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Resume L’estimation du benefice net permet d’expliciter les fondements des decisions therapeutiques, individuelles et collectives. Cette explicitation est une exigence dans la decision medicale partagee et la pratique de la medecine factuelle ou evidence-based medicine. De nombreuses methodes existent, sans qu’aucune ne puisse s’imposer face a un cahier des charges complexe et devant s’ajuster a l’attente de l’acteur central, le patient ou la societe, et a un eventail infini des contextes possibles. Les enjeux, les limites, les contraintes et les competences a acquerir par tous les acteurs, ont ete discutees par les participants de la table ronde et font l’objet de cet article, permettant de conclure a quelques messages cles et des recommandations. Les efforts de formation de tous les acteurs representent la priorite essentielle.

Resume Le dispositif medical se caracterise notamment par une grande heterogeneite (de l’abaisse langue a la prothese de hanche, en passant par le dispositif non implantable a invasif), un cycle de vie court des produits avec des innovations incrementales recurrentes (de 18 mois a 5 ans) et un caractere operateur dependant. L’objet de cette table ronde etait de faire des propositions et recommandations sur les prerequis necessaires pour repondre aux attentes des autorites competentes francaises lors de demande d’etudes post-inscriptions des dispositifs medicaux (DM) necessaires en cas d’incertitude sur leurs consequences a court ou long terme. Ces etudes, sous la responsabilite du fabricant ou du distributeur du DM, visent a confirmer en vie reelle la place du DM dans la strategie therapeutique. Ce sont pres de 150 etudes post-inscriptions, concernant principalement des dispositifs de classe III, qui sont en cours et, pour la majorite, confrontees a des difficultes de mise en place ou d’atteinte des objectifs fixes par les autorites competentes. Devant ces constats, la table ronde s’est donc attachee a identifier precisement les conditions de mise en œuvre des etudes post-inscriptions specifiques aux caracteristiques des dispositifs medicaux. Des axes de progres sont envisageables pour ameliorer la realisation des etudes, et par consequent, l’efficience de la prise en charge des dispositifs medicaux par l’Assurance maladie : permettre aux industriels d’anticiper au mieux les demandes d’etudes post-inscriptions, definir un objectif principal unique par etude, integrer une phase de concertation sur le protocole des etudes entre les industriels, les autorites competentes et le comite scientifique, et enfin, sensibiliser et former les professionnels de sante a l’impact des etudes cliniques post-inscriptions dans la prise en charge du dispositif medical par l’assurance maladie.

Resume L’objet de cette table ronde etait de faire des propositions et recommandations concernant l’evaluation clinique des dispositifs medicaux (DM). Dans un premier temps, un rappel du parcours reglementaire tant au niveau europeen que francais est indispensable pour aborder ce champ encore jeune et tres evolutif. Puis les principales specificites des DM sont soulignees avec leurs implications sur l’evaluation clinique. Deux domaines, les DM implantables et les DM de compensation du handicap, sont plus particulierement analyses pour les illustrer. Huit propositions et recommandations ont ete retenues par la table ronde. Elles s’adressent a tous les acteurs du DM : industriels, utilisateurs, institutionnels et ont pour but d’ameliorer une evaluation clinique centree sur le patient et a son service.

Les etudes post-inscription documentent, en situation reelle, les conditions de mise sous traitement, les populations reellement traitees, les durees de traitement, l'observance, les benefices des traitements, l'impact du traitement sur les strategies therapeutiques, l'organisation des soins et l'impact de sante publique, ... Leurs donnees sont utilisees notamment lors d'une reevaluation anticipee ou lors du renouvellement d'inscription au remboursement. Cent trente quatre demandes de la Commission de la Transparence (CT) et/ou du Comite Economique des Produits de Sante (CEPS) ont ete faites depuis 1997 et leurs resultats sont pris en compte et participent a la reevaluation du Service Medical Rendu (SMR) et de l'Amelioration du Service Medical Rendu (ASMR) anticipes. Au cours de cette table ronde des Rencontres Nationales de Pharmacologie Clinique de Giens, les difficultes de realisation des etudes post-inscription medicaments ont ete identifiees et des propositions ont ete formulees dans les domaines du dialogue autour de la demande, de la previsibilite et de l'anticipation des demandes et de la formation des medecins.

Osteoporosis is a general disorder of the skeleton characterised by a decrease in bone mass, with damage to the microarchitecture leading to an increase in bone fragility and fracture risk. The incidence of this illness will increase in the future because of the aging of the population and increasing risk factors. Many guidelines have been proposed by qualified authorities--those of the European Agency for the Evaluation of Medicinal Products (EMEA) being the latest published. The aim of treatment of the osteoporosis is to increase, maintain or improve bone mass as well as its strength, with a view to decreasing the incidence of bone fractures. With regard to preclinical studies, in vitro studies--such as those using osteoblast or osteoclast cultures--allow a better understanding of the mechanism of action of drug treatment. The evaluation of bone quality should be performed in two species, such as the ovariectomised female rat model and larger animals (ewe, sow, primate etc.). Phase I studies are designed to enable determinations of pharmacokinetic profiles and bone diffusion and to offer indications of the putative clinical relevance of the dosages. For phase II studies (double-blind controlled studies versus placebo, ideally with a duration of 24 or sometimes 12 months), tests of three dosages are recommended, and the bone mass is considered as a relevant substitution criterion. The aim of secondary osteoporosis prevention studies (randomised double-blind and comparative controlled design versus placebo) is to avoid the occurrence of new bone fractures, and the main evaluation criterion is the number of patients with new fractures. The study length should not be less than 3 years. For evaluation of primary osteoporosis prevention, efficacy in the prevention of bone fracture is the prerequisite--before the use of bone mass as the main evaluation criterion. This criterion can be evaluated by alterations in bone mineral density at the rachis level. Reference drugs such as estrogens can be an alternative to placebo comparison. The tolerability of drugs for the treatment of osteoporosis requires evaluation in long-term studies and the collection of postmarketing data. The International Conference on Harmonisation (ICH) could lead to uniform guidelines for the US, Europe and Japan.