dos custos, foram calculadas as diferenças de preço em relação àquele definido como máximo pela CMED. Resultados Dos 53 relatórios, 30 apresentaram avaliação econômica comparativa de medicamentos. Destes, apenas 13,3% (n=4) tiveram recomendação inicial favorável à incorporação. Além destes, outros oito temas receberam recomendação final favorável, totalizando 40% (n=12). Dois destes, alfacerliponase e nusinersena, se deram após audiência pública. Das outras 10, três foram condicionadas a negociação de preço e uma a Acordo de Compartilhamento de Risco, o onasemnogeno abeparvoveque. Os custos anuais por paciente dos medicamentos incorporados foram bastante variados, assim como o desconto sobre o preço unitário máximo. Com exceção do sirolimo, que tem um custo anual relativamente baixo (R$ 5.234,10), a alfacerliponase teve o menor custo anual (R$ 90.052,56). E onasemnogeno abeparvoveque, o maior (R$ 5.722.712,79). Em geral, os medicamentos incorporados tiveram desconto sobre o preço PMVG entre 25% e 64%, faixa que também pode ser observada entre as tecnologias não incorporadas. Assim também, não necessariamente descontos maiores sobre a RCEI inicial levaram a uma incorporação, como ocorreu com givosirana (31,5%), lanadelumabe (27,6%) e inotersena (17,5%). Discussões e conclusões Apesar de ser relevante na tomada de decisão envolvendo incorporação de tecnologias em saúde, o custo é apenas um dos parâmetros dentre vários outros considerados pela Conitec em suas recomendações. O limiar de custo-efetividade, recentemente definido como um referencial, não contempla doenças ultrarraras, evidenciando a necessidade de se flexibilizar os critérios para a incorporação de tecnologias muitas vezes órfãos e com o potencial de mudar a história natural da doença. Os resultados dessa análise indicam que não necessariamente os medicamentos com custo anual mais baixo ou maiores descontos sobre o preço CMED estiveram relacionados a incorporações. Por outro lado, em casos de maior cautela econômica, foram adotados condicionantes pela Conitec, como o acordo de compartilhamento de risco. Em suma, a presente análise sugere que os custos são um parâmetro importante nas recomendações da Conitec, mas não são considerados de maneira isolada no processo de tomada de decisão.

Introdução A assistência a pacientes com doenças ultrarraras (com prevalência de menos de 1 em cada 50 mil pessoas) no Sistema Único de Saúde (SUS) representa um desafio para a gestão da saúde pública, incluindo a incorporação de tecnologias específicas. O processo de tomada de decisão para a incorporação de novas tecnologias no SUS é coordenado pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologia no SUS (CONITEC). Além dos requisitos legais e administrativos envolvidos neste processo, há a necessidade de se seguir os princípios organizacionais e constitucionais do SUS, em especial o princípio da participação social, que pode ser alcançada por pacientes e familiares participando de etapas de incorporação como consultas públicas ou de reuniões do processo em que relatam suas experiências. O arcabouço técnico e teórico usado na ATS para a avaliação de tecnologias para doenças ultrarraras tem sido discutido devido à baixa ocorrência das mesmas. Por conta disso, novas propostas vêm sendo discutidas, como a incorporação de parâmetros e características diferentes daquelas utilizadas em análises tradicionais de custo--efetividade, como desfechos de significância para o paciente, em vez de desfechos clínicos. Portanto o objetivo deste estudo foi analisar os dados sobre a Perspectiva individual apresentados nos relatórios de recomendação da CONITEC relacionados às avaliações de tecnologias dirigidas para doenças ultrarraras com o intuito de colaborar com a criação de processos mais equitativos. Métodos Foram analisados 53 relatórios de recomendação avaliadas pela CONITEC de 2012 a 2022. Foram extraídos os seguintes dados: Perspectiva individual (sexo, idade, categoria familia ou paciente, experiência prévia com a tecnologia, tópicos abordados, desfecho relatados como importantes). Resultados Foram identificados 7 registros em 2022. Seis eram participantes do sexo feminino; quatro eram familiares e três pacientes; todos com experiência no uso da tecnologia. Os temas mencionados pelos participantes foram agrupados em: desfechos importantes relatados, relacionados com a tecnologia, e de ordem física ou emocional. Dentre os desfechos importantes estão: a independência para a realização das atividades de vida diária (retirar o casaco sozinha, pentear os cabelos, pegar uma travessa de comida, abrir a porta do micro-ondas, ir à praça). Os desfechos relacionados à tecnologia foram: ser capaz de ingeri-lo sozinha, conseguir abrir o frasco, colocá-lo na seringa. Nos desfechos de ordem física ou emocional destacam-se: melhora na fala e nas funções motoras, sentimento de ser mais forte e segura, diminuição da apneia noturna. Os resultados mostraram uma discrepância entre os desfechos de importância clínica utilizados tradicionalmente pela ATS, com aqueles relatados pelos participantes. Apesar de alguns destes problemas importantes para o usuário serem considerados quando se trata de dados de qualidade de vida, eles nem sempre aparecem como requisitos de tomada de decisão. Discussão e conclusões A avaliação dos desfechos de importância para a pessoa, além dos que já foram utilizados, é necessária para adaptações ao processo de incorporação que visam uma participação social eficaz. As tomadas de decisão baseadas em evidências quantitativas e qualitativas fornecem informações sobre viabilidade, adequação, significado, valores e preferências e aceitabilidade, resultando em um processo de tomada de decisão mais equitativo.