1. rAAV-Mediated Cochlear Gene Therapy: Prospects and Challenges for Clinical Application
- Author
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Jing Wang, Fabian Blanc, Corentin Affortit, Michel Mondain, Jean-Luc Puel, Alexis-Pierre Bemelmans, Institut des Neurosciences de Montpellier - Déficits sensoriels et moteurs (INM), Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Université de Montpellier (UM), Centre Hospitalier Régional Universitaire [Montpellier] (CHRU Montpellier), Service MIRCEN (MIRCEN), Institut de Biologie François JACOB (JACOB), Direction de Recherche Fondamentale (CEA) (DRF (CEA)), Commissariat à l'énergie atomique et aux énergies alternatives (CEA)-Commissariat à l'énergie atomique et aux énergies alternatives (CEA)-Direction de Recherche Fondamentale (CEA) (DRF (CEA)), Commissariat à l'énergie atomique et aux énergies alternatives (CEA)-Commissariat à l'énergie atomique et aux énergies alternatives (CEA)-Université Paris-Saclay, Laboratoire des Maladies Neurodégénératives - UMR 9199 (LMN), Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS)-Service MIRCEN (MIRCEN), Commissariat à l'énergie atomique et aux énergies alternatives (CEA)-Commissariat à l'énergie atomique et aux énergies alternatives (CEA)-Université Paris-Saclay-Institut de Biologie François JACOB (JACOB), Institut des Neurosciences de Montpellier (INM), Université Paris-Saclay-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS)-Institut de Biologie François JACOB (JACOB), Commissariat à l'énergie atomique et aux énergies alternatives (CEA)-Commissariat à l'énergie atomique et aux énergies alternatives (CEA), Commissariat à l'énergie atomique et aux énergies alternatives (CEA)-Commissariat à l'énergie atomique et aux énergies alternatives (CEA)-Université Paris-Saclay-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS)-Institut de Biologie François JACOB (JACOB), Commissariat à l'énergie atomique et aux énergies alternatives (CEA)-Commissariat à l'énergie atomique et aux énergies alternatives (CEA)-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS), and ANR-10-LABX-0012,EpiGenMed,From Genome and Epigenome to Molecular Medicine: turning new paradigms in biology into the therapeutic strategies of tomorrow(2010)
- Subjects
routes of delivery ,[SDV.BIO]Life Sciences [q-bio]/Biotechnology ,Hearing loss ,Genetic enhancement ,viruses ,Systemic injection ,lcsh:Medicine ,Review ,Bioinformatics ,Genome ,03 medical and health sciences ,0302 clinical medicine ,Genome editing ,RNA interference ,genetic deafness ,otorhinolaryngologic diseases ,Medicine ,In patient ,Gene ,targets gene addition ,030304 developmental biology ,0303 health sciences ,business.industry ,gene editing ,[SCCO.NEUR]Cognitive science/Neuroscience ,lcsh:R ,General Medicine ,raav ,rnai ,3. Good health ,cochlear gene therapy ,clinical application ,serotypes ,medicine.symptom ,business ,030217 neurology & neurosurgery - Abstract
International audience; Over the last decade, pioneering molecular gene therapy for inner-ear disorders have achieved experimental hearing improvements after a single local or systemic injection of adeno-associated, virus-derived vectors (rAAV for recombinant AAV) encoding an extra copy of a normal gene, or ribozymes used to modify a genome. These results hold promise for treating congenital or later-onset hearing loss resulting from monogenic disorders with gene therapy approaches in patients. In this review, we summarize the current state of rAAV-mediated inner-ear gene therapies including the choice of vectors and delivery routes, and discuss the prospects and obstacles for the future development of efficient clinical rAAV-mediated cochlear gene medicine therapy.
- Published
- 2020
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