1. Benefits of rituximab as a second-line treatment for autoimmune haemolytic anaemia in children: a prospective French cohort study
- Author
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Patrick Lutz, Guy Leverger, Isabelle Pellier, Eric Jeziorski, Aude Marie-Cardine, Marlène Pasquet, Corinne Armari-Alla, Nathalie Aladjidi, Brigitte Nelken, Christophe Piguet, Stéphane Ducassou, Hervé Chambost, Fanny Fouissac, Y Perel, Sophie Bayart, Alain Fisher, Helder Fernandes, Yves Bertrand, Marc Michel, Odile Lejars, Thierry Leblanc, Corinne Guitton, Philippe Vic, Fabrice Monpoux, CHU de Bordeaux Pellegrin [Bordeaux], Service d'hématologie-immunologie-oncologie pédiatrique [CHU Trousseau], Université Pierre et Marie Curie - Paris 6 (UPMC)-Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP)-CHU Trousseau [APHP], Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP)-Sorbonne Université (SU)-Sorbonne Université (SU), CHU Bordeaux [Bordeaux], Service d'hématologie pédiatrique, Université de la Méditerranée - Aix-Marseille 2-Assistance Publique - Hôpitaux de Marseille (APHM)- Hôpital de la Timone [CHU - APHM] (TIMONE), Hôpital de la Tronche, Service pédiatrique d'hématologie-oncologie, Hôpital Jeanne de Flandre [Lille], Unité d'Hémato-Immunologie pédiatrique [Hôpital Robert Debré, Paris], Service d'Immuno-hématologie pédiatrique [Hôpital Robert Debré, Paris], Hôpital Robert Debré-Hôpital Robert Debré, Service d'hématologie, immunologie biologiques et cytogénétique, Hôpital Bicêtre-Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP)-Université Paris-Sud - Paris 11 (UP11), Centre Hospitalier Régional Universitaire de Tours (CHRU Tours), Centre Hospitalier Régional Universitaire [Montpellier] (CHRU Montpellier), Service de pédiatrie, CHU Grenoble, Université Joseph Fourier - Grenoble 1 (UJF)-CHU Grenoble-Université Joseph Fourier - Grenoble 1 (UJF)-CHU Grenoble, Hôpital Purpan [Toulouse], CHU Toulouse [Toulouse], Centre de Recherche en Cancérologie Nantes-Angers (CRCNA), Centre Hospitalier Universitaire d'Angers (CHU Angers), PRES Université Nantes Angers Le Mans (UNAM)-PRES Université Nantes Angers Le Mans (UNAM)-Hôtel-Dieu de Nantes-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Hôpital Laennec-Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS)-Faculté de Médecine d'Angers-Centre hospitalier universitaire de Nantes (CHU Nantes), Service de Pédiatrie médicale - Spécialités médicales [CHU Limoges], CHU Limoges, Hématogoie pédiatrique, hôpital Sud, Hôpital Charles Nicolle [Rouen], Physiopathologie, Autoimmunité, maladies Neuromusculaires et THErapies Régénératrices (PANTHER), Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM)-Université de Rouen Normandie (UNIROUEN), Normandie Université (NU)-Normandie Université (NU), Service de médecine interne [Mondor], Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP)-Hôpital Henri Mondor-Université Paris-Est Créteil Val-de-Marne - Paris 12 (UPEC UP12), Hôpital Pellegrin, CHU Bordeaux [Bordeaux]-Groupe hospitalier Pellegrin, Service d'Hémato-oncologie Pédiatrique, CHU Bordeaux [Bordeaux]-Hôpital Pellegrin, Université de Rouen Normandie (UNIROUEN), Normandie Université (NU)-Normandie Université (NU)-Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM), Université Paris-Sud - Paris 11 (UP11)-Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP)-Hôpital Bicêtre, CHU Trousseau [APHP], Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) (AP-HP)-Sorbonne Université (SU), Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse (CHU Toulouse), and CHU Rouen
- Subjects
Male ,medicine.medical_specialty ,Evans syndrome ,Adolescent ,[SDV]Life Sciences [q-bio] ,Steroid withdrawal ,03 medical and health sciences ,0302 clinical medicine ,Interquartile range ,Internal medicine ,medicine ,Humans ,Blood Transfusion ,Prospective Studies ,Child ,Complete response ,ComputingMilieux_MISCELLANEOUS ,Second line treatment ,business.industry ,Drug Substitution ,Hematology ,medicine.disease ,3. Good health ,Treatment Outcome ,030220 oncology & carcinogenesis ,Child, Preschool ,Immunology ,National study ,Hematinics ,[SDV.IMM]Life Sciences [q-bio]/Immunology ,Rituximab ,Female ,Steroids ,Anemia, Hemolytic, Autoimmune ,France ,business ,030215 immunology ,Cohort study ,medicine.drug - Abstract
Summary Childhood autoimmune haemolytic anaemia (AIHA) requires second-line immunosuppressive therapy in 30–50% of cases. It appears that rituximab is indicated in such circumstances. This prospective national study reports the practice, efficacy and tolerance of rituximab in children with isolated AIHA and AIHA in the setting of Evans syndrome (ES). Sixty-one children were given rituximab between 2000 and 2014. The median interval from diagnosis to rituximab was 9·9 [interquartile range (IQR) 1·6–28·5] months. Forty-six patients responded (75%) and the 6-year relapse-free survival (RFS) was 48%. Twenty patients relapsed at a median interval of 10·8 (IQR 3·9–18·7) months, rituximab allowed steroid withdrawal in 44/61 (72%) of children. In isolated AIHA, complete response and 6-year RFS were significantly higher than in ES (P
- Published
- 2016