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Resumen: Desde que se introdujo el concepto, en la década de los 70, de tratar una enfermedad reemplazando en el paciente su DNA dañado por un DNA corregido, la terapia genética ha prometido revolucionar la medicina. El primer modelo de trabajo se probó en ratones en la década de 1980 y, en la década de 1990, se comenzaron a utilizar estrategias de terapias genéticas, con un éxito limitado, para tratar deficiencias inmunitarias y nutricionales. Luego, en 1999, un paciente en un estudio clínico de terapia genética de la Universidad de Pensilvania murió por complicaciones asociadas a una respuesta inmune contra el vector genético. La tragedia detuvo temporalmente todo el campo, el cual se fue recuperando lenta pero sostenidamente, hasta el año 2012, donde el descubrimiento de CRISPR, una tecnología que permite fácilmente hacer modificaciones precisas en genes humanos, revitalizó nuevamente esta área. A continuación, se presentan los conceptos básicos de terapia génica y se realiza un recorrido histórico con los mayores hitos que han ocurrido en los últimos 50 años. Summary: Gene therapy has promised to revolutionize medicine since the concept of treating disease by using viruses to replace damaged DNA in a patient with corrected DNA was introduced in the 1970s. The first working model was tested in mice, in the 1980s. In the 1990s, gene therapy strategies began to be used to treat some immune and nutritional deficiencies, with limited success. Later, in 1999, a patient died in a gene therapy trial due to complications associated with a severe immune response against the gene vector. This tragedy temporarily brought the entire field to a halt. Research recovered slowly but steadily, until 2012, when the discovery of CRISPR, a technology that enables easy and precise modifications of human genes, strongly reinvigorated the entire field. This review presents the fundamentals of gene therapy and a historical journey with the main milestones that occurred in the last 50 years.

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