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Resumen: El comienzo de la psoriasis en la edad pediátrica, aunque generalmente leve, puede requerir tratamiento sistémico en las formas moderadas o graves de la enfermedad. El objetivo de este trabajo es analizar la frecuencia relativa, las características de los pacientes, el tratamiento empleado y los eventos adversos (EA) observados a partir del registro BIOBADADERM en niños y jóvenes con psoriasis moderada-grave. Del total de 3.946 pacientes del registro, se incluyen 24 pacientes menores de 21 años, con una edad media al inicio del tratamiento en BIOBADADERM de 16,1 años y un PASI medio de 9,4. El 67% de los pacientes estaba en tratamiento sistémico clásico al inicio del registro. Catorce pacientes (58%) suspendieron el tratamiento por pérdida o falta de eficacia o por EA. En conclusión, los datos del registro BIOBADADERM muestran que los menores representan un grupo muy pequeño dentro de los pacientes con psoriasis que reciben tratamiento sistémico y son manejados más frecuentemente con tratamientos clásicos. Abstract: Childhood-onset psoriasis generally follows an indolent course but patients with moderate or severe disease may require systemic treatment. The aim of this study was to determine the relative proportion of children and young people aged up to 21 years with moderate to severe psoriasis in the BIOBADADERM registry and to analyze the characteristics of these patients, treatments used, and adverse events. Of the 3946 patients in the registry, 24 were aged 21 years or younger. They had mean age of 16.1 years on starting treatment. When the registry was started, they had a Psoriasis Area and Severity Index of 9.4 and 67% were being treated with a conventional systemic drug. Treatment was discontinued in 14 patients (58%) due to adverse events or a loss or lack of effectiveness. In conclusion, the BIOBADADERM registry shows that young people account for a small proportion of psoriasis patients receiving systemic treatment, and they are more likely to be treated using conventional systemic drugs.

Childhood-onset psoriasis generally follows an indolent course but patients with moderate or severe disease may require systemic treatment. The aim of this study was to determine the relative proportion of children and young people aged up to 21 years with moderate to severe psoriasis in the BIOBADADERM registry and to analyze the characteristics of these patients, treatments used, and adverse events. Of the 3946 patients in the registry, 24 were aged 21 years or younger. The mean age of this group when they started treatment upon registration on Biobadaderm was 16.1 years and the mean Psoriasis Area and Severity Index was 9.4. In 67% the first treatment recorded was with a conventional systemic drug. Treatment was discontinued in 14 patients (58%) due to adverse events or a loss or lack of effectiveness. In conclusion, the BIOBADADERM registry shows that young people account for a small proportion of psoriasis patients receiving systemic treatment, and they are more likely to be treated using conventional systemic drugs. Resumen: El comienzo de la psoriasis en la edad pediátrica, aunque generalmente leve, puede requerir tratamiento sistémico en las formas moderadas o graves de la enfermedad. El objetivo de este trabajo es analizar la frecuencia relativa, las características de los pacientes, el tratamiento empleado y los eventos adversos observados a partir del registro BIOBADADERM en niños y jóvenes con psoriasis moderada-grave. Del total de 3.946 pacientes del registro, se incluyen 24 pacientes menores de 21 años, con una edad media al inicio del tratamiento en BIOBADADERM de 16,1 años y un PASI medio de 9,4. El 67% de los pacientes estaban en tratamiento sistémico clásico al inicio del registro. Catorce pacientes (58%) suspendieron el tratamiento por pérdida o falta de eficacia o por eventos adversos. En conclusión, los datos del registro BIOBADADERM muestran que los menores representan un grupo muy pequeño dentro de los pacientes con psoriasis que reciben tratamiento sistémico y son manejados más frecuentemente con tratamientos clásicos.

Resumen: Sonidegib es un inhibidor del receptor transmembrana Smoothened (SMO), de la vía de señalización de Hedgehog, indicado para el tratamiento del carcinoma basocelular localmente avanzado (CBCla), no susceptible a cirugía curativa ni a radioterapia. Sonidegib ha demostrado su eficacia y seguridad en pacientes con CBCla en el ensayo de fase II (BOLT), donde el 61% (IC 95%: 48; 72) de los pacientes tratados con 200 mg de sonidegib tuvo una respuesta objetiva al tratamiento, con un tiempo medio hasta la respuesta de cuatro meses. La mediana de duración de respuesta fue de 26,1 meses y la mediana de supervivencia libre de progresión fue de 22,1 meses. Los eventos adversos más frecuentes fueron los espasmos musculares (54,4%), alopecia (49,4%) y disgeusia (44,3%), siendo principalmente de grado 1 y 2. Esta revisión proporciona un resumen sobre la eficacia, seguridad y tolerabilidad de sonidegib, así como consideraciones sobre su uso en el manejo de pacientes con CBCla. Abstract: Sonidegib is an antagonist of the transmembrane protein Smoothened in the Hedgehog signaling pathway. It is indicated for the treatment of locally advanced basal cell carcinoma (BCC) that is not amenable to curative surgery or radiotherapy. Sonidegib's efficacy and safety were demonstrated in the phase 2 BOLT trial, where 61% (95% CI, 48-72%) of patients with locally advanced BCC treated with sonidegib 200 mg achieved an objective response to treatment with a mean time to response of 4 months. The median duration of response was 26.1 months and the median progression-free survival was 22.1 months. The most common adverse events were muscle spasms (54.4%), hair loss (49.4%), and loss of taste (44.3%); most events were grade 1 or 2. In this review, we summarize the main findings on the efficacy, safety, and tolerability of sonidegib and discuss the management of locally advanced BCC with this drug.